Viene utilizzata la terapia genica
Tutto quanto sotto
Anemia falciforme
Talassemia
Fibrosi cistica
Il trasferimento genico è una nuova area terapeutica in cui l'agente attivo è una sequenza di acido nucleico piuttosto che una proteina o una piccola molecola. La maggior parte dei trasferimenti genici vengono effettuati utilizzando un vettore o un veicolo di rilascio genico poiché il trasferimento di DNA o RNA nudo a una cellula è un processo inefficiente. Un successo più netto è stato ottenuto in uno studio di terapia genica per un'altra forma di SCID, il deficit di adenosina deaminasi (ADA). Altre malattie che potrebbero essere suscettibili alla trasduzione delle cellule staminali emopietiche (HSC) includono
• Sindrome di Wiskott-Aldrich
• Malattia granulomatosa cronica
• Anemia falciforme
• Talassemia.
Sono attualmente in corso studi clinici che utilizzano vettori adeno-associati ricombinanti per le distrofie muscolari, il deficit di alfa-1 antitripsina, il deficit di lipoproteina lipasi, l'emofilia B e una forma di cecità congenita chiamata amaurosi congenita di Leber.