Atidarsagene autotemcel
ಲಿಬ್ಮಲ್ಡಿ ಎಂಬ ಬ್ರಾಂಡ್ ಹೆಸರಿನಲ್ಲಿ ಮಾರಾಟವಾಗುವ ಏಟಿಡಾರ್ಸಜೀನ್ ಆಟೊಟೆಮ್ಸೆಲ್, ಆರ್ಚರ್ಡ್ ಥೆರಪ್ಯೂಟಿಕ್ಸ್ ಅಭಿವೃದ್ಧಿಪಡಿಸಿದ ಮೆಟಾಕ್ರೋಮ್ಯಾಟಿಕ್ ಲ್ಯುಕೋಡಿಸ್ಟ್ರೋಫಿ (ಎಂಎಲ್ಡಿ) ಗೆ ಜೀನ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಾಗಿದೆ. ಇದು ಮಾನವ ಆರಿಲ್ಸಲ್ಫಟೇಸ್ ಎ (ಎಆರ್ಎಸ್ಎ) ಜೀನ್ ಅನ್ನು ಎನ್ಕೋಡಿಂಗ್ ಮಾಡುವ ಲೆಂಟಿವೈರಲ್ ವೆಕ್ಟರ್ ಅನ್ನು ಬಳಸಿಕೊಂಡು ಹರಡುವ ಹೆಮಾಟೊಪೊಯೆಟಿಕ್ ಕಾಂಡ ಮತ್ತು ಪ್ರೊಜೆನಿಟರ್ ಕೋಶಗಳನ್ನು ಒಳಗೊಂಡಿರುವ ಆಟೋಲೋಗಸ್ ಸಿಡಿ34 + ಜೀವಕೋಶದ ಪುಷ್ಟೀಕರಿಸಿದ ಸಂಖ್ಯೆಯನ್ನು ಹೊಂದಿರುತ್ತದೆ. 2020ರ ಡಿಸೆಂಬರ್ನಲ್ಲಿ ಯುರೋಪಿಯನ್ ಒಕ್ಕೂಟದಲ್ಲಿ ಮತ್ತು 2021ರ ಫೆಬ್ರವರಿಯಲ್ಲಿ ಯುನೈಟೆಡ್ ಕಿಂಗ್ಡಮ್ನಲ್ಲಿ ವೈದ್ಯಕೀಯ ಬಳಕೆಗಾಗಿ ಅಟಿಡಾರ್ಸಜೀನ್ ಆಟೊಟೆಮ್ಸೆಲ್ ಅನ್ನು ಅನುಮೋದಿಸಲಾಯಿತು. ಅರಿಸಲ್ಫಾಟೇಸ್ ಎ (ಎಆರ್ಎಸ್ಎ) ವಂಶವಾಹಿಯಲ್ಲಿನ ಬಯಲಿಲಿಕ್ ರೂಪಾಂತರಗಳಿಂದ ಗುಣಲಕ್ಷಣಗಳನ್ನು ಹೊಂದಿರುವ ಮೆಟಾಕ್ರೋಮ್ಯಾಟಿಕ್ ಲ್ಯುಕೋಡಿಸ್ಟ್ರೋಫಿ (ಎಂಎಲ್ಡಿ) ಚಿಕಿತ್ಸೆಯಲ್ಲಿ ಎಟಿಡಾರ್ಸಜೀನ್ ಆಟೊಟೆಮ್ಸೆಲ್ ಅನ್ನು ವೈದ್ಯಕೀಯ ಬಳಕೆಗಳು ಸೂಚಿಸುತ್ತವೆ, ಇದು ರೋಗದ ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಅಭಿವ್ಯಕ್ತಿಗಳಿಲ್ಲದೆ, ಶಿಶು ಅಥವಾ ಆರಂಭಿಕ ಬಾಲಾಪರಾಧಿ ರೂಪಗಳನ್ನು ಹೊಂದಿರುವ ಮಕ್ಕಳಲ್ಲಿ ಎಆರ್ಎಸ್ಎ ಕಿಣ್ವ ಚಟುವಟಿಕೆಯನ್ನು ಕಡಿಮೆ ಮಾಡಲು ಕಾರಣವಾಗುತ್ತದೆ; ಮತ್ತು ಆರಂಭಿಕ ಬಾಲಾಪರಾಧಿ ರೂಪ ಹೊಂದಿರುವ ಮಕ್ಕಳಲ್ಲಿ, ರೋಗದ ಆರಂಭಿಕ ಕ್ಲಿನಿಕಲ್ ಅಭಿವ್ಯಕ್ತಿಗಳೊಂದಿಗೆ, ಇನ್ನೂ ಸ್ವತಂತ್ರವಾಗಿ ಮತ್ತು ಅರಿವಿನ ಕುಸಿತದ ಆರಂಭದ ಮೊದಲು ನಡೆಯುವ ಸಾಮರ್ಥ್ಯವನ್ನು ಹೊಂದಿರುತ್ತಾರೆ. ಸಮಾಜ ಮತ್ತು ಸಂಸ್ಕೃತಿಯ ಕಾನೂನು ಸ್ಥಾನಮಾನವಾದ ಅಟಿಡಾರ್ಸಜೀನ್ ಆಟೊಟೆಮ್ಸೆಲ್ಅನ್ನು 2020ರ ಡಿಸೆಂಬರ್ನಲ್ಲಿ ಯುರೋಪಿಯನ್ ಒಕ್ಕೂಟದಲ್ಲಿ ವೈದ್ಯಕೀಯ ಬಳಕೆಗಾಗಿ ಅನುಮೋದಿಸಲಾಯಿತು. ಇದನ್ನು 2021ರ ಫೆಬ್ರವರಿಯಲ್ಲಿ ಯುಕೆಯಲ್ಲಿ ವೈದ್ಯಕೀಯ ಬಳಕೆಗಾಗಿ ಅನುಮೋದಿಸಲಾಯಿತು. ಫೆಬ್ರವರಿ 2022 ರಲ್ಲಿ, ತಯಾರಕರೊಂದಿಗೆ ರಿಯಾಯಿತಿಗಾಗಿ ಮಾತುಕತೆ ನಡೆಸಿದ ನಂತರ, ಎನ್ಎಚ್ಎಸ್ ಇಂಗ್ಲೆಂಡ್ ಮೆಟಾಕ್ರೋಮ್ಯಾಟಿಕ್ ಲ್ಯುಕೋಡಿಸ್ಟ್ರೋಫಿ ರೋಗಿಗಳಿಗೆ ಔಷಧಿಯನ್ನು ಒದಗಿಸುತ್ತಿದೆ ಎಂದು ಘೋಷಿಸಲಾಯಿತು. ಬೆನೆಲಕ್ಸ್ಎ ಮೌಲ್ಯಮಾಪನವು ಕಂಪನಿಯು ಗಮನಾರ್ಹ ಬೆಲೆ ಕಡಿತವನ್ನು ನೀಡಿದರೆ ಮಾತ್ರ ಅದನ್ನು ಮರುಪಾವತಿಸಬೇಕು ಎಂದು ತೀರ್ಮಾನಿಸಿತು. ಐರ್ಲೆಂಡ್ನ ನ್ಯಾಷನಲ್ ಸೆಂಟರ್ ಫಾರ್ ಫಾರ್ಮಾಕೋಎಕನಾಮಿಕ್ಸ್ (ಎನ್. ಸಿ. ಪಿ. ಇ.) "ಅಸ್ತಿತ್ವದಲ್ಲಿರುವ ಚಿಕಿತ್ಸೆಗೆ ಹೋಲಿಸಿದರೆ ವೆಚ್ಚದ ಪರಿಣಾಮಕಾರಿತ್ವವನ್ನು ಸುಧಾರಿಸಲು ಸಾಧ್ಯವಾಗದ ಹೊರತು ಎಟಿಡಾರ್ಸಜೀನ್ ಆಟೋಟೆಮ್ಸೆಲ್ ಅನ್ನು ಮರುಪಾವತಿಗಾಗಿ ಪರಿಗಣಿಸಲಾಗುವುದಿಲ್ಲ" ಎಂದು ಶಿಫಾರಸು ಮಾಡುತ್ತದೆ. ಉಲ್ಲೇಖಗಳು ಜೀನ್ ಚಿಕಿತ್ಸೆ