Bởi vì cấy ghép tuỷ xương hoặc tế bào gốc kéo dài tuổi thọ và cải thiện khả năng chức năng của trẻ em ở dạng sơ sinh hoặc sơ sinh giai đoạn muộn, xét nghiệm trước khi sinh hoặc sàng lọc sơ sinh (hiện có ở 10 bang của Hoa Kỳ) đôi khi được thực hiện.