Come si chiamano i farmaci o i prodotti biologici per la diagnosi, il trattamento o la prevenzione di una malattia o condizione rara?
Farmaci orfani
Farmaci rari
Farmaci estinti
Farmaci essenziali
Ris. è "a" cioè Farmaci orfani Farmaci orfani Si tratta di farmaci o prodotti biologici per la diagnosi/prevenzione di una malattia o condizione rara o di una malattia più comune (endemica solo nei paesi poveri di risorse) per la quale non vi è alcuna ragionevole aspettativa che il costo di sviluppo e commercializzazione sarà recuperato dalle vendite di quel farmaco. L'elenco comprende nitrito di sodio, fomepizolo, amfotericina B liposomiale, miltefosina, rifabutina, succimero, somatropina, digossina immune Fab (anticorpo digossina), liotironina (T3) e molti altri. Sebbene questi farmaci possano salvare la vita ad alcuni pazienti, sono difficili da ottenere commercialmente come medicinali. I governi dei paesi sviluppati offrono benefici fiscali e altri incentivi alle aziende farmaceutiche per lo sviluppo e la commercializzazione di farmaci orfani (ad esempio l’Orphan Drug Act negli Stati Uniti).