Quale delle seguenti affermazioni è vera riguardo alla LMC nei bambini?
Traslocazione tra il braccio lungo del cromosoma 9 e il braccio sho del cromosoma 22
Nel trattamento vengono utilizzati gli inibitori della proteina tirosina chinasi
Si presenta comunemente come crisi esplosiva
La seconda leucemia più comune nei bambini
una piccola percentuale di pazienti con diagnosi di LMC sono bambini e giovani adulti. La LMC rappresenta circa il 3% delle leucemie infantili di nuova diagnosi. Il trattamento dei bambini affetti da LMC non è standardizzato. Spesso segue le linee guida sviluppate per gli adulti, anche se esistono differenze tra la LMC nei bambini e negli adulti in termini di presentazione e progressione della malattia. Alcuni studi indicano che i pazienti bambini e giovani adulti hanno tassi più bassi di risposte citogenetiche complete e molecolari maggiori rispetto agli adulti più anziani. I bambini e i giovani adulti potrebbero avere un rischio leggermente più elevato di trasformazione nella fase accelerata e esplosiva. I bambini affetti da LMC devono essere curati da ematologi-oncologi pediatrici (medici specializzati nel trattamento di pazienti pediatrici affetti da cancro del sangue). I seguenti farmaci TKI sono approvati per il trattamento della LMC nei bambini: Imatinib (Gleevec(r)) Dasatinib (Sprycel(r)) Nilotinib (Tasigna(r)) Poiché i bambini affetti da LMC possono ricevere la terapia TKI per molto più tempo rispetto agli adulti e durante i periodi di crescita attiva, le cure di follow-up sono molto importanti. Oltre a testare le risposte dei pazienti pediatrici alla terapia, i medici dovrebbero anche monitorare l'altezza e il peso dei bambini. I medici dovrebbero prendere in considerazione una scintigrafia ossea e una scansione della densità ossea se vi sono prove di crescita anormale. Pube: i medici dovrebbero indirizzare i pazienti a un endocrinologo se c'è un ritardo nella pube. Funzione tiroidea Hea: i pazienti devono sottoporsi a un ecocardiogramma annuale. La scarsa aderenza alla terapia, in particolare negli adolescenti e nei giovani adulti, costituisce un’ulteriore preoccupazione. Con i TKI orali, è importante seguire le indicazioni del medico e continuare a prendere il farmaco per tutto il tempo prescritto. È noto che la mancata aderenza al trattamento con TKI aumenta il rischio di una risposta inferiore o eventualmente di fallimento del trattamento. Tenendo conto delle potenziali preoccupazioni legate al trattamento permanente con TKI, i ricercatori stanno studiando l’interruzione dei TKI dopo un periodo di profonda risposta molecolare. La remissione senza trattamento è ora considerata un obiettivo del trattamento per pazienti selezionati ed è oggetto di studio in vari studi clinici in corso. Il dosaggio intermittente di TKI è un altro metodo potenziale per ridurre gli effetti collaterali a lungo termine nei pazienti pediatrici con LMC, ma sono necessari ulteriori studi per valutare questo approccio. Il trapianto allogenico di cellule staminali è un’altra opzione terapeutica. Poiché non sono stati condotti studi randomizzati e controllati che confrontassero il trapianto di cellule staminali e imatinib nei bambini a causa del numero limitato di pazienti pediatrici, la decisione su come trattare la LMC è stata individualizzata. Il trapianto di cellule staminali dovrebbe essere valutato rispetto alle complicanze associate all’uso permanente di TKI. Rif. Davidson 23a edizione pag 922
Haematology