La Fase II di uno studio clinico su un farmaco viene effettuata per valutare:
Efficacia terapeutica
Dose massima tollerata
Dose letale massima
Tossicità
La Fase II negli studi clinici sui farmaci è condotta in gruppi più ampi di persone rispetto a quella del gruppo di sperimentazione di Fase I e viene effettuata per studiare la cinetica del farmaco e il metabolismo di un farmaco e per trovarne l'efficacia, monitorare gli effetti collaterali, confrontarlo con farmaci comunemente usati trattamenti e raccogliere informazioni che consentiranno di utilizzare il farmaco o il trattamento in modo sicuro. Rif: Farmacologia clinica e di base di Katzung, 10a edizione, pagine 69-71; Manuale di farmacologia e terapeutica di Goodman e Gilman, 10a edizione, pagina 60