Cyclophosphamid tĩnh mạch (CPTM) đã được áp dụng điều trị trong một số nghiên cứu thử nghiệm lâm sàng như của Shah (2017), Kanigicherla (2018), Berkane (2018) và cho thấy có hiệu quả, giúp cải thiện các triệu chứng lâm sàng, cận lâm sàng, rút ngắn thời gian điều trị và tạo nên được sự thuyên giảm lâu dài ở các trẻ mắc HCTHTP thể phụ thuộc và kháng steroid.