La terapia enzimatica sostitutiva non è disponibile per?
La malattia di Gaucher
Malattia di Tay Sachs
La malattia di Pompe
Sindrome di Hurler
Le malattie importanti per le quali è disponibile la terapia enzimatica sostitutiva sono: - malattia di Gaucher, sindrome di Maroteaux Lamy (mucopolisaccaridosi VI), sindrome di Hurler (mucopolisaccaridosi I), malattia di Fabry, sindrome di Hunter (mucopolisaccaridosi II), malattia di Pompe (glicogenosi di tipo II).