Die medikamentöse Behandlung von psychischen Erkrankungen im Kindes- und Jugendalter stellt eine besondere klinische und rechtliche Herausforderung dar. Gründe hierfür sind u. a. die häufig notwendigen Off-Label-Anwendungen und bestehende Wissenslücken in Bezug auf die Langzeitwirkungen der verwendeten Neuro‑/Psychopharmaka. In diesem Beitrag werden besondere Voraussetzungen der Therapie mit Neuro‑/Psychopharmaka, wie z. B. die Notwendigkeit der altersgerechten Einbeziehung der Kinder und Jugendlichen in den Entscheidungs- und Aufklärungsprozess sowie der Evaluation der Medikation, die Berücksichtigung biologischer alters- und reifungsabhängiger Faktoren und die besonderen Maßnahmen bei einer Off-Label-Anwendung besprochen. Weiterhin werden allgemeine Probleme bei der Entwicklung und Anwendung von Neuro‑/Psychopharmaka, wie etwa Schwierigkeiten in Bezug auf Wirknachweis, erstattungs- und haftungsrechtliche Fragen bei der Off-Label-Anwendung und die Problematik der Durchführung klinischer Studien im Kindes- und Jugendalter, diskutiert.