Hiệu quả điều trị thực sự được xác định bằng lấy hiệu quả điều trị biểu hiện của chất có hoạt tính trừ đi hiệu quả điều trị biểu hiện của giả dược; để có ý nghĩa, cần phải có sự khác biệt đáng kể về mặt lâm sàng và có ý nghĩa thống kê.