La prima terapia genica (enzima somatico) è stata effettuata con successo
SCID
Fenilchetonuria
Talassemia
Fibrosi cistica
La carenza di adenosina deaminasi, una condizione che colpisce particolarmente i linfociti, è stata la prima malattia ad essere trattata con la terapia genica. La carenza di adenosina deaminasi rappresenta il 15% di tutti i casi di immunodeficienza combinata grave (SCID). Nel 1990, il dottor William French Anderson introdusse una nuova copia del gene, trasportata da un vettore retrovirale, in una bambina di 4 anni affetta da grave immunodeficienza combinata (malattia di Bubble Boy). Rif: Harper 30a edizione pag: 699
Structure and function of protein