Una paziente di 45 anni si presenta con sintomi di facile contusione e frequenti mal di testa. L'esame obiettivo mostra una moderata splenomegalia. L'emocromo mostra una conta leucocitaria normale e una conta piastrinica di 1000 x 103/mm3. Il punteggio della fosfatasi alcalina leucocitaria è normale. Quale tra i seguenti è il farmaco di scelta per il trattamento di questo paziente?
Idrossiurea
Fosforo radioattivo
Anagrelide
Nessuno
La risposta è C (Anagrelide) Questo è un caso di trombocitosi essenziale. L'interferone ae l'anagrelide sono le modalità di trattamento raccomandate per ridurre la conta piastrinica in questo disturbo. Le precedenti edizioni di Harrisons e la maggior parte degli altri testi raccomandano l'idrossiurea come modalità standard di trattamento, ma in considerazione del testo menzionato in Harrisons 16, l'idrossiurea non può essere scelta come risposta. Trombocitosi essenziale (trombocitemia essenziale; trombocitosi idiopatica; trombocitemia emorragica) La trombocitosi essenziale è una malattia mieloproliferativa caratterizzata da una sovrapproduzione di piastrine senza una causa definibile. Caratteristiche cliniche Laboratorio Caratteristiche diagnostiche Sintomi * Una conta piastrinica elevata è un segno distintivo (spesso > 1000x103/μL) * Ematocrito e morfologia dei globuli rossi normali * Conta leucocitaria leggermente elevata/normale * Tendenze emorragiche: facilità alla formazione di lividi * Tendenze trombotiche: occlusioni microvascolari - Eritromelalgia (lieve leucocitosi neutrofila) - Emicrania (mal di testa) * LAP è normale o elevata - Attacchi ischemici transitori * Il cromosoma Philadelphia è assente Segni * Splenomegalia: solitamente lieve/moderata, la splenomegalia massiccia è più caratteristica ()1 di altri disturbi mieloproliferativi. Gestione in pazienti asintomatici Gestione in pazienti sintomatici Conta piastrinica elevata in pazienti asintomatici Conta piastrinica elevata in pazienti sintomatici * Nessuna terapia è raccomandata perché gli agenti utilizzati nel trattamento * I sintomi devono essere chiaramente identificati per essere una conseguenza del fatto che il paziente è a rischio di sviluppare leucemia acuta elevata conta piastrinica Terapia con rischio di leucemia acuta Riduzione piastrinica * Fosforo radioattivo * IFN a * Idrossiuria * Anagrelide * Agenti alchilanti * Idrossiurea: deve essere presa in considerazione solo se gli agenti sopra indicati non sono efficaci o tollerabili .- Harrison