Scopo della terapia genica:
Sostituzione del gene anomalo con il gene normale
Sostituzione del gene normale con il gene anomalo
Eliminazione del gene anomalo
Introduzione del gene virale
Ris. A. Sostituzione di un gene anomalo con un gene normale Nuova area terapeutica Consegna intracellulare di geni per generare un effetto terapeutico correggendo un'anomalia esistente Diviso in1. Terapia genica sulle cellule somatiche: il gene viene introdotto nelle cellule somatiche.2. Terapia genica con cellule germinali (animale transgenico)
Molecular Biology Techniques