A quale dei seguenti viene concesso lo status di farmaco orfano per il trattamento della sindrome di Dravet?
Stiripentolo
Icatibant
Pitolisante
Tafamidis
Stiripentolo
Lo stiripentolo aumenta la trasmissione del GABA. Gli viene concesso lo status di farmaco orfano per il trattamento della sindrome di Dravet (epilessia mioclonica grave nei neonati).
Icatibant è un antagonista del recettore B2 della bradichinina. Viene utilizzato per gli attacchi acuti di angioedema ereditario negli adulti con deficit di inibitore della C1-esterasi.
Pitolisant (noto anche come Tiprolisant) è un agonista inverso del recettore H3. È sotto processo per la schizofrenia e il morbo di Parkinson.
Tafamidis stabilizza la forma tetramerica correttamente piegata di TTR. È utilizzato nella polineuropatia amiloide familiare.