Dass arzneimittelrechtlich die Orphan-Drug-Zulassung für ein Medikament (hier: Myozyme) erfolgt ist, bedeutet nicht automatisch, dass dessen Einsatz einen hohen therapeutischen Nutzen darstellt, weil die Zulassung nach Art. 14 Abs. 1 lit. f HMG einen solchen nicht voraussetzt (E. 5.3). Die Frage, ob ein hoher therapeutischer Nutzen - als Voraussetzung für die Kostenübernahme ausserhalb der Spezialitätenliste (E. 5.1 und 5.2) - vorliegt, ist sowohl in allgemeiner Weise als auch bezogen auf den konkreten Einzelfall zu beurteilen (E. 6.4 und 6.5); in casu mangels Nachweises mittels klinischer Studien und im konkreten Einzelfall verneint (E. 6.6-6.10). Selbst wenn ein hoher therapeutischer Nutzen erwiesen wäre, müsste eine Leistungspflicht aus Wirtschaftlichkeitsgründen, d.h. mangels eines angemessenen Kosten-/Nutzen-Verhältnisses verneint werden (E. 7). Für die Beurteilung dieses Verhältnisses anwendbare Kriterien (E. 7.6), Notwendigkeit der Verallgemeinerungsfähigkeit derselben (E. 7.7), Anwendbarkeit auch auf Orphan-Disease-Fälle (E. 7.8).
Art. 32 und 52 Abs. 1 lit. b KVG; Art. 34 und 64 ff. KVV; Art. 9 Abs. 4 und Art. 14 Abs. 1 lit. f HMG; Orphan Drug (Myozyme bei Morbus Pompe); Kostenübernahme ausserhalb der Spezialitätenliste; Wirtschaftlichkeitsprüfung.
Que l'autorisation de mise sur le marché d'un médicament orphelin (en l'occurrence: le Myozyme) ait été délivrée en fonction de la législation topique ne signifie pas automatiquement que l'utilisation de ce médicament revêt une utilité thérapeutique élevée parce que l'autorisation de mise sur le marché selon l'art. 14 al. 1 let. f LPTh ne requiert pas une telle utilité (consid. 5.3). La question de savoir s'il existe une utilité thérapeutique élevée - en tant que condition pour la prise en charge d'un médicament ne figurant pas dans la liste des spécialités (consid. 5.1 et 5.2) - doit être jugée aussi bien d'une façon générale qu'en lien avec le cas particulier (consid. 6.4 et 6.5); en l'espèce, l'utilité a été niée à défaut de preuve par des études cliniques et relatives au cas particulier (consid. 6.6-6.10). Même si une utilité thérapeutique élevée était prouvée, l'obligation de prester devrait être niée pour des motifs d'économicité, c'est-à-dire à défaut d'un rapport raisonnable entre coûts et utilité (consid. 7). Critères applicables pour juger de ce rapport (consid. 7.6), exigences relatives au caractère généralisable de ces critères (consid. 7.7), applicabilité aussi aux cas de maladies orphelines (consid. 7.8).
Art. 32 et 52 al. 1 let. b LAMal; art. 34 et 64 ss OAMal; art. 9 al. 4 et art. 14 al. 1 let. f LPTh; médicaments orphelins (Myozyme dans la maladie de Pompe); prise en charge d'un médicament ne figurant pas dans la liste des spécialités; examen du caractère économique.
Il fatto che un medicinale (in concreto: Myozyme) sia stato autorizzato come farmaco orfano secondo la legislazione sugli agenti terapeutici non significa automaticamente che il suo impiego abbia una utilità terapeutica elevata poiché l'autorizzazione giusta l'art. 14 cpv. 1 lett. f LATer non la richiede (consid. 5.3). L'esistenza di una utilità terapeutica elevata - quale condizione per una presa a carico dei costi fuori dall'elenco delle specialità (consid. 5.1 e 5.2) - va valutata in generale come pure nel singolo caso di specie (consid. 6.4 e 6.5); in casu essa è stata negata in mancanza della prova di studi clinici e nel caso concreto (consid. 6.6-6.10). Se anche fosse dimostrata una utilità terapeutica elevata, un obbligo di prestazione andrebbe negato per ragioni di economicità, vale a dire per difetto di un rapporto ragionevole tra costi e benefici (consid. 7). Criteri applicabili per determinare questo rapporto (consid. 7.6), esigenza di generalizzabilità di questi criteri (consid. 7.7), loro applicabilità anche ai casi di malattie genetiche rare (Orphan Disease; consid. 7.8).
Art. 32 e 52 cpv. 1 lett. b LAMal; art. 34 e 64 segg. OAMal; art. 9 cpv. 4 e art. 14 cpv. 1 lett. f LATer; farmaco orfano (Myozyme in caso di malattia di Pompe); presa a carico dei costi fuori dall'elenco delle specialità; esame di economicità.