Đặt vấn đề: Hội chứng thận hư (HCTH) nhũ nhi đa số do đột biến các gen mã hoá các protein ở màng lọc cầu thận, thường không đáp ứng với các loại thuốc ức chế miễn dịch và nguy cơ tử vong cao do biến chứng nhiễm trùng, tắc mạch, suy dinh dưỡng nặng và suy thận mạn giai đoạn cuối trong thời gian ngắn.