Đây là một lựa chọn cho những bệnh nhân loạn dưỡng Duchenne từ 2 tuổi trở lên, những người đang vận động, và bệnh gây ra bởi các đột biến vô nghĩa, khiến việc sản xuất protein dystrophin trong tế bào ngừng quá sớm, dẫn đến một loại protein không thể hoạt động bình thường.