Etranacogene dezaparvovec
ಹೆಮ್ಜೆನಿಕ್ಸ್ ಎಂಬ ಬ್ರಾಂಡ್ ಹೆಸರಿನಲ್ಲಿ ಮಾರಾಟವಾಗುವ ಎಟ್ರಾನಾಕೋಜಿನ್ ಡೆಜಾಪರ್ವೊವೆಕ್ ಹಿಮೋಫಿಲಿಯಾ ಬಿ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಲ್ಲಿ ಬಳಸಲಾಗುವ ಜೀನ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಾಗಿದೆ. ಎಟ್ರಾನಾಕೋಜಿನ್ ಡೆಜಾಪರ್ವೊವೆಕ್ ಅಡೆನೊ-ಸಂಬಂಧಿತ ವೈರಸ್ ವೆಕ್ಟರ್-ಆಧಾರಿತ ಜೀನ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಾಗಿದ್ದು, ಇದು ಫ್ಯಾಕ್ಟರ್ IX ಅನ್ನು ಹೆಪ್ಪುಗಟ್ಟಿಸಲು ಜೀನ್ ಅನ್ನು ಹೊಂದಿರುವ ವೈರಲ್ ವೆಕ್ಟರ್ ಅನ್ನು ಒಳಗೊಂಡಿದೆ. ಫ್ಯಾಕ್ಟರ್ IX ಪ್ರೋಟೀನ್ ಅನ್ನು ಉತ್ಪಾದಿಸಲು ಯಕೃತ್ತಿನಲ್ಲಿ ಜೀನ್ ಅನ್ನು ವ್ಯಕ್ತಪಡಿಸಲಾಗುತ್ತದೆ, ಇದು ಫ್ಯಾಕ್ಟರ್ IX ನ ರಕ್ತ ಮಟ್ಟವನ್ನು ಹೆಚ್ಚಿಸುತ್ತದೆ ಮತ್ತು ಆ ಮೂಲಕ ರಕ್ತಸ್ರಾವದ ಪ್ರಸಂಗಗಳನ್ನು ಮಿತಿಗೊಳಿಸುತ್ತದೆ. ಹಿಮೋಫಿಲಿಯಾ ಬಿ ಎಂಬುದು ಆನುವಂಶಿಕ ರಕ್ತಸ್ರಾವದ ಅಸ್ವಸ್ಥತೆಯಾಗಿದ್ದು, ರಕ್ತಸ್ರಾವವನ್ನು ನಿಲ್ಲಿಸಲು ರಕ್ತ ಹೆಪ್ಪುಗಟ್ಟುವಿಕೆಯನ್ನು ಉತ್ಪಾದಿಸಲು ಅಗತ್ಯವಿರುವ ಪ್ರೋಟೀನ್, ಕಳೆದುಹೋದ ಅಥವಾ ಸಾಕಷ್ಟು ಪ್ರಮಾಣದ ರಕ್ತ ಹೆಪ್ಪುಗಟ್ಟುವಿಕೆಯ ಅಂಶ IX ರಿಂದ ಉಂಟಾಗುತ್ತದೆ. ಅತ್ಯಂತ ಸಾಮಾನ್ಯ ಪ್ರತಿಕೂಲ ಪ್ರತಿಕ್ರಿಯೆಗಳಲ್ಲಿ ಯಕೃತ್ತಿನ ಕಿಣ್ವದ ಎತ್ತರ, ತಲೆನೋವು, ಸೌಮ್ಯವಾದ ದ್ರಾವಣ-ಸಂಬಂಧಿತ ಪ್ರತಿಕ್ರಿಯೆಗಳು ಮತ್ತು ಜ್ವರದಂತಹ ರೋಗಲಕ್ಷಣಗಳು ಸೇರಿವೆ. ಎಟ್ರಾನಾಕೋಜಿನ್ ಡೆಜಾಪರ್ವೊವೆಕ್ ಅನ್ನು ಯುನೈಟೆಡ್ ಸ್ಟೇಟ್ಸ್ನಲ್ಲಿ ನವೆಂಬರ್ 2022 ರಲ್ಲಿ ಮತ್ತು ಯುರೋಪಿಯನ್ ಒಕ್ಕೂಟದಲ್ಲಿ ಫೆಬ್ರವರಿ 2023 ರಲ್ಲಿ ವೈದ್ಯಕೀಯ ಬಳಕೆಗಾಗಿ ಅನುಮೋದಿಸಲಾಯಿತು. ಫ್ಯಾಕ್ಟರ್ IX ರೋಗನಿರೋಧಕ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯನ್ನು ಬಳಸುವ, ಅಥವಾ ಪ್ರಸ್ತುತ ಅಥವಾ ಐತಿಹಾಸಿಕ ಮಾರಣಾಂತಿಕ ರಕ್ತಸ್ರಾವವನ್ನು ಹೊಂದಿರುವ, ಅಥವಾ ಪುನರಾವರ್ತಿತ, ಗಂಭೀರ ಸ್ವಯಂಪ್ರೇರಿತ ರಕ್ತಸ್ರಾವದ ಪ್ರಸಂಗಗಳನ್ನು ಹೊಂದಿರುವ ಹಿಮೋಫಿಲಿಯಾ ಬಿ (ಜನ್ಮಜಾತ ಫ್ಯಾಕ್ಟರ್ IX ಕೊರತೆ) ಹೊಂದಿರುವ ವಯಸ್ಕರ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಾಗಿ ಎಟ್ರಾನಾಕೋಜಿನ್ ಡೆಜಾಪರ್ವೊವೆಕ್ ಅನ್ನು ವೈದ್ಯಕೀಯ ಬಳಕೆಗಳು ಸೂಚಿಸುತ್ತವೆ. ತೀವ್ರ ಅಥವಾ ಮಧ್ಯಮ ತೀವ್ರತೆಯ ಹಿಮೋಫಿಲಿಯಾ ಬಿ ಹೊಂದಿರುವ 18 ರಿಂದ 75 ವರ್ಷ ವಯಸ್ಸಿನ 57 ವಯಸ್ಕ ಪುರುಷರ ಎರಡು ಅಧ್ಯಯನಗಳಲ್ಲಿ ಯು. ಎಸ್. ಫುಡ್ ಅಂಡ್ ಡ್ರಗ್ ಅಡ್ಮಿನಿಸ್ಟ್ರೇಷನ್ (ಎಫ್ಡಿಎ) ಎಟ್ರಾನಾಕೊಜೀನ್ ಡೆಜಾಪರ್ವೊವೆಕ್ನ ಸುರಕ್ಷತೆ ಮತ್ತು ಪರಿಣಾಮಕಾರಿತ್ವವನ್ನು ಮೌಲ್ಯಮಾಪನ ಮಾಡಿದೆ. ಪುರುಷರ ವಾರ್ಷಿಕ ರಕ್ತಸ್ರಾವದ ಪ್ರಮಾಣದಲ್ಲಿನ (ಎಬಿಆರ್) ಇಳಿಕೆಯ ಆಧಾರದ ಮೇಲೆ ಪರಿಣಾಮಕಾರಿತ್ವವನ್ನು ಸ್ಥಾಪಿಸಲಾಯಿತು. 54 ಭಾಗವಹಿಸುವವರನ್ನು ಹೊಂದಿದ್ದ ಒಂದು ಅಧ್ಯಯನದಲ್ಲಿ, ವಿಷಯಗಳು ಫ್ಯಾಕ್ಟರ್ IX ಚಟುವಟಿಕೆಯ ಮಟ್ಟದಲ್ಲಿ ಹೆಚ್ಚಳವನ್ನು ಹೊಂದಿದ್ದವು, ವಾಡಿಕೆಯ ಫ್ಯಾಕ್ಟರ್ IX ರಿಪ್ಲೇಸ್ಮೆಂಟ್ ಪ್ರೋಫಿಲಾಕ್ಸಿಸ್ನ ಅಗತ್ಯ ಕಡಿಮೆಯಾಯಿತು ಮತ್ತು ಬೇಸ್ಲೈನ್ಗೆ ಹೋಲಿಸಿದರೆ ಎಬಿಆರ್ನಲ್ಲಿ 54 ಪ್ರತಿಶತದಷ್ಟು ಕಡಿತವನ್ನು ಹೊಂದಿದ್ದವು. ಎಫ್ಡಿಎ ಎಟ್ರಾನಾಕೊಜೀನ್ ಡೆಜಾಪರ್ವೊವೆಕ್ ಆದ್ಯತೆಯ ವಿಮರ್ಶೆ, ಅನಾಥ ಔಷಧ ಮತ್ತು ಪ್ರಗತಿ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯ ಪದನಾಮಗಳಿಗೆ ಅರ್ಜಿಯನ್ನು ನೀಡಿತು. ನವೆಂಬರ್ 2022ರಲ್ಲಿ, ಎಫ್ಡಿಎ ಸಿಎಸ್ಎಲ್ ಬೆಹ್ರಿಂಗ್ ಎಲ್ಎಲ್ಸಿಗೆ ಹೆಮ್ಜೆನಿಕ್ಸ್ನ ಅನುಮೋದನೆಯನ್ನು ನೀಡಿತು. ಸಮಾಜ ಮತ್ತು ಸಂಸ್ಕೃತಿ ಅರ್ಥಶಾಸ್ತ್ರ Etranacogene dezaparvovec ಪ್ರತಿ ಡೋಸ್ಗೆ ವೆಚ್ಚವಾಗುತ್ತದೆ. ರೋಗಿಗಳು ಕಡಿಮೆ ರಕ್ತಸ್ರಾವದ ಘಟನೆಗಳನ್ನು ಹೊಂದಿರುತ್ತಾರೆ ಮತ್ತು ಕಡಿಮೆ ಹೆಪ್ಪುಗಟ್ಟುವಿಕೆಯ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಳ ಅಗತ್ಯವಿರುವುದರಿಂದ ಔಷಧವು ಒಟ್ಟು ಆರೋಗ್ಯ ವೆಚ್ಚವನ್ನು ಕಡಿಮೆ ಮಾಡುತ್ತದೆ ಎಂದು ತಯಾರಕರು ಹೇಳುತ್ತಾರೆ. 15 ಡಿಸೆಂಬರ್ 2022 ರಂದು, ಯುರೋಪಿಯನ್ ಮೆಡಿಸಿನ್ಸ್ ಏಜೆನ್ಸಿ (ಇಎಂಎ) ಯ ಮಾನವ ಬಳಕೆಗಾಗಿ ಔಷಧೀಯ ಉತ್ಪನ್ನಗಳ ಸಮಿತಿ (ಸಿಎಚ್ಎಂಪಿ) ಸಕಾರಾತ್ಮಕ ಅಭಿಪ್ರಾಯವನ್ನು ಅಂಗೀಕರಿಸಿತು, ತೀವ್ರವಾದ ಮತ್ತು ಮಧ್ಯಮ ತೀವ್ರತೆಯ ಹಿಮೋಫಿಲಿಯಾ ಬಿ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯನ್ನು ಉದ್ದೇಶಿಸಿರುವ ಔಷಧೀಯ ಉತ್ಪನ್ನವಾದ ಹೆಮ್ಜೆನಿಕ್ಸ್ಗೆ ಷರತ್ತುಬದ್ಧ ಮಾರುಕಟ್ಟೆ ಅಧಿಕಾರವನ್ನು ನೀಡಲು ಶಿಫಾರಸು ಮಾಡಿತು. ಈ ಔಷಧೀಯ ಉತ್ಪನ್ನಕ್ಕೆ ಅರ್ಜಿದಾರರು ಸಿಎಸ್ಎಲ್ ಬೆಹ್ರಿಂಗ್ ಜಿಎಂಬಿಹೆಚ್. ಫೆಬ್ರವರಿ 2023 ರಲ್ಲಿ ಯುರೋಪಿಯನ್ ಒಕ್ಕೂಟದಲ್ಲಿ ವೈದ್ಯಕೀಯ ಬಳಕೆಗಾಗಿ ಎಟ್ರಾನಾಕೋಜಿನ್ ಡೆಜಾಪರ್ವೊವೆಕ್ ಅನ್ನು ಅನುಮೋದಿಸಲಾಯಿತು. ಹೆಚ್ಚಿನ ಓದುವ ಉಲ್ಲೇಖಗಳು ಬಾಹ್ಯ ಕೊಂಡಿಗಳು ಆಂಟಿಹೆಮೊರಾಜಿಕ್ಸ್ ಬ್ರೇಕ್ಥ್ರೂ ಥೆರಪಿ ಜೀನ್ ಥೆರಪಿ ಹಿಮೋಫಿಲಿಯಾ ಆರ್ಫನ್ ಡ್ರಗ್ಸ್