Sarı Nokta Hastalığının Islak Türü, Kök Hücre Kullanılarak Tedavi Edildi
Yaşa bağlı maküler dejenerasyon, yani diğer adıyla sarı nokta hastalığına bağlı olarak ileri derecede görme kaybı bulunan iki hasta, embriyonik kök hücreden büyütülen doku naklini içeren tedavi süreci..
Yaşa bağlı maküler dejenerasyon, yani diğer adıyla sarı nokta hastalığına bağlı olarak ileri derecede görme kaybı bulunan iki hasta, embriyonik kök hücreden büyütülen doku naklini içeren tedavi süreci sonunda, standart okuma gözlüğü kullanarak gazete okuyabilir duruma geldi. İngiltere’de yapılan bu deneysel çalışmaya katılan 80’li yaşlardaki bir erkek ile 60’lı yaşlardaki bir kadından oluşan gönüllü denek grubu, tedaviden 12 ay sonrasına kadar gözlem altında tutuldu ve herhangi bir olumsuz yan etki ile karşılaşılmadı. Bu sonuçlar, sarı nokta hastalığı için etkili bir tedavi geliştirilmesi yönünde devasa bir adım niteliği taşıyor.
Görme için gereken ışığı yakalayan retina hücrelerinin desteklenmesi ve beslenmesinde, “retinal pigment epitelyumu” adı verilen bir hücre katmanı büyük önem taşır. Hastalığın “ıslak” olarak adlandırılan versiyonunda, sıvı sızıntısı bu katmanı zedeler ve bunun sonucunda ışığa duyarlı hücrelerin ölmesiyle, görme kaybı ortaya çıkar.
Moorfields Göz Hastanesi’nden gözbilimci Lyndon da Cruz ve arkadaşları, ince bir plastik platform üzerinde, embriyonik kök hücrelerden, retinal pigment epitelyumu hücreleri yetiştirdi. Daha sonra, oluşan dokunun 40 mikron kalınlığında ve 4×6 mm boyutlarındaki bir bölümü, gönüllülerin gözlerine nakledildi. Yeni doku hücreleri, ışığa duyarlı hücrelerin sağlığını tazeleyerek, görme yetisinin artmasını sağladı. Çalışmayı özetleyen makale Nature Biotechnology dergisinde yayımlandı.
Soldan sağa: Gönüllü deneklerden biri olan 86 yaşındaki Douglas Waters, Prof. Lyndon da Cruz, Douglas’ın eşi Freda Waters ve Odysseas Georgiadis.
Kök hücreye dönüştürülmüş erişkin hücreler olan “uyarılmış pluripotent kök hücreler“den üretilen retinal pigment epitelyumu hücreleri ile benzer denemeler, farklı araştırma ekipleri tarafından bir süredir yapılıyordu. Japonya RIKEN Gelişimsel Biyoloji Merkezi’nden Masayo Takahashi’nin ekibi, Ocak 2017’de fareler üzerinde yöntemin başarıyla uygulandığını duyurmuştu (Bkz. Sarı Nokta Hastalığı İçin Kök Hücre Tedavisi Deneniyor). Mart 2017‘de ise 2014 yılında bir insan üzerinde uyguladıkları doku nakli yönteminin sonuçlarını açıklamışlardı. İşlemin, hastanın görme yetisinde iyileşme sağlamasa da, görme kaybının ilerleyişini durdurduklarını açıklamışlardı. Mayıs 2017‘de ise Johns Hopkins Üniversitesi’nden bir ekip, sarı nokta hastalığının tedavisi için genetik mühendisliği ile şekillendirilmiş bir virüs kullanmayı denediklerini, fakat bazı hastalarda bağışıklık tepkisine neden olduğu açıklanmıştı.
Kök hücreden doku üretmeye dayanan yöntemde, uyarılmış pluripotent kök hücre kullanmak, embriyonik kök hücre kullanmaya yeğlenmek isteniyor ama erişkin hücreleri kök hücreye dönüştürmenin, kansere neden olabilen genetik mutasyonlara yol açabilmesi gibi bir risk var. Her iki tekniğin daha ileri denemelerinin yapılması gerekiyor. Ayrıca sarı nokta hastalığının “kuru” türünün de tedavisi yönünde çalışmalar sürüyor.
Moorefields Göz Hastanesi, "Successful trials of new treatment at Moorfields in fight against sight loss caused by AMD" https://www.moorfields.nhs.uk/news/successful-trials-new-treatment-moorfields-fight-against-sight-loss-caused-amd
University College London, "Patients regain sight after being first to receive retinal tissue engineered from stem cells" http://www.ucl.ac.uk/news/news-articles/0318/200318-eye-research
Science Alert, "Doctors Have Restored The Sight of Two People in a Monumental World First" https://www.sciencealert.com/stem-cell-therapy-reverses-macular-degeneration-british-patients
New Scientist, "Stem cell therapy reverses sight loss and lets people read again" https://www.newscientist.com/article/2164134-stem-cell-therapy-reverses-sight-loss-and-lets-people-read-again/
Lyndon da Cruz et al, Phase 1 clinical study of an embryonic stem cell–derived retinal pigment epithelium patch in age-related macular degeneration, Nature Biotechnology (2018). DOI: 10.1038/nbt.4114 https://www.nature.com/articles/nbt.4114
15 Ekim 2019 Kan-Beyin Bariyerini Aşıp İlaçları Adrese Teslim Etmek
25 Eylül 2019 İnaktif HIV Rezervini Yok Eden RNA Belirlendi
21 Eylül 2019 İnvazif Olmayan Elektrikli Teknoloji, Kelleşmeyi Geriye Çeviriyor
21 Ağustos 2019 Körlüğe Karşı Optik Sinirleri Uyarma Yöntemi
14 Ağustos 2019 Viral Hastalıkların Tedavisinde İlaçlar İçin Yeni Hedefler
26 Temmuz 2019 Yanlış Katlanmış Proteinlerin Birikmesine Neden Olan Yeni Bir Mekanizma Keşfedildi
23 Temmuz 2019 Kalbi İyileştiren Yeni Bir Makrofaj Keşfedildi
12 Temmuz 2019 Bulaşıcı Hastalıkların Yayılmasına İzin Vermeden 11 Milyar İnsanı Besleyebilir miyiz?