Meskipun terapi gen adalah pilihan pengobatan yang menjanjikan untuk sejumlah penyakit (termasuk kelainan bawaan, beberapa jenis kanker, dan infeksi virus tertentu), teknik ini tetap berisiko dan masih dalam penelitian untuk memastikan bahwa itu aman dan efektif.n di masa depan, teknik ini memungkinkan dokter untuk mengobati kelainan dengan memasukkan gen ke dalam sel pasien daripada menggunakan obat-obatan atau operasi. Para peneliti sedang menguji beberapa pendekatan untuk terapi gen, termasuk: Mengganti gen yang bermutasi yang menyebabkan penyakit dengan salinan gen yang sehat.