Các cơ chế tác động của điều trị đích ung thư gồm: khoá hoặc tắt các tín hiệu giúp tế bào ung thư phát triển và phân chia, làm dừng sự sinh mạch máu nuôi tế bào ung thư, mang chất độc đến các tế bào ung thư để giết chúng, kích hoạt hệ thống miễn dịch để giết các tế bào ung thư, kích thích sự chết tế bào ung thư theo chương trình và bỏ đói khối u với các hormon mà khối u cần để phát triển.