세포내에 자동으로 들어가는 RNA 유전자 가위를 이용한 유전체 교정 기법 소개 - Genome Research誌 표지 발표
□ RNA 유전자가위*는 유전자를 교정하는데 사용될 수 있지만 배양된 인간 세포 내로 전달하기 위해서 플라스미드를 이용하여 세포에 전달해 왔다. 하지만, 플라스미드 자체가 세포의 유전체에 삽입되어 원하지 않는 돌연변이를 생성하는 문제가 있었다.
* RNA 유전자가위(RNA-guided engineered nuclease, RGEN) : 유전자 가위 단백질(Cas9)과 가이드RNA (guide RNA)로 구성되어 있는 제3세대 유전자가위. 미생물의 면역체계로 알려진 CRISPR 시스템을 이용해 연구자가 원하는 유전자 염기서열을 절단하도록 고안된 인공제한효소로 인간 및 동식물 유전자 교정에 사용.
□ 연구팀은 세포투과 펩타이드를 유전자 가위 단백질 및 가이드 RNA와 각각 결합시키는데 성공하였다. 이후 세포에 처리한 결과, 유전자 가위 및 가이드 RNA가 자동으로 세포 내에 들어가 결합하여 타겟 유전자를 선택적으로 바꾸는 것을 확인하였다.
o 이번에 개발된 자동으로 전달되는 RNA 유전자 가위는, 향후 생체 내에서 사용될 수 있어서 차세대 유전자 치료법을 개발하는데 이용될 수 있다.
o 또한, 이렇게 개선된 전달 기술을 이용했을 경우 의도하지 않은 DNA 염기서열이 잘리는 것도 줄어들어 유전자 가위의 선택성이 증가되었다. 의도하지 않은 DNA 염기서열을 자르게 되면 세포독성을 일으키거나 원하지 않는 염색체 변이를 유발할 수 있어 유전자가위의 선택성은 유전자가위의 임상적 응용을 위한 핵심과제로 꼽힌다.
o 이 기술은 유전자 및 줄기세포 치료제 개발에 널리 활용할 수 있어 관련 연구에 활기를 불어넣을 것으로 기대된다.
세포내에 자동으로 들어가는 RNA 유전자 가위를 이용한 유전체 교정 기법 소개
자동으로 전달되는 RNA 유전자 가위는 무엇을 개발하는 데 이용될 수 있어
차세대 유전자 치료법