Хемофилия резултати, когато един ген не успява да произвежда протеина, необходим за кръвта да се съсирва, или намаляване на кръвните клетки на пациенти, които са се увеличили от течност, Генът на разлом се предава от родители на деца .Хората с хемофилия страдат от неконтролирано кървене .Това може да доведе до болка, подуване на тъканите и трайно увреждане на ставите и мускулите. Един на всеки десет хиляди мъже има най-честия вид хемофилия .Това е изключително рядко за жените да го имат.
ефектите от генното лечение са отлични и продължават дълго Генното лечение е безопасен и възможен начин за лечение на хемофилия Хората с хемофилия могат да се възстановят напълно с генно лечение хемофилията е болест и може да бъде излекувана лесно