Geeniteraapia
Geeniteraapia seisneb enamasti normaalselt talitleva geeni siirdamises raske kahjustusega koe rakkudesse. Vahel kasutatakse ravi ka mutantse geeni avaldumise vaigistamises, kuid üldiselt tegeldakse geeniteraapiaga vaid väga raskete haiguste leevendamiseks. Tänapäeval on see veel väga noor ja arenemisjärgus ravimeetod, millel on suur tüsistuste risk. Idee kasutada geene ravimina teraapias tekkis 1970. aastatel Ameerika Ühendriikides. Esialgselt kavandatud geeniteraapia oli pärilike retsessiivsete ühe geeni defektide raviks, näiteks tsüstiline fibroos, lihasdüstroofia, lüsosomaalne ladestushaigus, hemofiilia ning mitmed teised erinevad haigusvormid. 1980. aastal tegi Martın Cline esimese katse, kus ta modifitseeris inimese DNA-d. Esimene edukas ja tõestatud geneetilise materjali siirdamine toimus 1989. aasta mais. Esimese terapeutilise geenisiirde ning esimese otsese DNA viimise inimese genoomi teostas French Anderson aastal 1990. Tänapäeval on geeniteraapia peamisteks uurimisvaldkondadeks vähk, südame- ja veresoonkonna haigused, kesknärvisüsteemi degeneratiivsed haigused ning nakkushaigused. Geeniteraapia jaguneb kaheks: 1) Somaatiline geeniteraapia – pärilike haiguste ravimeetod, kus defektset alleeli kandvatesse keharakkudesse (mittesugurakkudesse) viiakse metsiktüüpi funktsionaalne geenikoopia. 2) Reproduktiivne (päranduv) geeniteraapia – pärilike haiguste ravimeetod, kus funktsionaalne (metsiktüüpi) geenikoopia lisatakse indiviidi sugurakkudesse, mis kannavad defektset geenikoopiat. Ideaaljuhul kandub sugurakkudega uude organismi edasi terve geen. Valdkonna arengus on olulist rolli võtmas CRISPR-Cas9 süsteem, mis võimaldab kiirelt, täpselt ja odavalt DNA-d muuta.