Per quale delle seguenti malattie è disponibile la terapia enzimatica sostitutiva –
Albinismo
Malattia di Neimann-Pick
Leucodistrofia metacromatica
La malattia di Gaucher
"La terapia enzimatica sostitutiva è il trattamento di scelta per i pazienti affetti in modo significativo - Harrison
Attualmente viene utilizzato "Cerezyme", una β glicosidasi acida prodotta tramite ricombinazione."