Gen Tedavisi Zolgensma'nın Deneme Verileriyle Oynanması Skandalıyla İlgili Gelişmelerin Özeti - SMA Benimle Yürü Derneği
26 Ağustos 2019 SMA Benimle Yürü Dünyadan Haberler, Duyurular 0
Bilindiği üzere İsviçreli dünya devi Novartis bünyesindeki AveXis şirketi tarafından üretilen Zolgensma adlı ilaç 24 Mayıs 2019 tarihinde FDA’dan onay almıştı. İlacın bedeli olarak tarihin en yüksek fiyatı olan 2.1 milyon dolar belirlenmişti.
Amerikan Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) 6 Ağustos 2019 tarihinde bir duyuru yaptı ve Zolgensma ile ilgili verilerin bir kısmının üzerinde oylama yapıldığını açıkladı. Bu durum usülsüzlük içerdiği anlaşılan ciddi bir mesele olarak ortaya çıktı. Öte yandan Novartis’in bu konuyu FDA onayını almadan önce bildiği, fakat kuruma bilgi vermediği öğrenildi.
FDA kurumu yetkilileri, bu konuda hukuki ve cezai işlem uygulanacağını ifade ettiler. Gerekçe olarak da verilerdeki bozukluklar bilindiği halde onay öncesinde kuruma bilgi verilmeyişi gösteriliyor.
Ardından 8 Ağustos 2019 tarihinde bir açıklama yayınlayan AveXis şirketi kendini savunmuştu. Konuyla ilgili haberimizi okumak için tıklayınız.
Amerikan Başkanlık Seçimleri ve Novartis
ABD Demokrat Başkan adaylarından Bernie Sanders
Konu bir anda Amerikan başkanlık seçimlerinin de malzemesi haline geldi. Demokrat başkan adayları Elizabeth Warren ve Berne Sanders’ın da aralarında bulunduğu ABD’li politikacılar FDA’ya bir yazı yazarak Novartis’in “açgözlü, bilinçsiz ve şaşırtıcı” tutumuna dair kızgınlıklarını belirttiler. Ayrıca FDA’nın bu konuda ağır düzenleyici ve cezai adımlar atmasını istediler.
Ağır ifadelerin kullanıldığı mektupta ciddi cezalar verilmemesi halinde benzer vakaların yaşanabileceği söylendi. Mektubun orijinalini okumak için tıklayınız.
Ardından ABD Senato’sunda Finans Komitesinin başkanı olan Chuck Grassley bir mektup yazarak Novartis CEO’su Vasant Narasimhan’dan konuyla ilgili bütün dokümanları 1 gün içinde iletmesini talep etti.
Sonraki günlerde AveXis’in üst düzey yöneticilerinden olan ve gen tedavisi alanının önde gelen araştırmacı isimlerinden Dr. Brian Kaspar ile kardeşi Allan Kaspar’ın görevlerinden alındıkları açıklandı (Haberin aslı için tıklayınız). Novartis açıklamasında iki yöneticinin 2019 yılı Mayıs ayından bu yana şirketin çalışanı olmadıkları belirtildi.
FDA’nın bu konuda nasıl bir ceza vereceği ve ne karara vardığı henüz belli değil. Bu gelişmelerin 2 yaş üstüne ve diğer tiplere dair onay aşamalarını nasıl etkileyeceği de belli değil.
Diğer yandan bu durumun Avrupa ve dünyanın geri kalanı için de endişe verici gelişmeler olduğu görülmektedir.
SMA Benimle Yürü Derneği olarak başta ABD olmak üzere pek çok yerde ana haberlere konu olan bu gelişmeyi yakından takip etmeye devam edeceğiz.
Zolgensma'nın verileriyle oynama skandalı
Biogen ve Invitae Şirketleri SMA’nın 4 Günde Teşhis Edilmesine Yarayan Bir Test Geliştirdiler
Fox TV Ana Haber Hastaların İlaçtan Gördüğü Faydalara Yer Verdi