متن: هموفیلی زمانی ایجاد می شود که ژن نتواند پروتئین مورد نیاز برای لخته شدن خون را تولید کند یا از مایع به جامد تبدیل شود. ژن خطا از والدین به فرزندان منتقل می شود. افراد مبتلا به هموفیلی دچار خونریزی کنترل نشده می شوند. این می تواند منجر به درد، بافت شود. تورم و آسیب دائمی به مفاصل و عضلات. از هر ده هزار مرد، یک نفر شایع ترین نوع هموفیلی را دارد. ابتلای زنان به آن بسیار نادر است. بیماران را می توان با ماده لخته کننده از دست رفته درمان کرد. آنها به طور کلی می توانند زندگی عادی داشته باشند. دانشمندان می گویند درمان ژنی ممکن است راهی ممکن برای درمان هموفیلی در آینده باشد.محققان هموفیلی را بهترین بیماری برای درمان ژنی می دانند زیرا توسط یک ژن خطای منفرد ایجاد می شود. همچنین، تنها افزایش اندک در ماده لخته کننده از دست رفته می تواند نتایج خوبی ارائه دهد. آنها درمان ژنی را روی شش بیمار مبتلا به هموفیلی شدید آزمایش کردند. ابتدا سلول‌های پوستی را از بازوهای بیماران جدا کردند. محققان سلول‌ها را در آزمایشگاه رشد دادند. آنها نسخه‌هایی از ژن مورد نیاز را که از افراد سالم گرفته شده بود، اضافه کردند. سپس صدها میلیون سلول تغییر ژنتیکی ایجاد کردند. آنها این سلول‌ها را در داخل بدن قرار دادند. معده بیماران. پس از چهار ماه، مقدار ماده لخته‌کننده خون در چهار بیمار از شش بیمار افزایش یافت. برخی از بیماران کاهش مشکلات خونریزی را گزارش کردند. اما ده ماه بعد، ماده لخته‌کننده دیگر در خون وجود نداشت. خون بیماران مشخص نیست که آیا سلول های کاشته شده مرده اند یا ژن های اضافه شده از کار افتاده اند. محققان می گویند این مطالعه نشان داد که ژن درمانی برای افراد مبتلا به شایع ترین نوع هموفیلی بی خطر است.
سوال: کدام یک از موارد زیر می تواند عنوان قطعه باشد؟
1. آیا افراد مبتلا به هموفیلی می توانند به طور طبیعی زندگی کنند
2. نحوه کنترل خونریزی بیماران هموفیلی
3. چگونه محققان سلول های پوستی را از بیماران جدا می کنند و این سلول ها را در بیماران قرار می دهند.
4. درمان ژنی هموفیلی