Új gyógyszer a szklerózis multiplex kezelésére
Elsõ ízben sikerült nemcsak megállítani, de vissza is fordítani a szklerózis multiplexszel járó idegi károsodást. Az új szer kedvezõ hatása az immunválasz "lehalkításának" köszönhetõ, de a jó eredményeknek áruk is van.
A szklerózis multiplex egy autoimmun betegség, amelyben az immunrendszer megtámadja az idegrostokat védõ, az ingerülettovábbítást felgyorsító "szigetelést", az úgynevezett myelinhüvelyt. A betegség aktív fázisában egy-egy területen romlik az ingerületvezetés, ami fel-fellángoló, változékony tüneteket, például látászavarokat, a végtagok ügyetlenségét, zsibbadást és vizelési zavarokat okoz. A betegség lefolyása ebben a stádiumban különösen kiszámíthatatlan: a tünetek jelentkezését sokszor hosszú, akár évekig tartó tünetmentes idõszak követi.

A betegség késõbbi fázisában már maguk az idegrostok is károsodnak, és a beteg állapota folyamatosan rosszabbodik. A leggyakrabban 20 és 40 év közöttiekben kialakuló szklerózis multiplexet jelenleg nem lehet gyógyítani, az elérhetõ terápiákkal csak lassítani lehet az elõrehaladását.

Ezért is lehet nagyon izgalmas az alemtuzumab nevû szer, amely a legújabb klinikai vizsgálatok szerint képes visszafordítani az idegi károsodást. A szer, amelyet eredetileg a leukémia egyes típusainak kezelésére fejlesztettek ki, egy úgynevezett monoklonális antitest, amely a nyiroksejtek (limfociták) felszínén lévõ egyik fehérjéhez kötõdve kiváltja azok pusztulását, és ezáltal gátat szab a myelinhüvelyt károsító autoimmun reakciónak.

"Az alemtuzumab robusztus hatást gyakorol az immunválaszra: olyan mértékben és hosszan csökkenti az immunsejtek számát a vérben, hogy az csak három év múlva éri el újra az egészséges szint alsó határát" - mondta az [origo]-nak dr. Illés Zsolt, a Pécsi Tudományegyetem  és az odensei Dél-dániai Egyetem neurológusprofesszora.

A hagyományos terápiánál hatékonyabb

A The Lancet orvosi hetilapban megjelent két, III-as fázisú klinikai vizsgálat (CARE-MS I és II) szerint az alemtuzumabbal a betegek 78, illetve 65 százalékánál két éven át nem újult ki a szklerózis multiplex, szemben a hagyományos terápiával (interferon béta-1a) kezeltek 59, illetve 47 százalékával. A második vizsgálatban azt is kimutatták, hogy az új szerrel kezelt betegek egy részében a betegség miatti rokkantság mértéke a vizsgált idõszakban csökkent, míg az interferonnal kezelt betegek általában rosszabbodást tapasztaltak. A III-as fázisú klinikai vizsgálatok már a klinikai kipróbálás végsõ fázisai, amelyek sikere esetén forgalomba kerülhet egy adott szer.

A tünetek visszahúzódásának további bizonyítékai a betegek agyáról készült MRI-felvételek. Az alemtuzumabbal kezelt betegeknél mindkét vizsgálatban kisebb agytérfogat-csökkenést mutattak ki, mint a hagyományos módon kezelt csoportban, ami arra utal, hogy a szklerózis multiplex okozta szöveti károsodás kisebb. A szerzõk szerint a csökkenés összemérhetõ volt azzal, ami egy egészséges emberben következik be ugyanennyi idõ alatt az öregedés során. A szer további elõnye, hogy mindössze két alkalommal kell beadni intravénás infúzióval, egy év különbséggel.

Tartósan gyengített immunválasz

Az immunválasz hatékony gyengítése ugyan kedvezõen hat a szklerózis multiplex kórfolyamatára, ám ennek ára van: rövid távon a fertõzések, hosszú távon az egyéb autoimmun betegségek és a daganatok kialakulásának kockázatát növelheti. "Bár a kétéves tanulmányban az autoimmunitás gyakorisága 16-18% volt, autoimmun kórkép még az alemtuzumab adagolása után öt évvel is kialakulhat a tartós, immunsejtekre gyakorolt hatás miatt" - mondja Illés Zsolt. "Vagyis hosszú távon a szklerózis multiplextõl független, egyéb autoimmunitás gyakorisága 30% körül lehet."
 
A szakember szerint a mellékhatások mellett a másik fõ kérdés, hogy kik azok a betegek, akiknek szükségük lehet az alemtuzumabra. A két vizsgálat eredményei arra utalnak, hogy az alemtuzumab hatásosabb lehet azoknál, akiknek agresszívabb kezelésre van szükségük a betegség kezdetén, jelenleg azonban nincs olyan jelzõvegyület (biomarker), amellyel ki lehetne válogatni ezeket a betegeket.
 
Az alemtuzumab klinikai alkalmazását szklerózis multiplex kezelésére várhatóan 2013 nyarán hagyják jóvá Európában és az USA-ban. "Feltehetõen nem elsõ vonalban alkalmazott gyógyszerrõl lesz szó, illetve elképzelhetõ kombinált alkalmazás is, például hogy a beteget elõször alemtuzumabbal, majd hagyományos immunmodulánssal kezelik. Ahhoz, hogy az alkalmazás módja jobban körvonalazódjon, hosszú távú követésre és tapasztalatra és kockázatbecslési algoritmusokra van szükség" - mondja a neurológus.
 
A Lancet cikke szerint egy biztos: a szklerózis multiplex terápiás lehetõségei az elkövetkezõ néhány évben jelentõsen bõvülnek, ami a betegek számára komoly reményt jelent. "A biztonságos, injekcióban adagolt immunmodulánsok, a kényelmesen adagolható, eltérõ mechanizmusú és hatásosságú tabletták és a drasztikusabb hatású, de kifejezettebb mellékhatásokkal járó infúziós készítmények jóval egyénibb terápiás megközelítést tesznek majd lehetõvé" - mondja Illés Zsolt.
immunválasz autoimmun betegség kezelés szklerózis multiplex
<|im_start|>user
A szklerózis multiplex egy autoimmun betegség, amelyben az immunrendszer megtámadja az idegrostokat védõ, az ingerülettovábbítást felgyorsító "szigetelést", az úgynevezett myelinhüvelyt. A betegség aktív fázisában egy-egy területen romlik az ingerületvezetés, ami fel-fellángoló, változékony tüneteket, például látászavarokat, a végtagok ügyetlenségét, zsibbadást és vizelési zavarokat okoz. A betegség lefolyása ebben a stádiumban különösen kiszámíthatatlan: a tünetek jelentkezését sokszor hosszú, akár évekig tartó tünetmentes idõszak követi.

A betegség késõbbi fázisában már maguk az idegrostok is károsodnak, és a beteg állapota folyamatosan rosszabbodik. A leggyakrabban 20 és 40 év közöttiekben kialakuló szklerózis multiplexet jelenleg nem lehet gyógyítani, az elérhetõ terápiákkal csak lassítani lehet az elõrehaladását.

Ezért is lehet nagyon izgalmas az alemtuzumab nevû szer, amely a legújabb klinikai vizsgálatok szerint képes visszafordítani az idegi károsodást. A szer, amelyet eredetileg a leukémia egyes típusainak kezelésére fejlesztettek ki, egy úgynevezett monoklonális antitest, amely a nyiroksejtek (limfociták) felszínén lévõ egyik fehérjéhez kötõdve kiváltja azok pusztulását, és ezáltal gátat szab a myelinhüvelyt károsító autoimmun reakciónak.

"Az alemtuzumab robusztus hatást gyakorol az immunválaszra: olyan mértékben és hosszan csökkenti az immunsejtek számát a vérben, hogy az csak három év múlva éri el újra az egészséges szint alsó határát" - mondta az [origo]-nak dr. Illés Zsolt, a Pécsi Tudományegyetem  és az odensei Dél-dániai Egyetem neurológusprofesszora.

A hagyományos terápiánál hatékonyabb

A The Lancet orvosi hetilapban megjelent két, III-as fázisú klinikai vizsgálat (CARE-MS I és II) szerint az alemtuzumabbal a betegek 78, illetve 65 százalékánál két éven át nem újult ki a szklerózis multiplex, szemben a hagyományos terápiával (interferon béta-1a) kezeltek 59, illetve 47 százalékával. A második vizsgálatban azt is kimutatták, hogy az új szerrel kezelt betegek egy részében a betegség miatti rokkantság mértéke a vizsgált idõszakban csökkent, míg az interferonnal kezelt betegek általában rosszabbodást tapasztaltak. A III-as fázisú klinikai vizsgálatok már a klinikai kipróbálás végsõ fázisai, amelyek sikere esetén forgalomba kerülhet egy adott szer.

A tünetek visszahúzódásának további bizonyítékai a betegek agyáról készült MRI-felvételek. Az alemtuzumabbal kezelt betegeknél mindkét vizsgálatban kisebb agytérfogat-csökkenést mutattak ki, mint a hagyományos módon kezelt csoportban, ami arra utal, hogy a szklerózis multiplex okozta szöveti károsodás kisebb. A szerzõk szerint a csökkenés összemérhetõ volt azzal, ami egy egészséges emberben következik be ugyanennyi idõ alatt az öregedés során. A szer további elõnye, hogy mindössze két alkalommal kell beadni intravénás infúzióval, egy év különbséggel.

Tartósan gyengített immunválasz

Az immunválasz hatékony gyengítése ugyan kedvezõen hat a szklerózis multiplex kórfolyamatára, ám ennek ára van: rövid távon a fertõzések, hosszú távon az egyéb autoimmun betegségek és a daganatok kialakulásának kockázatát növelheti. "Bár a kétéves tanulmányban az autoimmunitás gyakorisága 16-18% volt, autoimmun kórkép még az alemtuzumab adagolása után öt évvel is kialakulhat a tartós, immunsejtekre gyakorolt hatás miatt" - mondja Illés Zsolt. "Vagyis hosszú távon a szklerózis multiplextõl független, egyéb autoimmunitás gyakorisága 30% körül lehet."
 
A szakember szerint a mellékhatások mellett a másik fõ kérdés, hogy kik azok a betegek, akiknek szükségük lehet az alemtuzumabra. A két vizsgálat eredményei arra utalnak, hogy az alemtuzumab hatásosabb lehet azoknál, akiknek agresszívabb kezelésre van szükségük a betegség kezdetén, jelenleg azonban nincs olyan jelzõvegyület (biomarker), amellyel ki lehetne válogatni ezeket a betegeket.
 
Az alemtuzumab klinikai alkalmazását szklerózis multiplex kezelésére várhatóan 2013 nyarán hagyják jóvá Európában és az USA-ban. "Feltehetõen nem elsõ vonalban alkalmazott gyógyszerrõl lesz szó, illetve elképzelhetõ kombinált alkalmazás is, például hogy a beteget elõször alemtuzumabbal, majd hagyományos immunmodulánssal kezelik. Ahhoz, hogy az alkalmazás módja jobban körvonalazódjon, hosszú távú követésre és tapasztalatra és kockázatbecslési algoritmusokra van szükség" - mondja a neurológus.
 
A Lancet cikke szerint egy biztos: a szklerózis multiplex terápiás lehetõségei az elkövetkezõ néhány évben jelentõsen bõvülnek, ami a betegek számára komoly reményt jelent. "A biztonságos, injekcióban adagolt immunmodulánsok, a kényelmesen adagolható, eltérõ mechanizmusú és hatásosságú tabletták és a drasztikusabb hatású, de kifejezettebb mellékhatásokkal járó infúziós készítmények jóval egyénibb terápiás megközelítést tesznek majd lehetõvé" - mondja Illés Zsolt.

Adj egy összefoglalót a szövegről!<|im_end|>
<|im_start|>assistant
Elsõ ízben sikerült nemcsak megállítani, de vissza is fordítani a szklerózis multiplexszel járó idegi károsodást. Az új szer kedvezõ hatása az immunválasz "lehalkításának" köszönhetõ, de a jó eredményeknek áruk is van.<|im_end|>