I farmaci utilizzati per le malattie rare sono noti come
Farmaci orfani
Farmaci rari
Isotopi radioattivi
Agenti alchilanti
Un farmaco orfano è un agente farmaceutico sviluppato per trattare condizioni mediche che, poiché sono così rare, non sarebbe redditizio produrre senza l’assistenza del governo. Le condizioni si riferiscono alle malattie asorfane Rif. 6/e p6
General anatomy