Un bambino di 3 anni si è presentato al pronto soccorso pediatrico con una significativa disidratazione insieme a irritabilità, debolezza e grave letargia. Sua madre dice che 8 giorni fa soffriva di diarrea sanguinolenta, febbre e dolori addominali. Risultati di laboratorio, Anemia RFT squilibrati Trombocitopenia Iponatremia grave Leucocitosi. PT e aPTT -test di Coombs normale- negativi. L'analisi delle urine ha rivelato ematuria microscopica e proteinuria di basso grado. Striscio di sangue periferico Se non ci fosse stata alcuna storia di diarrea nel paziente di cui sopra, quale dei seguenti farmaci avrebbe potuto essere somministrato al paziente di cui sopra: -
Omalizumab
Eculizumab
Caplacizumab
Mepolizumab
Questo è un caso di SEU tipico. Se l'anamnesi di diarrea fosse stata assente, la diagnosi sarebbe stata di HU atipica per la quale la FDA ha approvato eculizumab. Lo striscio di sangue periferico mostra la presenza di cellule di bava e schistociti, suggestivi di anemia emolitica microangiopatica. Anticorpo anti-C5 Eculizumab Inibisce l'attivazione del complemento Approvato per il trattamento di: - Emoglobinuria parossistica notturna (EPN) per ridurre l'emolisi Sindrome emolitico uremica atipica per inibire la microangiopatia trombotica mediata dal complemento Caplacizumab è un anticorpo bivalente a dominio singolo (VHH) progettato per il trattamento della porpora trombotica trombocitopenica e della trombosi Omalizumab e Mepolizumab vengono somministrati ai pazienti asmatici. Sindrome emolitico-uremica Sindrome caratterizzata da: - Insufficienza renale progressiva Anemia emolitica microangiopatica (non immune, Coombs-negativa) Trombocitopenia Il danno alle cellule endoteliali è l'evento primario nella patogenesi della sindrome emolitico-uremica (SEU). Due anticorpi monoclonali, eculizumab e ravulizumab, sono approvati per il trattamento di pazienti pediatrici e adulti affetti da SEU atipica.
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