La terapia genica è più comunemente mirata contro:
SCID
cancro
fibrosi cistica
Leucemia
UN. SCID (Rif: Nelson's 20/e p 584-586) La terapia genica approvata dalla FDA è utilizzata per ADA-SCID, amaurosi congenita di Leber, mieloma multiplo e adrenoleucodistrofia
Genetics And Genetic Disorders