Eteplirsen è stato recentemente approvato dalla FDA per il trattamento di
distrofia muscolare di Duchenne
Atrofia muscolare spinale
SSPE
antiriciclaggio
Distrofia muscolare di Duchenne: malattia neuromuscolare ereditaria MC nei bambini. Delezione recessiva legata all'X del gene della distrofina (Xp 21) - uno dei geni più grandi C/F: più comune nei maschi. Anamnesi familiare presente Pseudoipertrofia dei muscoli del polpaccio Coinvolgimento cardiaco Infezione respiratoria ricorrente Debolezza dei muscoli prossimali degli arti Disabilità intellettiva Il "SEGNO DI GOWER" è positivo. Il segno di Gowers indica debolezza dei muscoli prossimali, specialmente degli arti inferiori. Gli studi di Fase 3 Mx hanno dimostrato i benefici di ETEPLIRSEN - APPROVATO dalla FDA
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