Đối với bệnh amyloidosis ATTR di truyền, các chất điều trị ổn định phân tử nhỏ và thuốc làm không biểu hiện gen ức chế hoặc có khả năng đảo ngược tình trạng thoái hoá thần kinh; đối với bệnh nhân mắc bệnh cơ tim amyloid (ATTR hoặc ATTRwt), tafamidis làm giảm tỷ lệ tử vong do mọi nguyên nhân và liên quan đến tim mạch.