İnsan geni düzenlemesine onay
Daha önce bitkiler ve hayvanlar üzerinde denenen gen düzenleme sistemi CRISPR'ın kanser hastaları üzerinde denenmesi için onay çıktı.
Gen düzenleme aracı CRISPR daha önce hastalıklara dayanıklı bitkiler yetiştirmek ve domuz organlarını insanlara nakletmek için uygun hale getirmek gibi projelerde başarıyla kullanılmıştı. ABD Ulusal Sağlık Enstitüleri, bu aracın insanlar üzerinde denenmesi için yeşil ışık yaktı. CRISPR/Cas9, kanser araştırmalarında kullanılacak.
Hastanın bağışıklık sisteminin hastalıklarla savaşmasında önemli bir rolü bulunan T hücrelerinin genetik olarak değiştirilmesi ile kanser hücreleri çok daha etkili bir şekilde tespit edilebilecek. Gen düzenleme aracı üç aşamalı bir işlem gerçekleştirerek çalışıyor: bir RNA dizisi CRISPR’ı organizmanın DNA’sının doğru bölgesine yerleşmesi için yönlendiriyor, Cas9 enzimi DNA’nın bir segmentini kesip çıkarıyor ve yeni DNA taslağı organizmanın genetik koduna yerleştiriliyor.
18 hastada denenecek
Melanom, sarkom ve miyelom hastası 18 kişi tıbbi deneylerde yer alacak. Hastaların T hücreleri üç CRISPR takviyesi öncesi çıkartılacak. Bağışıklık sistemi hücrelerine, T hücrelerini kanser hücrelerine yönlendirmek ve kanser hücrelerinin yok edilmesini sağlamak için düzenlenmiş proteinleri üretmeye başlaması için gerekli genler eklenecek. Tespit etme ve yok etme sürecini etkileyebileceği düşünülen bir proteini üreten bir gen de T hücrelerinden çıkartılacak. Son olarak T hücrelerinin bağışıklık hücresi olarak algılanmasını sağlayan bir gen çıkartılacak. Böylece kanser hücreleri T hücrelerini algılayıp etkisiz hale getiremeyecek. Bu üç düzenlemenin ardından T hücreleri hastaya tekrar enjekte edilecek.
Benzer bir işlem Kasım ayında Birleşik Krallık’ta başarıyla uygulanmış ve yeni doğan bir kızın lösemi hastalığını tedavi etmek için uygulanmıştı. Ancak bu örnekte küçük kızın bağışıklık sisteminden T hücrelerini almak mümkün olmadığı için gerekli hücreler başka bir bağışçıdan alınmıştı. Ayrıca o çalışmada TALEN adlı başka bir gen düzenleme aracı kullanılmıştı. Geçtiğimiz hafta, Londra’daki Great Ormond Street Çocuk Hastanesi TALEN 10 çocuğun kanser tedavisinde kullanmak için harekete geçti.
Yerel yönetimlerden izin alınacak
Genetiği değiştirilmiş T hücreleri kanserle savaşacak olsa da çalışmanın öncelikli hedefi CRISPR sisteminin insan hücreleri üzerinde kullanımının güvenliğini test etmek. Pensilvanya Üniversitesi T hücrelerini geliştirecek ve hastaları Teksas ve Kaliforniya’daki sağlık merkezlerinin yardımı ile tedavi edecek. Scientific American dergisine göre çalışmanın maliyeti, eski Facebook yöneticisi Sean Parker’ın immünoterapiye destek olmak amacıyla kurduğu Parker Derneği tarafından karşılanacak. DNA Araştırmaları Danışma Komitesi’nin (RAC) bu çalışma için hala yerel yönetim merkezleri ve düzenleme kurumlarından izin alması gerekiyor. Ancak araştırmacılar, insan üzerinde gerçekleştirilecek CRISPR deneylerinin yılın sonuna kadar gerçekleşeceğini düşünüyor.
Tarım ve hayvancılık endüstrilerinden yeni ilaç araştırmalarına, CRISPR pek çok amaca erişmek için kullanılıyor. Şu anda tedavi edilemeyen hastalıklarla mücadele için kullanımı ise sistemin en çok dikkat çeken özelliği.
ABD Ulusal Sağlık Enstitüleri, gen düzenleme aracı CRISPR'ın kanser hastaları üzerinde denenmesi için onay verdi. Daha önce hastalıklara dayanıklı bitkiler üretmek ve domuz organlarının insanlarda kullanılabilmesini sağlamak gibi amaçlarla kullanılan sistem böylece ilk kez insanlar üzerinde denenecek. Araştırmacılar, hastalardan alınacak T hücreleri üzerinde, CRISPR sistemi ile değişiklikler yaptıktan sonra bu hücreleri yeniden hastanın vücuduna enjekte edecek. Böylece bağışıklık sistemi hücrelerinin kanser hücreleri ile etkili bir şekilde savaşması sağlanacak.
Etiketler: Cas9 CRISPR dna gen genetik immünoterapi kanser Melanom miyelom rna sağlık sarkom Sean Parker T hücresi TALEN Ulusal Sağlık Enstitüleri
Harika bir haber, önümüzde ki yıllar da CRISPR ile birçok hastalığa ilaç yerine gen terapisi uygulanacak, klasik tedavi anlayışı ve hekimliği de değişecek.