Pharmacological chaperone
ফার্মাকোলজিক্যাল চ্যাপেরন বা ফার্মাকোপেরন হল এমন একটি ওষুধ যা প্রোটিন চ্যাপেরন হিসাবে কাজ করে। অর্থাৎ, এতে ছোট অণু রয়েছে যা কোষে প্রবেশ করে এবং একটি আণবিক স্ক্যাফোল্ডিং হিসাবে কাজ করে যাতে অন্যথায় ভুলভাবে ভাঁজ হওয়া মিউট্যান্ট প্রোটিনগুলি কোষের মধ্যে সঠিকভাবে ভাঁজ এবং পথ তৈরি করে। প্রোটিনের রূপান্তর প্রায়শই আণবিক ভুল ভাঁজ সৃষ্টি করে, যার ফলে কোষের মধ্যে প্রোটিন ভুল পথে চলে যায়। তদনুসারে, মিউট্যান্ট অণুগুলি সঠিক কার্যকারিতা বজায় রাখতে পারে তবে কোষের এমন কিছু অংশে শেষ হয় যেখানে কার্যকারিতা অনুপযুক্ত বা এমনকি কোষের কার্যকারিতার জন্য ক্ষতিকারক। ত্রুটিযুক্ত প্রোটিনগুলি সাধারণত কোষের গুণমান-নিয়ন্ত্রণ ব্যবস্থা দ্বারা স্বীকৃত হয় এবং এন্ডোপ্লাজমিক রেটিকুলামে ধরে রাখা হয় (এবং প্রায়শই ধ্বংস বা পুনর্ব্যবহার করা হয়)। ফার্মাকোপেরোনগুলি ভুল ভাঁজ করা প্রোটিনগুলির ভাঁজ সংশোধন করে, যা তাদের কোষের গুণমান-নিয়ন্ত্রণ ব্যবস্থার মধ্য দিয়ে যেতে এবং সঠিকভাবে চালিত হতে দেয়। যেহেতু মিউটেশনগুলি প্রায়শই ভুল ভাঁজ এবং ভুল পথ তৈরি করে রোগ সৃষ্টি করে, ফার্মাকোপেরোনগুলি সম্ভাব্য থেরাপিউটিক এজেন্ট, কারণ তারা এই ত্রুটিটি সংশোধন করতে সক্ষম। যে রোগগুলি এই ধরনের চিকিৎসার জন্য সংবেদনশীল হতে পারে তার মধ্যে রয়েছে ডায়াবেটিস, উত্তরাধিকারসূত্রে পাওয়া ছানি এবং সিস্টিক ফাইব্রোসিস। উদাহরণস্বরূপ, মিগালাস্ট্যাট হল ফ্যাব্রি রোগের চিকিৎসার জন্য একটি ফার্মাকোলজিকাল চ্যাপেরোন। ট্রাফামিডিস হল ট্রান্সথাইরেটিন অ্যামাইলয়েডোসিসের (এটিটিআর) চিকিৎসার জন্য একটি ফার্মাকোলজিকাল চ্যাপেরোন। 2013 সালে, এমন একটি রোগে আক্রান্ত ইঁদুর যা পুরুষদের সন্তান জন্ম দিতে অক্ষম করে তোলে ফার্মাকোপেরোন ব্যবহার করে নিরাময় করা হয়েছিল। আরও দেখুন অটোচ্যাপেরোন এনজাইম প্রতিস্থাপন থেরাপি রেফারেন্স সোর্স কন, পি. এম. এবং জানোভিক, জে. এ., এ নিউ আন্ডারস্ট্যান্ডিং অফ প্রোটিন মিউটেশন আনফোল্ডস, আমেরিকান সায়েন্টিস্ট 93:314-321,2005। ডোজ প্রোটিন ভাঁজ থেরাপি আণবিক চ্যাপেরোন গঠন করে