近年、独立行政法人国立精神・神経医療研究センターは世界に先駆けて縁取り空胞を伴う遠位型ミオパチー(DMRV)治療における「シアル酸補充療法」の開発研究を進め、患者団体の要請にこたえた製薬企業が独立行政法人新エネルギー・産業技術総合開発機構(NEDO)の助成事業を活用して取り組み、医師主導によるDMRV治療薬の第I相試験を終了した。その後も独立行政法人科学技術振興機構(JST)の研究成果展開事業(A-STEP)の助成を受けたが、第II・第III相試験を行うには10から20億円とも言われる巨額な資金が必要であり、財源不足のため開発が暗礁に乗り上げたままになっている。