Multipl skleroz tedavisinde kök hücre nakli – Prof. Dr. Gülşen Akman Demir | Nörolog
Kök hücre nakli ile hasarlı sinir dokusunun onarımı: Mevcut nörolojik bozuklukları düzeltmeye yönelik
Otolog kan kaynaklı kök hücre desteği ile yoğun kemoterapi: Hastalık ilerlemesini durdurmaya yönelik
Mezenkimal kök hücre nakli: henüz çok erken araştırma safhasındadır
Kök hücre nakli ile hasarlı sinir dokusunun onarımı: Sinir dokusu kök hücrelerinin iki kaynağı vardır: 1. Embriyonik kök hücreler; 2. Erişkinlerde bulunan kök hücreler
Sinir dokusuna ait kök hücrelerle sıçanlarda geliştirilen MS hastalığı modelinde (EAE) hasarlı sinir hücrelerinin ve miyelinin yenilenmesi mümkün oldu. İnsanda da Faz I/II çalışmalar yürütülmekte. Ancak, hala aşılması gereken bazı sorunlar vardır:
Nakledilen hücreler istenilen şekilde gelişmeyip tümör oluşumuna dönüşebilir
Bağışıklık sistemi tarafından doku reddi ortaya çıkabilir
MS hastalık süreci nakledilen yeni dokuyu da etkileyebilir
Bu kök hücrelerin insanda yaşam süresi kısadır
MS gibi sinir sisteminin pek çok farklı bölgesini etkileyen hastalıklarda bütün lezyonlara kök hücrelerin ulaştırılması çok zordur.
Otolog kaynaklı kök hücre ile yoğun kemoterapinin MS’teki etkileri ilk kez 1997 yılında lösemi nedeniyle kök hücre destekli kemoterapi uygulanan bir MS’li hastanın tedavi sonrası MS’inin de ilerlemesinin durması sonucu dikkati çekmiştir. 2019 başına kadar yaklaşık 800 MS’lide uygulanmış. 2009 yılında Faz I/II çalışma sonuçları yayınlandı. 2019 yılında sınırlı sayıda MS hastası ile gerçekleştirilen ilk Faz III çalışmanın sonuçları oldukça yüz güldürücü oldu. Yeni atak gelişimini, yeni MR lezyonu gelişimini ve özürlülükteki ilerlemeyi %90’a varan oranlarda durdurabildiği ve etkilerinin en az 5 yıl devam ettiği gösterilmiştir. Biz kendi merkezimizde toplam 4 hastamızda uyguladık.
Otolog kaynaklı kök hücre ile yoğun kemoterapinin çok zorlu bir süreçtir: Uygun hasta seçimi çok önemlidir. Hastaların görece genç olması (40 yaş altında daha başarılı), yürüyebilen (EDSS <6.5), başka sağlık sorunu veya infeksiyon odağı bulunmayan, mevcut tedavilere rağmen hızlı ilerleyen (son bir yıl içinde en az bir atak ve özürlülük puanında en az bir puanlık artış gösteren) hastalar arasından seçilmesi gerekmektedir.
Ayrıcı bu tedaviyi uygulayabilecek deneyimli bir kök hücre transplantasyon merkezinin bulunması şarttır. Böyle bir tedavi sıradan hasta servisinde gerçekleştirilemez. Tam steril bir ortam şarttır ve hasta tedavi süresince dış dünyadan izole edilmelidir. Deneyimli kök hücre transplantasyon merkezi elemanlarının tedavi yan etkileri ile başa çıkma konusunda bilgili olması şarttır. Bu hastalarda bütün kan hücrelerinin sıfırlanması sonucu infeksiyon riski ve ciddi kanama riski ortaya çıkar. Kemoterapiye bağlı bulantı, ishal, saç dökülmesi, vs. olur. Ayrıca, tedavi sırasında MS belirtilerinin geçici olarak kötüleşmesi görülür. İlk uygulandığı yıllarda MS hastalarında %3’lere varan ölüm riski olsa da 2007 yılından bu yana geliştirilen daha güvenli yöntemlerle MS hastalarında otolog kök hücre destekli yoğun kemoterapi tedavisi nedeniyle ölüm görülmemiştir. Ancak unutulmamalıdır ki, otolog kök hücre destekli yoğun kemoterapi tedavisi sadece hastalığın ilerlemesini durduran bir yöntemdir. Mevcut özürlülükte kısmi bir düzelme sağlayabilirse de ciddi bir düzelme görülmemektedir. Bu tedavi ile kişinin bastonu bırakması veya tekerlekli sandalyedeyken kalkması pek mümkün görünmemektedir.