N-Lorem
ಎನ್-ಲೋರೆಮ್ ಫೌಂಡೇಶನ್ ಕ್ಯಾಲಿಫೋರ್ನಿಯಾದ ಕಾರ್ಲ್ಸ್ಬಾಡ್ ಮೂಲದ ಲಾಭರಹಿತ ಸಂಸ್ಥೆಯಾಗಿದ್ದು, ಅಪರೂಪದ ಕಾಯಿಲೆಗಳ ರೋಗಿಗಳಿಗೆ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ನೀಡುವ ಸಲುವಾಗಿ ಆಂಟಿಸೆನ್ಸ್ ಆರ್ಎನ್ಎ ಬಳಸಿ ವೈಯಕ್ತಿಕ ಔಷಧಿಗಳನ್ನು ಅಭಿವೃದ್ಧಿಪಡಿಸಲು ಸ್ಥಾಪಿಸಲಾಗಿದೆ. ಈ ಸಂಸ್ಥೆಯನ್ನು ಅಯೋನಿಸ್ ಫಾರ್ಮಾಸ್ಯುಟಿಕಲ್ಸ್ನ ಮಾಜಿ ಸಿಇಒ ಮತ್ತು ಗ್ಲಾಕ್ಸೊ ಸ್ಮಿತ್ಕ್ಲೈನ್ನ ಸಂಶೋಧನಾ ಮುಖ್ಯಸ್ಥ ಸ್ಟಾನ್ಲಿ ಟಿ. ಕ್ರೂಕ್ ಅವರು 2020ರಲ್ಲಿ ಸ್ಥಾಪಿಸಿದರು. ಅಪರೂಪದ ಆನುವಂಶಿಕ ಅಸ್ವಸ್ಥತೆಗಳಿಂದ ಬಳಲುತ್ತಿರುವ ರೋಗಿಗಳಿಗೆ ಪ್ರಾಯೋಗಿಕ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಳನ್ನು ಒದಗಿಸಲು ಅಯೋನಿಸ್ನಲ್ಲಿ ಅಭಿವೃದ್ಧಿಪಡಿಸಿದ ತಂತ್ರಜ್ಞಾನದ ಲಾಭವನ್ನು ಪಡೆಯುವ ಗುರಿಯೊಂದಿಗೆ ಎನ್-ಲೋರೆಮ್ ಫೌಂಡೇಶನ್ ಅನ್ನು 2020ರ ಜನವರಿಯಲ್ಲಿ ಸ್ಥಾಪಿಸಲಾಯಿತು. ಎನ್-ಲೋರೆಮ್ನಲ್ಲಿ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ಪಡೆಯುವ ರೋಗಿಗಳು ನ್ಯಾನೊ-ಅಪರೂಪದ ಕಾಯಿಲೆಗಳನ್ನು ಹೊಂದಿರುವವರು, ಈ ಪದವನ್ನು ವಿಶ್ವಾದ್ಯಂತ 1-30 ಜನರ ಮೇಲೆ ಪರಿಣಾಮ ಬೀರುವ ರೋಗವನ್ನು ವಿವರಿಸಲು ಬಳಸಲಾಗುತ್ತದೆ. ಅತ್ಯಂತ ಅಪರೂಪದ ಆನುವಂಶಿಕ ಅಸ್ವಸ್ಥತೆಗಳನ್ನು ಹೊಂದಿರುವ ರೋಗಿಗಳು ಚಿಕಿತ್ಸೆಯನ್ನು ಹುಡುಕುವಾಗ ಎದುರಿಸಬೇಕಾದ ಹಲವಾರು ಅನನ್ಯ ಸವಾಲುಗಳನ್ನು ಹೊಂದಿರುತ್ತಾರೆ. ಮೊದಲನೆಯದಾಗಿ, ಚಿಕಿತ್ಸೆಯನ್ನು ಪಡೆಯುವ ಸಾಂಪ್ರದಾಯಿಕ ಮಾರ್ಗಗಳು ಅಂತಹ ಅಪರೂಪದ ಕಾಯಿಲೆಗಳಿಗೆ ಕೆಲಸ ಮಾಡುವುದಿಲ್ಲ. ವಾಸ್ತವವಾಗಿ, ನ್ಯಾನೊ-ಅಪರೂಪದ ಅಸ್ವಸ್ಥತೆಗಳಿಗೆ ಯಾವುದೇ ಮಾರ್ಗಗಳಿಲ್ಲ. ಎರಡನೆಯದಾಗಿ, ರೋಗನಿರ್ಣಯವನ್ನು ಕಂಡುಹಿಡಿಯುವುದು ಮತ್ತು ಆನುವಂಶಿಕ ಕಾರಣವನ್ನು ನಿರ್ಧರಿಸುವುದು ಸಾಮಾನ್ಯವಾಗಿ ಸಾಮಾನ್ಯ ರೋಗ ಹೊಂದಿರುವ ರೋಗಿಯ ರೋಗನಿರ್ಣಯಕ್ಕಿಂತ ಗಮನಾರ್ಹವಾಗಿ ಹೆಚ್ಚು ಸಮಯ ತೆಗೆದುಕೊಳ್ಳುತ್ತದೆ. ರೋಗಿಗಳನ್ನು ಪತ್ತೆಹಚ್ಚುವಾಗ ವೈದ್ಯರು ಮಾದರಿಗಳನ್ನು ಹುಡುಕುತ್ತಾರೆ; ಸಾಹಿತ್ಯದಲ್ಲಿ ಇಲ್ಲದ ರೋಗವನ್ನು ಪತ್ತೆಹಚ್ಚುವುದು ಕಷ್ಟ. ಮೂರನೆಯದಾಗಿ, ಕಡಿಮೆ ಸಂಖ್ಯೆಯ ರೋಗಿಗಳಿಗೆ ಔಷಧಿಯನ್ನು ಅಭಿವೃದ್ಧಿಪಡಿಸುವುದು ಹೆಚ್ಚು ದುಬಾರಿಯಾಗಿದೆ. ಅಂತಿಮವಾಗಿ, ನ್ಯಾನೊ-ಅಪರೂಪದ ಆನುವಂಶಿಕ ಅಸ್ವಸ್ಥತೆಗಳು ಸಾಮಾನ್ಯವಾಗಿ ವೇಗವಾಗಿ ಮಾರಣಾಂತಿಕವಾಗಿರುತ್ತವೆ. ನ್ಯಾನೊ-ಅಪರೂಪದ ಆನುವಂಶಿಕ ಅಸ್ವಸ್ಥತೆಗಳ ರೋಗಿಗಳಿಗೆ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ನೀಡಲು ಯಾವುದೇ ಔಷಧದ ಅಭಿವೃದ್ಧಿಯು ಸಮಯ ಮತ್ತು ಬೆಲೆಗೆ ಬಹಳ ಪರಿಣಾಮಕಾರಿಯಾಗಿರಬೇಕು. ಆಂಟಿಸೆನ್ಸ್ ಒಲಿಗೋನ್ಯೂಕ್ಲಿಯೋಟೈಡ್ಗಳನ್ನು (ಎಎಸ್ಒಗಳು) ಆರ್ಎನ್ಎಗೆ ಬಂಧಿಸಲು ಮತ್ತು ಪ್ರೋಟೀನ್ಗಳ ಅಭಿವ್ಯಕ್ತಿಯನ್ನು ಮಾರ್ಪಡಿಸಲು ವಿನ್ಯಾಸಗೊಳಿಸಲಾಗಿದೆ. 2022 ರಲ್ಲಿ, ಎನ್-ಲೋರೆಮ್ ಕೊಲಂಬಿಯಾ ವಿಶ್ವವಿದ್ಯಾನಿಲಯದೊಂದಿಗೆ ಸೈಲೆನ್ಸ್ ಎಎಲ್ಎಸ್ ಅನ್ನು ರಚಿಸಲು ಕೈಜೋಡಿಸಿತು, ಇದು ಎಎಲ್ಎಸ್ನ ಅಪರೂಪದ-ಆನುವಂಶಿಕ ರೂಪಗಳ ರೋಗಿಗಳಿಗೆ ಚಿಕಿತ್ಸೆ ನೀಡಲು ವೈಯಕ್ತಿಕ ಪ್ರಾಯೋಗಿಕ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಳನ್ನು ಅಭಿವೃದ್ಧಿಪಡಿಸುವ ಉಪಕ್ರಮವಾಗಿದೆ. ಅತ್ಯಂತ ಅಪರೂಪದ ಕಾಯಿಲೆಗಳನ್ನು ಹೊಂದಿರುವ ರೋಗಿಗಳಿಗೆ ಪ್ರಾಯೋಗಿಕ ಆಂಟಿಸೆನ್ಸ್ ಒಲಿಗೋನ್ಯೂಕ್ಲಿಯೋಟೈಡ್ (ಎಎಸ್ಒ) ಚಿಕಿತ್ಸೆಗಳನ್ನು ಜೀವಮಾನವಿಡೀ ಉಚಿತವಾಗಿ ತರುವುದು. ಉಲ್ಲೇಖಗಳು ಕ್ಯಾಲಿಫೋರ್ನಿಯಾ ಮೂಲದ ಲಾಭರಹಿತ ಸಂಸ್ಥೆಗಳು 2020 ಕ್ಯಾಲಿಫೋರ್ನಿಯಾದ ಸಂಸ್ಥೆಗಳು