Để thu được thành công, rất nhiều nghiên cứu khác nhau đã và đang được triển khai nhằm giải quyết các nội dung như: tìm ra các loại RNA thích hợp dùng làm thuốc; các phương pháp tổng hợp các cấu trúc đó hoặc cấu trúc tương tự; các phương pháp biến đổi để ổn định các cấu trúc RNA dùng làm thuốc; và các phương pháp bào chế để đưa thuốc vào nội bào cho tác dụng.