La terapia enzimatica sostitutiva è disponibile per:
Malattia di Gaucher
Galattosemia
Fruttosuria
Nessuno
Ris. è "a", ovvero malattia di Gaucher o La terapia enzimatica sostitutiva si riferisce alla sostituzione artificiale dell'enzima mancanteo La malattia di Gaucher è stata la prima in cui è stata sperimentata con successo la terapia enzimatica sostitutiva,o La terapia enzimatica sostitutiva è attualmente disponibile per alcune malattie da accumulo lisosomiale:- i) Malattia di Gaucheriv) Mucopolisaccaridosi I (Hurler)ii) Malattia di Fabryv) Mucopolisaccaridosi II (Hunter)iii) Malattia da accumulo di glicogeno di tipo IIvi) Mucopolisaccaridosi VI
Molecular Genetics