Terapi gen adalah teknik untuk memperbaiki gen yang rusak yang bertanggung jawab untuk perkembangan penyakit. Peneliti dapat menggunakan salah satu dari beberapa pendekatan untuk mengoreksi gen yang salah: 1 Gen normal dapat dimasukkan ke lokasi nonspesifik dalam genom untuk menggantikan gen nonfungsional. 2 Pendekatan ini paling umum.