Un agente farmaceutico sviluppato appositamente per il trattamento di una condizione medica rara (che colpisce meno di 200.000 persone):
Farmaco orfano
Farmaco primario
Farmaco raro
Farmaco pioniere
Un farmaco orfano è un agente farmaceutico sviluppato appositamente per il trattamento di una condizione medica rara (che colpisce meno di 200.000 persone).