A quale dei seguenti viene concesso lo status di farmaco orfano per il trattamento della sindrome di Dravet?
Stiripentolo
Icatibant
Pitolisant
Tafamidis
Lo stiripentolo aumenta la trasmissione del GABA. Gli è stato concesso lo status di farmaco orfano per il trattamento della sindrome di Dravet (epilessia mioclonica grave nei neonati). Icatibant è un antagonista del recettore B2 della bradichinina. È usato per gli attacchi acuti di angioedema ereditario negli adulti con deficit di inibitore della C1-esterasi. Pitolisant (a/k/a Tiprolisant) è un agonista inverso di un recettore H3. È in fase di sperimentazione per la schizofrenia e il morbo di Parkinson. Tafamidis stabilizza la forma tetramerica correttamente piegata di TTR. È utilizzato nella polineuropatia amiloide familiare.
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