La prima terapia genica (enzima somatico) è stata effettuata con successo in:
SCID
Fenilchetonuria
Talassemia
Fibrosi cistica
A cioè SCID - L'obiettivo della terapia genica è la sostituzione del gene mutante anomalo con il gene normaleQ. - Le tecniche per trasferire geni (materiale estraneo) nelle cellule includono: trasfezione, microiniezione, elettroporazione, ricombinazione sito diretta, trasduzione utilizzando adenovirus o retrovirus e complesso liposomiale plastnidicoQ ecc. La SCID (malattia da immunodeficienza combinata grave) o sindrome del bambino con bolle è la prima malattia trattata con successo mediante la terapia genica.