Sachverhalt: A. Im September 2006 ersuchte die Firma P._ AG um Aufnahme des Präparates Champix mit dem Wirkstoff Vareniclin in der galenischen Form und Dosierung Filmtabletten/0,5 mg und 1 mg in verschiedenen Packungsgrössen, mit der Indikation "Raucherentwöhnung bei Erwachsenen" in die Spezialitätenliste (nachfolgend: SL). Nachdem das Schweizerische Heilmittelinstitut (Swissmedic) die Zulassung von Champix in Tablettenform als Arzneimittel für dieselbe Indikation unter Auflagen erteilt hatte (Verfügung vom 21. Dezember 2006), teilte das Bundesamt für Gesundheit (BAG) mit Schreiben vom 15. Januar 2008 mit, mangels Beleg der Wirksamkeit in Bezug auf langjährige Nikotinabstinenz und damit einer nur sehr bedingt möglichen Kosten-/Nutzenanalyse für eine Vergütung durch die obligatorische Krankenpflegeversicherung müsse das Gesuch abgelehnt werden. Nach einer Unterredung mit der Gesuchstellerin am 3. März 2008 erliess das BAG am 3. April 2008 eine Verfügung, mit welcher es die Aufnahme von Champix in die SL mangels Wirksamkeit, Zweckmässigkeit und Wirtschaftlichkeit der Leistung abwies. B. Die Beschwerde der P._ AG wies das Bundesverwaltungsgericht mit Entscheid vom 1. Dezember 2010 mit der Begründung ab, die Nikotinabhängigkeit sei nicht als eigenständige, behandlungsbedürftige gesundheitliche Störung mit Krankheitswert einzustufen und es bestehe dafür auch keine Vergütungspflicht im Rahmen der Präventionsleistungen. C. Die P._ AG lässt Beschwerde in öffentlich-rechtlichen Angelegenheiten führen mit dem Rechtsbegehren, der Entscheid vom 1. Dezember 2010 sei aufzuheben und Champix Filmtabletten 0,5/1 mg in verschiedenen Packungsgrössen zu entsprechenden (Fabrikabgabe- und Publikumshöchst-)Preisen in die SL aufzunehmen, allenfalls unter Limitationen; eventualiter sei die Sache zu neuer Entscheidung an das Bundesverwaltungsgericht zurückzuweisen. Das BAG beantragt die Abweisung der Beschwerde. Das Bundesverwaltungsgericht hat auf eine Vernehmlassung verzichtet. Die P._ AG hat eine Stellungnahme zur Vernehmlassung des Bundesamtes eingereicht. 