생명윤리법 상의 규제와는 별개로 유전자치료의 임상적 적용을 위해서는 식품의약품안전처의 품목허가가 필요한데, 「생물학적제제 등의 품목허가·심사 규정」 제3조 제2항은 “유전질환, 암, 후천성면역결핍증, 그 밖에 생명을 위협하거나 심각한 장애를 불러일으키는 질병의 치료를 위한 연구”(질병요건), “현재 이용 가능한 치료법이 없거나, 유전자치료제가 현재 이용 가능한 다른 치료법과 비교하여 안전성·유효성이 명백하게 개선된 경 우”(치료법요건) 또는 “제1호 질환으로의 진행을 억제하는 치료제 등 기타 식품의약품안전처장이 질병예방이나 치료를 위하여 필요하다고 인정하는 경우”(식품의약품안전처장의 인정요건)을 선택적으로 충족시킬 것을 조건으로 하고 있다. 다만, 동 고시 제3조 제3항에 의하여 생식세포의 유전적 변형 등이 수반되는 등 윤리적 문제가 우려되는 경우에는 유전자 치료제를 허가하지 않고 있다.
어디의 품목허가가 유전자치료의 임상적 응용을 위해서 필요하니
식품의약품안전처