역분화 줄기세포(iPS cell)에서 고장 난 혈우병 유전자 교정 PNAS 誌 게재, 신개념 세포치료제 개발 가능성 열어 
□ 유전자가위 기술을 이용해 인간 유래 역분화 줄기세포에서 염색체의 일부를 뒤집을 수도 있고 뒤집어진 부분을 원상 복구할 수도 있다는 사실은 이번 연구를 통해 처음으로 밝혀졌다. 
□ 또한 공동연구팀은 원상복구한 역분화 줄기세포를 분화시켜 만든 세포에서 8번 혈액응고인자가 정상적으로 발현됨을 확인하였다. 
□ 환자 맞춤형 역분화줄기세포는 면역거부 반응을 피할 수 있다는 점에서 세포치료제로 활용될 수 있을 것으로 기대되고 있으나 유전병 환자의 경우 그 유전병의 원인이 되는 돌연변이를 그대로 가지고 있다는 문제가 있다. 이번 연구는 유전자의 일부가 뒤집어진 돌연변이를 유전자가위를 이용해 원천 복구하는 방법을 제시하여 줄기 세포를 이용한 유전질환 치료 및 세포치료제 개발에 한 걸음 더 나아간 획기적인 성과로 평가 받고 있다. 
□ 연세대 *** 교수와 IBS *** 단장은 “본 연구는 중장기적으로 혈우병 환자의 역분화 줄기세포에서 유전자 교정을 한 후 정상으로 된 세포치료제를 개발해 임상에 사용하려는 것이 궁극적인 목적”이라고 밝혔다
혈우병 유전자 교정기술개발
면역거부 반응을 피할 수 있다는 점에서 세포치료제로 활용될 수 있는 것은 뭐야
환자 맞춤형 역분화줄기세포