Một số lựa chọn điều trị khác hiện đang được nghiên cứu, chủ yếu ở dạng trẻ sơ sinh muộn, bao gồm liệu pháp gen, liệu pháp thay thế enzyme, liệu pháp giảm chất nền, và có khả năng, liệu pháp tăng cường enzyme.