Hầu hết các loại thuốc chưa được nghiên cứu đầy đủ ở trẻ em, nhưng luật pháp ở Hoa Kỳ, Đạo luật Dược phẩm Tốt nhất cho Trẻ em năm 2001 và Đạo luật Công bằng Nghiên cứu Nhi khoa năm 2003 (cả hai đều có hiệu lực vĩnh viễn vào năm 2012 [3]) hiện cung cấp cơ quan quản lý và luật định để khuyến khích và cần phải có các thử nghiệm điều trị ở trẻ em.