" Choroby poliglutaminowe są chorobami rzadkimi . Zanim pojawią się pierwsze objawy , osoby z mutacją genetyczną , zazwyczaj nie wiedzą , że zachorują . Dlatego badania genetyczne najczęściej wykonuje się dopiero dzieciom chorych rodziców . Test wykrywa mutację i dzieci mogą tylko wiedzieć , że za ok . 20 lat będą chore . Ale nie ma żadnego leku , który mógł by w jakiś sposób zapobiec takiemu losowi " - ubolewa Stroynowska - Czerwińska . Naukowcy muszą nie tylko poznać dokładne mechanizmy działania niekodującego RNA , ale dodatkowo odpowiedzieć na pytanie , jak dostarczać takie leki do organizmu . Jeśli na mutacje podatne są komórki nerwowe , to małe niekodujące RNA będą musiały zostać dostarczone do mózgu , co jest problematyczne choćby przez obecność bariery krew - mózg .