Körlük Için Yeni Gen Tedavisi: Nasıl Çalışır? - 2019 | Sağlık
Yayınlandığı: Sağlık • Görünümler: 22272
Yeni bir gen terapisi, nadir görülen bir görme kaybı ve körlük şeklini tedavi etmek için yakında onaylanabilir. Ama nasıl çalışır?
Yarın (12 Ekim), Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) için bir danışman paneli, Luxturna denilen tedaviyi onaylayıp onaylamayacağını değerlendirecek. Bu biyoteknoloji şirketi Spark Therapeutics tarafından yapılır.
Luxturna, normal görüş için kritik olan retinada (gözün arkasındaki ışığa duyarlı hücreler) bulunan bir proteinin yapımından sorumlu olan RPE65 adı verilen bir gende mutasyon geçiren kişilere yardımcı olmayı amaçlamaktadır. İnsanlar, RPE65 geninin iki kopyasını miras alırlar, ancak her iki kopyada mutasyon varsa, bu kişiler Spark Therapeutics'e göre bebeklik döneminde başlayan ilerleyici görme kaybı yaşarlar. Öncelikle, hastalar periferik görüşlerini kaybedebilir ve "tünel vizyonu" geliştirebilirler ve ayrıca loş ışıkta görmede sıkıntı çekebilirler. Ama sonunda, onlar merkezi görüşlerini de kaybedebilir ve tamamen kör hale gelebilir, Spark Therapeutics dedi. [İnsan Genomunun Çözülmesi: 6 Moleküler Kilometre Taşları]
Şirket, RPE65 ile ilgili göz hastalıklarının Amerika Birleşik Devletleri'nde tahmini 1.000 ila 3.000 kişiyi etkilediğini söyledi. Şu anda bu hastalıkları tedavi edecek ilaç yoktur.
Gen terapisi, hastalara RPE65 geninin bir kopyasını vererek çalışır. Araştırmacılar, bu geni insanlara zararlı olmayan değiştirilmiş bir virüsün içine yerleştirdiler ve bu "vektör", geni retina hücrelerine teslim ediyor. Doktorlar, değiştirilmiş virüsü hastanın gözlerine enjekte etmeyi içeren bir prosedür sırasında tedaviyi uygularlar.
Spark Therapeutics tarafından yürütülen Luxturna'nın yakın tarihli bir araştırmasında, araştırmacılar ilacı, RPE65 mutasyonlarından kaynaklanan bir göz hastalığı olan Leber konjenital amarozis (LCA) denilen bir hastaya sahip 20 hastaya verdiler. Bu grup, Luxturna almayan ("kontrol grubu" olarak adlandırılan) LCA'lı dokuz hastayla karşılaştırıldı.
Tedaviden bir yıl sonra, tedaviye katılan 20 katılımcının 18'inin (yüzde 90), düşük ve orta dereceli aydınlatma koşullarında bir labirentte gezinme yeteneklerinde iyileşme olduğunu belirten Spark Therapeutics, şunları söyledi. Araştırmacılar, 20 katılımcının 13'ünün labirentte en düşük ışık koşullarında gezinebildiğini söyledi. Aksine, kontrol grubundaki katılımcıların hiçbiri labirentte en düşük ışıklandırma koşullarında gezinemedi.
Çalışmadaki hastalar sadece bir yıl boyunca takip edildiğinden, etkilerin ne kadar sürdüğü belirsizdir. Bununla birlikte, uyuşturucuyla ilgili daha önceki çalışmalarda bulunan bazı hastalar birkaç yıl boyunca takip edildi ve bu hastalar ilk gelişmelerini sürdürdüler, Spark Therapeutics dedi.
Araştırmacılar, Luxturna'nın sadece LCA'lı hastalarda test edilmesine rağmen, ilaçların RPE65 mutasyonlarının neden olduğu diğer hastalıkları olan hastalara yardımcı olabileceğini düşündüklerini belirtti.
Eğer Luxturna FDA'dan yeşil ışık alırsa, Reuters'e göre, Birleşik Devletler'de kalıtsal bir hastalık için bir gen terapisi onaylandığında ilk defa bu olurdu.
Video Takviyesi: Körlük tarihe mi karışıyor?.
3 Boyutlu Görüntüler Beyin Bilinci Bilinç Kaybederken Ne Olur?
Diş-Ağrı Kesici Için, Sadece Şeker Ekle
Sünnet Neden Bir Erkeğin Aids'E Yakalanma Riskini Azaltacaktır?
1700'Lü Yıllarda Ölenler Ilk Ünlülerdi
Meditasyon Kalp Hastalığı Önleme Bir Rol Oynayabilir Uzmanlar Say
Neden Bir Kadın Co-Işçileri Ac Krankladı Zaman Kovanlar Out Broke
Iyi Bir Şans Var, Akrabaların Dna'Sı Çevrimiçi. Insanların Seni Bulabileceği Anlamına Geliyor.
Çocuk Doktorları Bazı Istisnalarla Medikal Esrar'A Karşı
Salmonella Riskine Yönelik Goldfish Crackers 4 Çeşitleri