Quale dei seguenti è più utile nella Rx della sindrome di Kostmann?
Sargramostim
Aldesleukin
Oprelvekin
Filgrastim
La malattia di Kostmann è stata descritta per la prima volta nel 1956 come una malattia autosomica recessiva caratterizzata da grave neutropenia e insorgenza di gravi infezioni batteriche nei primi anni di vita. Filgrastim/lenograstim (G-CSF) nella sindrome di Kostman. È prevista una fase di induzione con G-CSF per valutare la risposta della malattia. individui, con un aumento della conta assoluta dei neutrofili (ANC) (>1500/mL) e un miglioramento clinico dopo 10-15 giorni. La dose giornaliera iniziale è di 5 mg/kg per via sottocutanea. Se non si ottiene risposta dopo 15 giorni, la dose giornaliera viene aumentata di 5 mg/kg. Se la risposta è rapida o eccessiva (ANC >5.000/mL), la dose viene dimezzata. Una volta determinata la dose minima giornaliera si può iniziare la fase di mantenimento, con il monitoraggio della conta dei neutrofili ogni 3-6 mesi. Quasi due terzi dei pazienti rispondono a una dose giornaliera di 2-10 ug/kg, mentre il 20% risponde a 10-20 mg/kg. Una piccola percentuale di pazienti necessita di dosi più elevate, fino a 100 mg/kg. Circa il 10% dei pazienti non risponde alla terapia con G-CSF. Rif. - Harrison 20a edizione 740, medscape.com
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