Thuốc đặc biệt cũng có thể được chỉ định là thuốc mồ côi hoặc thuốc siêu mồ côi theo Đạo luật Thuốc mồ côi của Hoa Kỳ năm 1983. Điều này được ban hành để tạo điều kiện cho sự phát triển của thuốc mồ côi thuốc cho các bệnh hiếm gặp như bệnh Huntington, myoklonus, xơ cứng bên amyotrophic, hội chứng Tourette và loạn trí cơ bắp ảnh hưởng đến một số lượng nhỏ các cá nhân cư trú tại Hoa Kỳ. [1]