Use of a High-Purity Factor X Concentrate in Turkish Subjects with Hereditary Factor X Deficiency: Post Hoc Cohort Subanalysis of a Phase 3 Study [Turk J Hematol]
Turk J Hematol. 2018; 35(2): 129-133 | DOI: 10.4274/tjh.2017.0446
Use of a High-Purity Factor X Concentrate in Turkish Subjects with Hereditary Factor X Deficiency: Post Hoc Cohort Subanalysis of a Phase 3 Study
Ahmet F. Öner1, Tiraje Celkan2, Çetin Timur3, Miranda Norton4, Kaan Kavaklı5
1Yüzüncü Yıl University Faculty of Medicine, Department of Pediatric Hematology, Van, Turkey
2Istanbul University Cerrahpaşa Faculty of Medicine, Department of Pediatric Hematology and Oncology, İstanbul, Turkey
3Istanbul Medeniyet University, Göztepe Training and Research Hospital, Clinic of Pediatric Hematology, İstanbul, Turkey
4Bio Products Laboratory Ltd., Elstree, Hertfordshire, United Kingdom
5Ege University Faculty of Medicine, Department of Pediatric Hematology, İzmir, Turkey
Hereditary factor X (FX) deficiency is a rare bleeding disorder more prevalent in countries with high rates of consanguineous marriage. In a prospective, open-label, multicenter phase 3 study, 25 IU/kg plasmaderived factor X (pdFX) was administered as on-demand treatment or short-term prophylaxis for 6 months to 2 years. In Turkish subjects (n=6), 60.7% of bleeds were minor. A mean of 1.03 infusions were used to treat each bleed, and mean total dose per bleed was 25.38 IU/kg. Turkish subjects rated pdFX efficacy as excellent or good for all 84 assessable bleeds; investigators judged overall pdFX efficacy to be excellent or good for all subjects. Turkish subjects had 51 adverse events; 96% with known severity were mild/moderate, and 1 (infusionsite pain) was possibly pdFX-related. These results demonstrate that 25 IU/kg pdFX is safe and effective in this Turkish cohort (ClinicalTrials.gov identifier: NCT00930176).
Keywords: Clinical trial, Clotting factor concentrate, Efficacy, Factor X deficiency, Orphan drug, Safety
Kalıtsal Faktör X Eksikliği Olan Türk Hastalarda Yüksek Saflıkta Faktör X Konsantresi Kullanımı: Faz 3 Çalışmasının Post Hoc Kohort Alt Analizi
Kalıtsal faktör X (FX) eksikliği, akraba evliliklerinin yüksek oranda görüldüğü ülkelerde daha sık olan nadir bir kanama bozukluğudur. Prospektif, açık etiketli, çok merkezli bir faz 3 çalışmada 6 ay ila 2 yıl boyunca gerektiği zaman veya kısa dönemli profilaktik olarak 25 IU/ kg plazma kaynaklı FX (pdFX) uygulanmıştır. Türk hastalarda (n=6) kanamaların %60,7’si hafiftir. Her kanamayı tedavi etmek için ortalama 1,03 infüzyon gerekmiş ve kanama başına ortalama toplam doz 25,38 IU/kg olmuştur. Türk hastalar değerlendirilebilir 84 kanamanın tümü için pdFX etkililiğini mükemmel veya iyi olarak derecelendirmiştir; araştırmacılar genel pdFX etkililiğinin tüm hastalarda mükemmel veya iyi olduğu kararına varmıştır. Türk hastalarda 51 advers olay gözlenmiştir; şiddeti bilinenlerin %96’sı hafif/orta derecededir ve 1’i (infüzyon bölgesi ağrısı) muhtemelen pdFX ile ilişkili olmuştur. Bu sonuçlar 25 IU/kg pdFX kullanımının bu Türk kohortunda güvenli ve etkili olduğunu ortaya koymaktadır (ClinicalTrials.gov tanımlayıcısı: NCT00930176).
Anahtar Kelimeler: Klinik çalışma, Pıhtılaşma faktörü konsantresi, Etkililik, Faktör X eksikliği, Yetim ilaç, Güvenlilik
Ahmet F. Öner, Tiraje Celkan, Çetin Timur, Miranda Norton, Kaan Kavaklı. Use of a High-Purity Factor X Concentrate in Turkish Subjects with Hereditary Factor X Deficiency: Post Hoc Cohort Subanalysis of a Phase 3 Study. Turk J Hematol. 2018; 35(2): 129-133
Corresponding Author: Miranda Norton, United Kingdom