La verità riguardo al farmaco orfano è:
Sviluppato per gli orfani
Farmaci usati molto raramente
Farmaci utilizzati per le malattie rare
Farmaco raro per malattie comuni
I farmaci orfani sono farmaci o prodotti biologici per la diagnosi/trattamento/prevenzione di una malattia o condizione rara o di una malattia più comune (endemica solo nei paesi poveri di risorse) per la quale non vi è alcuna ragionevole aspettativa che il costo di sviluppo e commercializzazione possa essere sostenuto. essere recuperati dalle vendite di quel farmaco.
L'elenco comprende nitrito di sodio, fomepizolo, amfotericina B liposomiale, ancrod, rifabutina, succimero, somatropina, digoxin immuno Fab (anticorpo della digossina), liotironina (T3) e molti altri.