Liệu pháp gen là một kỹ thuật sửa chữa các gen bị lỗi chịu trách nhiệm cho sự phát triển của bệnh. Các nhà nghiên cứu có thể sử dụng một trong số các cách tiếp cận để điều chỉnh các gen bị lỗi: 1 Một gen bình thường có thể được chèn vào một vị trí không đặc hiệu trong bộ gen để thay thế một gen không có chức năng. 2 Cách tiếp cận này là phổ biến nhất.