Terapi gen adalah pendekatan baru untuk mengobati, menyembuhkan, atau akhirnya mencegah penyakit dengan mengubah ekspresi gen seseorang. Terapi gen masih dalam tahap awal, dan terapi saat ini terutama eksperimental, dengan sebagian besar uji klinis pada manusia masih dalam tahap penelitian. Kandidat saat ini dan yang mungkin untuk terapi gen termasuk kanker, AIDS, cystic fibrosis, ParkinsonÃƒÂ¢Ã‚â‚¬Ã‚â s dan penyakit Alzheimer, amyotrophic lateral sclerosis (penyakit Lou Gehrig), penyakit kardiovaskular dan arthritis. Dalam kasus seperti cystic fibrosis atau hemofilia, penyakit disebabkan oleh mutasi pada satu gen.