L'acido trans retinoico AB è utile nel trattamento di-
Leucemia mielodisplastica
Leucemia promielocitica
Leucemia mielomonocitica
Leucemia mielocitica cronica
L'APL è unica tra le leucemie a causa della sua sensibilità all'acido all-trans retinoico (ATRA; tretinoina), la forma acida della vitamina A. Il trattamento con ATRA dissocia il complesso NCOR-HDACL da RAR e consente la trascrizione del DNA e la differenziazione dei promielociti leucemici immaturi nei granulociti maturi prendendo di mira il fattore di trascrizione oncogenico e la sua azione aberrante. A differenza di altre chemioterapie, l’ATRA non uccide direttamente le cellule maligne. L'ATRA induce la differenziazione terminale dei promielociti leucemici, dopo di che queste cellule maligne differenziate vanno incontro ad apoptosi spontanea. L'ATRA da sola è in grado di indurre la remissione ma è sufficiente in assenza di chemioterapia "tradizionale" concomitante. Dal 2013 lo standard di trattamento per la chemioterapia concomitante è diventato il triossido di arsenico, che combinato con ATRA viene denominato ATRA-ATO; prima del 2013 lo standard di trattamento era la chemioterapia a base di antracicline (ad esempio daunorubicina, doxorubicina, idarubicina o mitoxantrone). Entrambe le chemioterapie determinano una remissione clinica in circa il 90% dei pazienti con triossido di arsenico con un profilo di effetti collaterali più tollerabili. La terapia ATRA è associata all'effetto collaterale unico della sindrome dell'acido retinoico. Questo è associato allo sviluppo di dispnea, febbre, aumento di peso, edema periferico e viene trattato con desametasone. L'eziologia della sindrome dell'acido retinoico è stata attribuita alla sindrome da perdita capillare dovuta al rilascio di citochine dai promielociti in fase di differenziazione Rif Davidson 23a edizione pag 922
Haematology