The efficiency of pamidronate treatment on children with osteogenesis imperfecta [Medeniyet Med J]
Medeniyet Med J. 2010; 25(2): 52-57 | DOI: 10.5222/J.GOZTEPETRH.2010.052
The efficiency of pamidronate treatment on children with osteogenesis imperfecta
Mehmet Nuri Özbek, Bilgin Yüksel, Neslihan Önenli Mungan, Ali Kemal Topaloğlu, Derya Çıtırık
Cukurova University Faculty of Medicine, Department of Child Health and Diseases, Pediatric Endocrinology and Metabolism Division, Adana
Osteogenesis imperfecta is a genetic disorder of extracellular matrix, characterized with decreased bone mass, and increased bone fragility. Sodium bisphosphonate treatment leads to a quick increase in bone mineral density with resultant reduced bone pain, fracture rate, and immobility in osteogenesis imperfecta. In this study we evaluated the data of 31 children, of 16 female, aged 8.80±5.04 years, with osteogenesis imperfecta who were treated with cyclic bisphosphonates. Nine patients were diagnosed as type I, eleven were type III, and eleven were type IV. All patients received bisphosphonate at a mean dose of 12.2 mg/kg/year, once every two-four months. Mean duration of this treatment is 3.43±1.91 years (9 months-6 years). Before treatment number of fracture were minimum 15 in eight patients. The number of fracture were decreased to 1.70±1.90 from 7.45±5.33 with bisphosphonate treatment. Although ten patients with osteogenesis imperfecta type I and IV had no fracture after treatment, we did not observe a decrease in the number of fractures in two patients. Bone mineral density Z-scores increased in the first three years of bisphosphonates treatment, however this increment was stopped and decreased slow rate in the following years. Ambulation scores and muscle were decreased in all patients. We did not observe any beneficial effects of bisphosphonates on the height SDS. In conclusions our data demonstrated that bisphosphonates have dramatically beneficial effect on bone mineral density, rate of fracture, bone pain, and mobility, which leads a higher quality of life in children with osteogenesis imperfecta.
Keywords: Osteogenesis imperfecta, child, fracture, bone mineral density, pamidronate
Çocukluk çağında osteogenezis imperfektada pamidronat tedavisinin etkinliği
Çukurova Üniversitesi Tıp Fakültesi Çocuk Sağlığı ve Hastalıkları Anabilim Dalı, Pediatrik Endokrin ve Metabolizma Bölümü, Adana
Osteogenezis imperfekta düşük kemik kitlesi ve artmış kemik frajilitesi ile karakterize ektraselüler matriksin genetik bir hastalığıdır. Sodyum bifosfonat tedavisi ile osteogenezis imperfektalı hastaların çoğunda kemik dansitesinde hızlı bir artış, kronik kemik ağrılarında ve kırık sayısında azalma ile mobilitede iyileşme sağlanmaktadır. Bu çalışmaya siklik bifosfonat tedavisi alan 16’sı kız toplam 31 osteogenezis imperfektalı çocuk alındı. Hastaların ortalama yaşları 8.80±5.04 yıl olup dokuzu tip 1, 11’i tip 3 ve 11’i tip 4 olarak değerlendirildi. Hastalar ortalama 3.43±1.91 yıl süreyle (9 ay - 6 yıl), ortalama 12,2 mg/kg/yıl dozunda ve 2-4 aylık dönemler halinde bifosfonat tedavisi aldılar. Tedavi öncesi hastaların sekizinde 15 ve üstü sayıda kırık oluşmuştu. Tedavi öncesi kırık sayıları yıllık ortalama 7.45±5.33 iken tedavi ile bu sayı 1.70±1.90/yıl’a geriledi. Tip 1 ve Tip 4 olarak değerlendirilen hastalardan 10’unda tedavi sonrası hiç kırık gözlenmezken iki hastanın tedavi ile kırık sayılarında herhangi azalma olmadı. Pamid-ronat tedavisi ile kemik mineral yoğunluğu Z skorlarında ilk 3 yıl artış gözlenirken sonraki yıllarda bu artışın durduğu ve yıllar içinde bir miktar azaldığı saptandı. Pamidronat tedavisi ile kas gücünde artış, yürüme fonksiyonunda düzelme gözlenirken boy SDS’lerinde herhangi bir değişiklik izlenmedi. Sonuç olarak osteogenezis imperfektalı çocuklarda pamidronat tedavisi ile kemik mineral yoğunluğunda artış, kırık sayısında ve ağrıda belirgin azalma ve mobilitede artış sağlanması ile yaşam kalitesinde belirgin düzelme elde edildiği gözlendi.
Anahtar Kelimeler: Osteogenezis imperfekta, çocuk, kırık, kemik mineral yoğunluğu, pamidronat
Mehmet Nuri Özbek, Bilgin Yüksel, Neslihan Önenli Mungan, Ali Kemal Topaloğlu, Derya Çıtırık. The efficiency of pamidronate treatment on children with osteogenesis imperfecta. Medeniyet Med J. 2010; 25(2): 52-57
Corresponding Author: Mehmet Nuri Özbek, Türkiye