وقالت ثلاث دراسات، نشرت الخميس في دوريه "ساينس"، ان الباحثين وظفوا ما يعرف بتقنيه كريسبر للتعديل الجيني لعلاج فار بالغ يعاني مرض الضمور العضلي الدوشيني، وهو اضطراب في نمو العضلات يصيب واحدا من بين كل خمسه الاف طفل من الذكور. واشار الباحثون الي هذه المره الاولي التي تنجح فيها التقنيه في علاج مرض وراثي في احد الثدييات الحيه البالغه، مع وجود امكانيه لاستخدامها في علاج البشر. ويتسبب مرض الضمور العضلي الدوشيني في ضعف تدريجي، بسبب التغيرات الجينيه التي تتداخل مع انتاج بروتين يحتاجه الجسم من اجل بناء عضلات سليمه. وتمكن باحثون في جامعه ديوك الامريكيه من تحسين اداء عضلات الساقين والقلب لدي الفئران. مواضيع قد تهمك نهايه ومن المتوقع ان يستفيد البشر من نتائج هذه التجارب. وتعالج التقنيه الجديده التغيرات الجينيه التي تسبب الامراض الوراثيه عن طريق ادخال تغييرات دقيقه علي الحامض النووي للمريض باستخدام فيروسات غير مسببه للامراض كوسيله لنقل الجينات المعدله. وقام الدكتور تشارلز غرسباك، احد العلماء المشاركين في دراسه من بين الدراسات الثلاث، وفريقه باستخدام التقنيه مع فار بالغ، مما ادي الي تعزيز قوه العضله، وتصحيح جزئي للعضلات عبر الجسم بما في ذلك عضلات القلب. ويقول غرسباك، الاستاذ المشارك لهندسه الطب الحيوي في جامعه ديوك الامريكيه : "لا يزال امامنا الكثير من العمل لترجمه هذه التقنيه الي علاج بشري، والتاكد من انه امن، لكن هذه النتائج التي جاءت من تجارب اوليه تعد رائعه للغايه".
نجح مجموعه من العلماء للمره الاولي في علاج مرض وراثي في الفئران من خلال اجراء تعديل جيني، مما بعث املا في احتمال علاج امراض وراثيه مشابهه لدي البشر.