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Article R5121-68
I.-La demande tendant à obtenir l'autorisation d'accès précoce prévu à l'article
L. 5121-12 est adressée par voie dématérialisée, par le titulaire des droits
d'exploitation ou son mandataire, simultanément à la Haute autorité de santé et
aux ministres chargés de la santé et de la sécurité sociale et, lorsque la
demande porte sur un médicament mentionné au 1° du II de l'article susmentionné,
à l'Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé.
II.-La demande mentionnée au I est accompagnée d'un dossier comprenant :
1° Le nom et l'adresse du titulaire des droits d'exploitation ou de son
mandataire et, dans cette hypothèse, celui pour le compte duquel le mandataire
fait la demande ;
2° Les informations et documents relatifs au médicament concerné et à son
utilisation dans l'indication thérapeutique sollicitée parmi lesquelles figurent
:
a) Le projet de résumé des caractéristiques du produit ou, le cas échéant,
l'autorisation de mise sur le marché et ses annexes ;
b) Les titres et objectifs des recherches impliquant la personne humaine à des
fins commerciales en cours ou finalisées avec leur état d'avancement et des
recherches programmées, l'identité de l'investigateur principal de ces essais
ainsi que, pour les recherches conduites en France, l'identité de l'ensemble des
investigateurs et la désignation du ou des lieux concernés ;
c) Le cas échéant, les documents mentionnés aux articles R. 5121-21 et R.
5121-25 ou, à défaut, la brochure pour l'investigateur mentionnée à l'article R.
1123-20 et le dossier technique mentionné au 3° de l'article R. 1123-30 ;
3° Les motifs de la demande comportant les éléments permettant d'établir, pour
l'indication thérapeutique considérée :
a) L'absence de traitement approprié pour traiter la maladie grave, rare ou
invalidante en question ;
b) L'impossibilité de différer la mise en œuvre du traitement ;
c) Que l'efficacité et la sécurité de ce médicament sont fortement présumées au
vu des résultats des recherches impliquant la personne humaine à des fins
commerciales auxquelles il a été procédé en vue de la demande d'autorisation de
mise sur le marché ;
d) Le caractère présumé innovant de ce médicament, notamment au regard d'un
éventuel comparateur cliniquement pertinent ;
4° Le cas échéant, le projet d'étiquetage élaboré conformément aux dispositions
de l'article R. 5121-144 et le projet de notice, établis conformément au projet
de résumé des caractéristiques du produit ;
5° Lorsque la demande porte sur un médicament autorisé dans un autre Etat membre
de l'Union européenne ou partie à l'accord sur l'Espace économique européen ou
dans un pays tiers, la copie de l'autorisation de mise sur le marché et le
résumé des caractéristiques du produit ainsi que le dernier rapport périodique
actualisé de sécurité ou les documents équivalents ;
6° Le cas échéant, une copie des décisions de refus ou de retrait d'autorisation
de mise sur le marché de ce médicament intervenues dans un Etat membre de
l'Union européenne ou partie à l'accord sur l'Espace économique européen ou dans
un pays tiers pour chacune des indications du médicament faisant l'objet de la
demande d'autorisation d'accès précoce et un tableau récapitulatif pour chacune
des indications autorisées du médicament ;
7° Le cas échéant, une copie de la désignation du médicament comme médicament
orphelin en application du règlement (CE) n° 141/2000 du Parlement européen et
du Conseil du 16 décembre 1999 ;
8° Toute information relative à une utilisation à titre exceptionnel et précoce
dans l'indication sollicitée, dans un autre Etat membre de l'Union européenne ou
partie à l'accord sur l'Espace économique européen ou dans un pays tiers ainsi
que, le cas échéant, une copie de toute autorisation ou avis scientifique
relatif à une telle utilisation rendu par l'autorité compétente d'un Etat membre
ou d'un pays tiers, ou par l'Agence européenne des médicaments ;
9° Le projet de protocole d'utilisation thérapeutique et de recueil des données
défini à l'article R. 5121-70 ;
10° Une estimation de la population cible de patients susceptibles de bénéficier
de la spécialité pendant toute la durée de l'autorisation d'accès précoce, dans
l'indication considérée, compte tenu des données médicales et épidémiologiques
disponibles ;
11° Une estimation du nombre de patients susceptibles d'être traités chaque
année jusqu'à ce qu'une décision relative à son inscription sur l'une des listes
mentionnées à l'article L. 162-17 du code de la sécurité sociale et à l'article
L. 5123-2 du présent code, dans l'indication considérée, au titre de son
autorisation de mise sur le marché, soit prise ;
Le cas échéant, le nombre de patients traités dans le cadre d'autorisations
délivrées au titre de l'accès compassionnel en application du II de l'article L.
5121-12-1 ;
12° L'engagement du titulaire des droits d'exploitation ou de son mandataire de
mettre à disposition le médicament dans les deux mois suivant l'octroi de
l'autorisation d'accès précoce ;
13° L'engagement du titulaire des droits d'exploitation ou de son mandataire à
financer le recueil de données dans les conditions mentionnées au IV de
l'article L. 5121-12 ;
14° Pour les demandes portant sur un médicament mentionné au 1° du II de
l'article L. 5121-12 :
a) Une copie de la lettre de demande d'autorisation de mise sur le marché pour
l'indication considérée, ou
b) Lorsqu'une telle demande n'a pas encore été déposée, l'engagement du
titulaire des droits d'exploitation ou de son mandataire à en déposer une, dans
un délai déterminé par la Haute Autorité de santé sans pouvoir excéder un délai
fixé par décret ainsi que la date à laquelle le titulaire des droits
d'exploitation ou son mandataire envisage de déposer une telle demande ;
15° Pour les demandes portant sur un médicament mentionné au 2° du II de
l'article L. 5121-12, l'engagement du titulaire des droits d'exploitation ou de
son mandataire à déposer sa demande d'inscription, dans l'indication considérée,
sur l'une des listes mentionnées au premier alinéa de l'article L. 5123-2 du
présent code ou au premier alinéa de l'article L. 162-17 du code de la sécurité
sociale dans le mois suivant l'octroi de l'autorisation de mise sur le marché
correspondante ou, le cas échant, la date à laquelle cette demande a été déposée
;
16° Des données économiques comprenant :
a) Le cas échéant, les prix pratiqués et les volumes de vente constatés dans les
autres Etats membres ou parties à l'accord sur l'Espace économique européen, aux
Etats-Unis d'Amérique ;
b) Les volumes de vente prévisionnels dans les pays mentionnés au a ainsi que le
statut de la spécialité au regard du remboursement dans chaque pays considéré
;
c) Les prix pratiqués et les volumes de vente constatés en France lorsque des
indications de la spécialité sont déjà prises en charge par l'assurance maladie
;
d) Les prévisions de ventes sur trois ans pour l'indication considérée et, le
cas échéant, pour chacune de ses indications déjà prises en charge ;
e) Lorsque le médicament n'est pas commercialisé en France, l'indemnité qui sera
réclamée par le titulaire des droits d'exploitation ou son mandataire au titre
d'une autorisation d'accès précoce ;
f) Le prix de vente aux établissements de santé lorsque la spécialité qui ne
dispose pas d'un prix ou d'un tarif en application des articles L. 162-16-4, L.
162-16-5 ou L. 162-16-6 du code de la sécurité sociale, est inscrite pour
d'autres indications sur la liste L. 5123-2 du code de la santé publique sans
faire l'objet d'un prix maximal de vente aux établissements de santé en
application de l'article L. 162-16-4-3 du code de la sécurité sociale ;
17° Les extensions d'indication susceptibles de faire l'objet d'une demande de
prise en charge dans les deux années suivant la demande ainsi que leur
calendrier prévisionnel de mise sur le marché ;
18° Des informations sur les éventuelles recherches impliquant la personne
humaine à des fins commerciales en cours dans d'autres indications, notamment
les protocoles, calendriers, indications concernées, listes des centres français
co-investigateurs, comparateurs ;
19° L'engagement du titulaire des droits d'exploitation ou de son mandataire de
déclarer annuellement aux ministres chargés de la santé et de la sécurité
sociale les informations prévues à l'article R. 163-32 du code de la sécurité
sociale.
III.-La Haute Autorité de santé accuse réception du dossier complet et en
informe les ministres chargés de la santé et de la sécurité sociale et, pour les
demandes mentionnées au 1° du II de l'article L. 5121-12 du code de la santé
publique, l'Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de
santé.
Dans le cas où les éléments communiqués par le titulaire des droits
d'exploitation ou son mandataire sont insuffisants, la Haute Autorité de santé,
le cas échéant sur proposition de l'Agence nationale de sécurité du médicament
et des produits de santé et des ministres chargés de la santé et de la sécurité
sociale, notifie au demandeur la liste des renseignements complémentaires requis
par tout moyen donnant date certaine à la réception de cette notification.
Lorsque l'entreprise ne complète pas son dossier dans les vingt jours suivant la
réception de cette liste, la demande d'accès précoce est réputée abandonnée.
IV.-En cours d'instruction du dossier, le demandeur transmet sans délai par voie
dématérialisée à la Haute Autorité de santé, aux ministres chargés de la santé
et de la sécurité sociale et, pour les demandes mentionnées au 1° du II de
l'article L. 5121-12, à l'Agence nationale de sécurité du médicament et des
produits de santé toute information complémentaire se rapportant aux éléments
constitutifs du dossier, notamment le dépôt de la demande d'autorisation de mise
sur le marché, et toute donnée nouvelle dont il dispose ou a connaissance de
nature à influencer l'évaluation de la demande d'autorisation d'accès précoce,
au regard des critères mentionnés au I de l'article L. 5121-12.
Dans ce cas, la Haute Autorité de santé peut suspendre le délai mentionné au I
de l'article R. 5121-69 pour lui permettre d'analyser ces informations
complémentaires. Cette suspension ne peut excéder 45 jours.
V.-Lorsque l'entreprise souhaite retirer sa demande d'autorisation d'accès
précoce mentionnée au I en cours d'instruction, il en fait la demande auprès de
la Haute Autorité de santé qui en accuse réception et informe du retrait de la
demande les ministres chargés de la santé et de la sécurité sociale et, pour les
demandes mentionnées au 1° du II de l'article L. 5121-12, l'Agence nationale de
sécurité du médicament et des produits de santé.

Références
Articles faisant référence à l'article


Code de la santé publique - article R1123-20 AUTONOME MODIFIE, en vigueur du 2003-05-27 au 2006-04-27 CITATION cible
    

Code de la santé publique - article R1123-20 AUTONOME MODIFIE, en vigueur du 2006-04-27 au 2012-05-01 CITATION cible
    

Code de la santé publique - article L5121-12 AUTONOME MODIFIE, en vigueur du 2011-12-31 au 2012-03-07 CITATION cible
    

Code de la santé publique - article R5121-21 AUTONOME VIGUEUR, en vigueur depuis le 2012-05-01 CITATION cible
    

Code de la santé publique - article R1123-20 AUTONOME MODIFIE, en vigueur du 2012-05-01 au 2016-11-18 CITATION cible
    

Code de la santé publique - article L5121-12 AUTONOME MODIFIE, en vigueur du 2020-03-01 au 2020-10-01 CITATION cible
    

Code de la santé publique - article R5121-70 AUTONOME MODIFIE, en vigueur du 2021-07-01 au 2022-02-13 CITATION cible
    

Code de la santé publique - article L5121-12 AUTONOME MODIFIE, en vigueur du 2021-07-01 au 2022-12-25 CITATION cible
    

Code de la santé publique - article R1123-20 AUTONOME MODIFIE, en vigueur du 2021-03-22 au 2022-03-07 CITATION cible
    

Code de la santé publique - article R1123-20 AUTONOME VIGUEUR, en vigueur depuis le 2022-03-07 CITATION cible
    

Code de la santé publique - article L5121-12 AUTONOME MODIFIE, en vigueur du 2000-06-22 au 2004-08-11 CITATION cible
    

Code de la santé publique - article L5121-12 AUTONOME MODIFIE, en vigueur du 2012-03-07 au 2016-12-25 CITATION cible
    

Code de la santé publique - article R1123-20 AUTONOME MODIFIE, en vigueur du 2018-07-01 au 2021-03-22 CITATION cible
    

Code de la santé publique - article L5121-12 AUTONOME MODIFIE, en vigueur du 2019-03-01 au 2020-03-01 CITATION cible
    

Code de la santé publique - article R5121-21 AUTONOME MODIFIE, en vigueur du 2008-05-08 au 2012-05-01 CITATION cible
    

Code de la santé publique - article R5121-21 AUTONOME MODIFIE, en vigueur du 2004-08-08 au 2008-05-08 CITATION cible
    

Code de la santé publique - article R1123-20 AUTONOME MODIFIE, en vigueur du 2017-05-11 au 2018-07-01 CITATION cible
    

Code de la santé publique - article L5121-12 AUTONOME MODIFIE, en vigueur du 2016-12-25 au 2019-03-01 CITATION cible
    

Code de la santé publique - article L5121-12 AUTONOME VIGUEUR, en vigueur depuis le 2023-12-28 CITATION cible
    

Code de la santé publique - article L5121-12 AUTONOME MODIFIE, en vigueur du 2004-08-11 au 2006-12-22 CITATION cible
    

Code de la santé publique - article L5121-12 AUTONOME MODIFIE, en vigueur du 2006-12-22 au 2007-02-27 CITATION cible
    

Code de la santé publique - article L5121-12 AUTONOME MODIFIE, en vigueur du 2007-02-27 au 2011-12-31 CITATION cible
    

Code de la santé publique - article R5121-144 AUTONOME VIGUEUR, en vigueur depuis le 2021-07-01 CITATION cible
    

Code de la santé publique - article L5121-12 AUTONOME MODIFIE, en vigueur du 2022-12-25 au 2023-12-28 CITATION cible
    

Décret n° 2021-869 du 30 juin 2021 relatif aux autorisations d'accès précoce et compassionnel de certains médicaments - article 1 ENTIEREMENT_MODIF MODIFIE source
    

Code de la santé publique - article L5121-12 AUTONOME MODIFIE, en vigueur du 2020-10-01 au 2021-07-01 CITATION cible
    

Code de la santé publique - article R1123-20 AUTONOME MODIFIE, en vigueur du 2016-11-18 au 2017-05-11 CITATION cible
    

Textes faisant référence à l'article


Décret n° 2004-802 du 29 juillet 2004 relatif aux parties IV et V (dispositions réglementaires) du code de la santé publique et modifiant certaines dispositions de ce code Les dispositions réglementaires des parties IV et V du code de la santé publique font l'objet d'une publication spéciale annexée au Journal officiel de ce jour (voir à la fin du sommaire). CODIFICATION cible
    

Références faites par l'article


      1995-11-06 CITATION cible Décret n°95-1172 du 6 novembre 1995 pris pour l'application du titre III de la loi n° 92-654 du 13 juillet 1992 relative au contrôle de l'utilisation et de la dissémination des organismes génétiquement modifiés, en ce qui concerne les médicaments à usage humain et les produits mentionnés aux 8°, 9° et 10° de l'article L. 511-1 du code de la santé publique - article 17 AUTONOME ABROGE, en vigueur du 2006-04-27 au 2007-03-20


      2004-07-29 CODIFICATION source Décret n° 2004-802 du 29 juillet 2004 relatif aux parties IV et V (dispositions réglementaires) du code de la santé publique et modifiant certaines dispositions de ce code Les dispositions réglementaires des parties IV et V du code de la santé publique font l'objet d'une publication spéciale annexée au Journal officiel de ce jour (voir à la fin du sommaire).


      2021-06-30 MODIFIE cible Décret n° 2021-869 du 30 juin 2021 relatif aux autorisations d'accès précoce et compassionnel de certains médicaments - article 1 ENTIEREMENT_MODIF


      2021-06-30 CITATION cible Décret n° 2021-869 du 30 juin 2021 relatif aux autorisations d'accès précoce et compassionnel de certains médicaments - article 4 AUTONOME VIGUEUR, en vigueur depuis le 2021-07-01


      2999-01-01 CITATION source Code de la santé publique - article L5121-12 AUTONOME MODIFIE, en vigueur du 2000-06-22 au 2004-08-11


      2999-01-01 CITATION source Code de la santé publique - article R1123-20 AUTONOME MODIFIE, en vigueur du 2003-05-27 au 2006-04-27


      2999-01-01 CITATION source Code de la santé publique - article R1123-30 AUTONOME MODIFIE, en vigueur du 2003-05-27 au 2006-04-27


      2999-01-01 CITATION source Code de la santé publique - article R5121-144 AUTONOME VIGUEUR, en vigueur depuis le 2021-07-01


      2999-01-01 CITATION source Code de la santé publique - article R5121-21 AUTONOME MODIFIE, en vigueur du 2004-08-08 au 2008-05-08


      2999-01-01 CITATION cible Code de la santé publique - article R5121-69 AUTONOME VIGUEUR, en vigueur depuis le 2022-02-13


      2999-01-01 CITATION source Code de la santé publique - article R5121-70 AUTONOME MODIFIE, en vigueur du 2021-07-01 au 2022-02-13


      2999-01-01 CITATION cible Code de la santé publique - article R5121-71 AUTONOME MODIFIE, en vigueur du 2012-05-01 au 2013-01-21


      2999-01-01 CITATION cible Code de la santé publique - article R5121-71-1 AUTONOME VIGUEUR, en vigueur depuis le 2021-07-01


      2999-01-01 CITATION cible Code de la santé publique - article R5121-72 AUTONOME MODIFIE, en vigueur du 2012-05-01 au 2013-01-21


      2999-01-01 CITATION cible Code de la santé publique - article R5121-74 AUTONOME MODIFIE, en vigueur du 2021-07-01 au 2022-01-01


      2999-01-01 CITATION cible Code de la santé publique - article R5121-74-1 AUTONOME VIGUEUR, en vigueur depuis le 2022-02-13


      2999-01-01 CONCORDE cible Code de la santé publique - article R5142-21 AUTONOME ABROGE, en vigueur du 1999-03-05 au 2004-08-08


      2999-01-01 CONCORDANCE source Code de la santé publique VIGUEUR


      2999-01-01 CITATION cible Code de la sécurité sociale - article R163-32 AUTONOME VIGUEUR, en vigueur depuis le 2024-11-01


      CITATION source règlement (CE) n° 141/2000
    

