Nguyên_tắc xây_dựng danh_mục thuốc hiếm theo yêu_cầu của Hiệp_hội y_tế thế_giới
Điều 4 . Nguyên_tắc xây_dựng Danh_mục thuốc hiếm Danh_mục thuốc hiếm được xây_dựng dựa trên các nguyên_tắc sau đây : 
 1 . Căn_cứ vào các hướng_dẫn chẩn_đoán và điều_trị , các quy_trình chuyên_môn kỹ_thuật do Bộ Y_tế , Tổ_chức Y_tế thế_giới ( WHO ) , cơ_quan quản_lý tham_chiếu ( bao_gồm : Cơ_quan quản_lý Dược_phẩm Châu_Âu ( EMA ) , Mỹ , Nhật_Bản , Anh , Thụy_Sỹ , Úc ) hoặc các Hiệp_hội y_khoa có uy_tín trong nước , khu_vực hoặc trên thế_giới ( bao_gồm : Hội Tim_mạch Việt_Nam ; Hiệp_hội gan mật Châu_Á , châu Âu ; Hội Thấp_khớp học Hoa_Kỳ và Liên_đoàn chống Thấp_khớp Châu_Âu ; Hiệp_hội Tim_mạch Châu_Âu ; Hiệp_hội Tim_mạch Hoa_Kỳ ; Hiệp_hội nội_tiết , đái_tháo_đường Hoa_Kỳ và các Hiệp_hội y_khoa uy_tín khác ) ban_hành . 
 2 . Rà_soát , kế_thừa danh_mục thuốc hiếm đã được ban_hành trước đây theo quy_định của Bộ_trưởng Bộ Y_tế . 
 3 . Tham_khảo quy_định về phân_loại bệnh hiếm gặp , phân_loại và danh_mục thuốc hiếm của Tổ_chức Y_tế thế_giới , cơ_quan quản_lý tham_chiếu và các cơ_quan quản_lý khác có liên_quan .
Điều 5 . Tiêu_chí lựa_chọn thuốc vào Danh_mục thuốc hiếm 1 . Một thuốc được xem_xét để lựa_chọn vào Danh_mục thuốc để phòng , chẩn_đoán , điều_trị bệnh hiếm gặp khi đáp_ứng một trong các tiêu_chí sau đây : 
 a ) Thuốc để phòng , chẩn_đoán , điều_trị bệnh hiếm gặp theo quy_định của Bộ_trưởng Bộ Y_tế ; 
 b ) Thuốc có chỉ_định được phân_loại và cấp phép lưu_hành là thuốc hiếm bởi một trong các cơ_quan quản_lý tham_chiếu . 
 2 . Một thuốc được xem_xét để lựa_chọn vào Danh_mục thuốc không sẵn có là thuốc mà trên thị_trường Việt_Nam chưa có sẵn các thuốc khác có khả_năng thay_thế hoặc thuốc có tài_liệu chứng_minh mang lại lợi_ích đáng_kể về mặt chất_lượng , an_toàn , hiệu_quả so với các thuốc khác có khả_năng thay_thế trên thị_trường trong nước và quốc_tế và thuộc một trong các trường_hợp sau đây : 
 a ) Thuốc để phòng , chẩn_đoán , điều_trị các bệnh có tỷ_lệ ca bệnh hiện lưu_hành trong một quần_thể ngay tại một thời_điểm thấp không quá 0,05 % dân_số ( Prevalence rate - tỷ_lệ lưu_hành ) và thuộc một trong các trường_hợp sau đây : Bệnh thuộc về gen ; bệnh bẩm_sinh ; ung_thư ; tự miễn ; truyền_nhiễm ; bệnh nhiễm_trùng nhiệt_đới và bệnh khác do Bộ_trưởng Bộ Y_tế quyết_định theo tư_vấn của Hội_đồng chuyên_môn do Bộ_trưởng Bộ Y_tế thành_lập ; 
 b ) Vắc xin , thuốc chẩn_đoán hoặc thuốc phòng_bệnh có tỷ_lệ sử_dụng ước_tính không quá 8.000 trường_hợp mỗi năm tại Việt_Nam ; 
 c ) Thuốc phóng_xạ , chất đánh_dấu ; 
 d ) Việc kinh_doanh thuốc không tạo ra lợi_nhuận đủ lớn để bù_đắp chi_phí đầu_tư , tiếp_thị thuốc tại thị_trường Việt_Nam .