b'\n_START_ARTICLE_\nIvakaftor\n_START_SECTION_\nMehanizem delovanja\n_START_PARAGRAPH_\nCisti\xc4\x8dno fibrozo povzro\xc4\x8di ena od ve\xc4\x8d mutacij v genu za beljakovino CFTR (angl. cystic fibrosis transmembrane conductance regulator; regulator transmembranske prevodnosti pri cisti\xc4\x8dni fibrozi), ki deluje kot kloridni kanal\xc4\x8dek in regulator natrijevih kanal\xc4\x8dkov v epitelijskih celicah ter vpliva na izlo\xc4\x8danje znoja ter izlo\xc4\x8dkov v prebavilih ter sluzi v dihalih. Ena od teh mutacij je mutacija G551D, pri kateri je aminokislina glicin (G) na mestu 551 zamenjana z asparaginsko kislino (D). Pri tej mutaciji se beljakovina CFTR sicer nahaja na povr\xc5\xa1ini celic, vendar je zaradi napake v zgradbi nefunkcionalna in ni zmo\xc5\xbena prena\xc5\xa1anja kloridnih ionov preko celi\xc4\x8dnih membran._NEWLINE_Mutacija G551D povzro\xc4\x8da okoli 4\xc2\xa0% vseh primerov cisti\xc4\x8dne fibroze (3.000 od 70.000 bolnikov v svetovnem merilu). Zdravilo je u\xc4\x8dinkovito tudi pri drugih, redkej\xc5\xa1ih mutacijah, in sicer G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N in S549R._NEWLINE_Ivakaftor je oja\xc4\x8devalec beljakovine CFTR. In vitro zve\xc4\x8duje prehodnost kanal\xc4\x8dkov CFTR in tako zve\xc4\x8da transport kloridov. Natan\xc4\x8dni mehanizem, s katerim ivakaftor podalj\xc5\xa1a aktivnost odpiranja kanal\xc4\x8dkov normalnih in nekaterih mutantnih oblik CFTR v tem sistemu, \xc5\xa1e ni popolnoma pojasnjen.\n_START_SECTION_\nUporaba\n_START_PARAGRAPH_\nIvakaftor se uporablja pri cisti\xc4\x8dni fibrozi pri bolnikih, starih 6 let ali ve\xc4\x8d, ki imajo eno od naslednjih mutacij spreminjanja prehodnosti kanal\xc4\x8dkov celi\xc4\x8dne membrane v genu CFTR: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ali S549R. Zdravilo je v obliki filmsko oblo\xc5\xbeenih tablet po 150 mg. Priporo\xc4\x8deni odmerek je ena tableta vsakih 12 ur.\n_START_SECTION_\nNe\xc5\xbeeleni u\xc4\x8dinki\n_START_PARAGRAPH_\nNajpogostej\xc5\xa1i ne\xc5\xbeeleni u\xc4\x8dinki, ki so se pojavili v registracijskih s placebom nadzorovanih \xc5\xa1tudijah 3. faze, so bole\xc4\x8dina v trebuhu, driska, omotica, izpu\xc5\xa1\xc4\x8daj, ne\xc5\xbeeleni u\xc4\x8dinki na zgornja dihala (vklju\xc4\x8dno z oku\xc5\xbebo zgornjih dihal, nosno kongestijo, rde\xc4\x8dino ali bole\xc4\x8dino v ustnem delu \xc5\xberela, rinitisom, kongestijo sinusov in vnetjem nosnega dela \xc5\xberela), bakterijska prisotnost v izme\xc4\x8dku. V \xc5\xa1tudijah je pri\xc5\xa1lo pri enem pacientu do resnega ne\xc5\xbeelenega u\xc4\x8dinka (huda bole\xc4\x8dina v trebuhu).'