Quale dei seguenti non è incluso nella sperimentazione clinica di fase I del medicinale: marzo 2007
Volontari sani
Paziente con malattia allo stadio terminale
Pazienti con epilessia
Sperimentazione farmacologica contro l'HIV
Ris. C: Pazienti con epilessia Gli studi clinici che coinvolgono nuovi farmaci sono comunemente classificati in quattro fasi. Ciascuna fase del processo di approvazione del farmaco viene trattata come una sperimentazione clinica separata. Il processo di sviluppo dei farmaci normalmente procede attraverso tutte e quattro le fasi nel corso di molti anni. Se il farmaco supera con successo le Fasi I, II e III, verrà solitamente approvato dall’autorità regolatoria nazionale per l’uso nella popolazione generale. La Fase IV è costituita da studi "post-approvazione". Prima di avviare sperimentazioni cliniche su un farmaco, le aziende farmaceutiche conducono ampi studi preclinici. Gli studi preclinici comprendono studi in vitro (cioè in provetta o in laboratorio) e sperimentazioni su popolazioni animali (in vivo) al fine di ottenere informazioni preliminari su efficacia, tossicità e farmacocinetica e per assistere le aziende farmaceutiche nel decidere se è il caso di procedere. con ulteriori test. Gli studi di fase 0 sono noti anche come studi sul microdosaggio umano. Le caratteristiche distintive degli studi di Fase 0 includono la somministrazione di singole dosi subterapeutiche del farmaco in studio a un piccolo numero di soggetti (da 10 a 15) per raccogliere dati preliminari sulla farmacocinetica dell'agente (come il corpo elabora il farmaco) e sulla farmacodinamica (come il farmaco funziona nel corpo). Uno studio di Fase 0 non fornisce dati sulla sicurezza o sull'efficacia, essendo per definizione una dose troppo bassa per causare alcun effetto terapeutico. Gli studi di Fase I rappresentano la prima fase dei test su soggetti umani. Normalmente verrà selezionato un piccolo gruppo (20-80) di volontari sani. Questa fase comprende studi progettati per valutare la sicurezza (farmacovigilanza), la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di un farmaco. Questi studi sono spesso condotti in una clinica ospedaliera, dove il soggetto può essere osservato da personale a tempo pieno. Gli studi di fase I normalmente includono anche studi di dose-ranging, chiamati anche dose escalation, in modo da poter trovare la dose appropriata per l'uso terapeutico. Gli studi di fase I molto spesso includono volontari sani. Tuttavia, vi sono alcune circostanze in cui vengono utilizzati pazienti reali, ad esempio pazienti che presentano una malattia allo stadio terminale e non dispongono di altre opzioni terapeutiche. Questa eccezione alla regola si verifica più spesso negli studi sui farmaci oncologici (cancro) e contro l’HIV. Una volta confermata la sicurezza iniziale del farmaco in studio negli studi di Fase I, gli studi di Fase II vengono eseguiti su gruppi più ampi (20-300) e sono progettati per valutare l'efficacia del farmaco, nonché per continuare le valutazioni di sicurezza di Fase I in un gruppo più ampio di volontari e pazienti. La Fase IIA è specificamente progettata per valutare i requisiti di dosaggio (quantità di farmaco dovrebbe essere somministrata). La Fase IIB è specificamente progettata per studiare l'efficacia (quanto bene il farmaco agisce alla dose prescritta). Gli studi di Fase III sono studi multicentrici randomizzati controllati su ampi gruppi di pazienti (300-3.000 o più a seconda della malattia/condizione medica studiata) e mirano a fornire la valutazione definitiva dell'efficacia del farmaco rispetto all'attuale trattamento "gold standard". A causa delle loro dimensioni e della durata relativamente lunga, gli studi di Fase III sono gli studi più costosi, lunghi e difficili da progettare eseguiti, in particolare nelle terapie per condizioni mediche croniche, gli studi di fase IV sono noti anche come studi di sorveglianza post-marketing comportano la sorveglianza della sicurezza (farmacovigilanza) e il supporto tecnico continuo di un farmaco dopo aver ricevuto l'autorizzazione per la vendita potrebbe essere richiesto dalle autorità di regolamentazione o potrebbe non essere intrapreso dalla società sponsor per motivi competitivi o di altro tipo.