en: In 2022 and 2023, seven children at the National Children's Hospital were, respectively, lucky enough to have a free medication for myelofibrosis. On the market, this is a rare treatment dose costing up to VND50 billion.
Cách miễn phí để có liều thuốc giá 50 tỷ đồng điều trị bệnh hiếm
Trong năm 2022 và 2023, lần lượt 7 trẻ tại Bệnh viện Nhi Trung ương may mắn có thuốc trị bệnh teo cơ tủy miễn phí. Trên thị trường, đây là liều thuốc trị bệnh hiếm có giá tới 50 tỷ đồng.
Gánh nặng chi phí điều trị bệnh hiếm 
Theo thông tin tại tọa đàm Tăng cường quản lý bệnh hiếm tại Việt Nam ngày 29/2, hiện nay trên toàn cầu có khoảng 400 triệu người mắc bệnh hiếm. Trong đó, 50% số bệnh nhân là trẻ em; 30% số bệnh nhi mắc bệnh hiếm tử vong trước 5 tuổi. Riêng tại Việt Nam có tới 6 triệu người mắc bệnh hiếm. Tuy nhiên, 95% số bệnh hiếm không có thuốc điều trị. 
Phó giáo sư, bác sĩ Trần Minh Điển - Giám đốc Bệnh viện Nhi Trung ương (Hà Nội) cho rằng, gánh nặng chi phí về bệnh hiếm là “khủng khiếp”. Bệnh viện Nhi Trung ương năm 2023 đã nâng chi phí mua thuốc lên tới hơn 500 tỷ đồng cho nhóm bệnh hiếm nhưng chỉ đủ cho một số rất nhỏ, còn nhiều bệnh hiếm vẫn cần thuốc.
Theo Tiến sĩ Nguyễn Khánh Phương - Viện trưởng Viện Chiến lược và Chính sách y tế (Bộ Y tế), trên toàn cầu tổng chi phi điều trị cho bệnh hiếm ngang với ung thư, suy tim, Alzheimer. Ngoài ra, bệnh hiếm còn gây tổn thất chi phí cho xã hội như người bệnh tử vong sớm, không thể lao động. Theo Statista, trong vòng 10 năm (2010 - 2020), toàn cầu chi 169 tỷ USD để điều trị các bệnh hiếm, tăng bình quân 9,4% mỗi năm.
Loại thuốc đắt nhất thế giới được dùng điều trị cho bệnh lý teo cơ tủy (SMA - một căn bệnh di truyền nguy hiểm) có giá 50 tỷ đồng/liều. Hằng năm Bệnh viện Nhi Trung ương (Hà Nội), Bệnh viện Nhi đồng 1 và Bệnh viện Nhi đồng 2 (TP.HCM) định kỳ gửi mã số bệnh nhân đến một công ty dược tại Mỹ để quay xổ số, tìm cơ hội ngẫu nhiên giành được lọ thuốc đắt đỏ này. Mỗi năm, chương trình chỉ cấp 50 lọ nhưng có rất nhiều bệnh nhi ở các nước tham gia.
Trong năm 2022 và 2023, lần lượt 7 trẻ tại Bệnh viện Nhi Trung ương may mắn có thuốc. Năm 2023, 1 bệnh nhi ở TP.HCM được tặng thuốc. 
Đối với bệnh Hemophilia A, hiện 3.600 bệnh nhân tại Việt Nam được chẩn đoán và quản lý, chiếm khoảng 50% so với thực tế. Trong năm 2021 - 2023, 78 người bệnh có thuốc thông qua chương trình tài trợ nhân đạo Hemophilia thế giới và hỗ trợ miễn phí một phần từ công ty dược với số tiền lên tới 290 tỷ đồng. Tuy nhiên, hiện tại thuốc sắp hết visa, chương trình hỗ trợ có thể bị gián đoạn.
Từ các dữ liệu chi phí điều trị lớn, thuốc điều trị hiếm, ông Điển cho biết, chúng ta cần xây dựng các dữ liệu tổng thể để có kế hoạch chính sách chi trả cho nhóm bệnh hiếm. Tại nước ta, một số thuốc hiếm đã có visa nhưng các cơ quan cần đánh giá tác động tài chính liên quan trực tiếp tới thuốc hiếm. Ông Điển đề xuất xem xét đưa thuốc hiếm vào danh mục bảo hiểm y tế (BHYT) và thanh toán giảm gánh nặng cho người bệnh.
Hiện 92/200 quốc gia có chính sách nhằm tăng cường cơ hội tiếp cận thuốc hiếm của người bệnh. Một số nước có quỹ chi trả cho thuốc hiếm như Hà Lan, Australia, Bỉ. Một số nước đưa vào luật, chính sách như Luật về thuốc mồ côi, luật về bệnh hiếm.
Trong thời gian tới, Tiến sĩ Phương cho rằng chúng ta cần có chiến lược tài chính, chính sách thuốc hiếm. Thuốc hiếm cần có tiêu chí phê duyệt đặc biệt trong chương trình thanh toán của Chính phủ hoặc BHYT khác với thuốc thông thường.
Ngoài ra, Bộ Y tế có thể nghiên cứu áp dụng thí điểm cơ chế, sáng kiến tài chính mới mở ra cơ hội tăng cường tiếp cận thuốc hiếm, chi phí cao.

Trong năm 2022 và 2023, lần lượt 7 trẻ tại Bệnh viện Nhi Trung ương may mắn có thuốc trị bệnh teo cơ tủy miễn phí. Trên thị trường, đây là liều thuốc trị bệnh hiếm có giá tới 50 tỷ đồng.