Sự bất hoạt gen TTR bằng cách sử dụng RNA chống nhậy cảm RNA hoặc can thiệp RNA để ngăn chặn sự dịch mã của mRNA TTR thành protein, qua đó làm giảm nồng độ TTR trong huyết thanh cải thiện kết cục thần kinh ở khoảng 50% bệnh nhân, và có khả năng sửa chữa các dây thần kinh bị tổn thương ở một số bệnh nhân (4, 5).