Dữ liệu hạn chế cho thấy eteplirsen dẫn đến tăng dystrophin trong cơ và tăng hiệu suất đi bộ trong các bài kiểm tra tính thời gian ở 13% số bệnh nhân mắc chứng loạn dưỡng Duchenne có đột biến gen dystrophin, đột biến này có thể bỏ qua exon 51.