జన్యు చికిత్స - వికీపీడియా
మానవుల జీవకణం మరియు కణజాలాలలోకి జన్యువులను ప్రవేశ పెట్టడం ద్వారా వ్యాధికి చికిత్స చేయటాన్నే జన్యు చికిత్స అంటారు, ఉదాహరణకు వంశపారంపర్య వ్యాధిలో ఒక హానికారక రూపాంతర జన్యువు స్థానంలో ఒక ప్రయోజనాత్మక జన్యువు ఉంచబడుతుంది. వివాస్పదమైనప్పటికీ, "అభివృద్ధి" అనే లక్ష్యం దిశగా ఒకరి జన్యుక్రమాన్ని మరియు ధర్మాన్ని మార్చటం ద్వారా జన్యు చికిత్స మానవ జన్యు అభివృద్ధికి ఉపయోగపడుతుంది. ఈ సాంకేతికత ఇంకా శైశవదశలోనే ఉన్నప్పటికీ, ఇది విజయవంతంగా వినియోగించబడుతోంది మరియు జన్యు చికిత్సను సాధారణ వైద్యం దిశగా మరల్చటానికి వైజ్ఞానిక అభివృద్ధి కొనసాగుతోంది. యాంటిసెన్స్ చికిత్స కచ్చితంగా జన్యు చికిత్స యొక్క ఒక రూపం కానప్పటికీ, అది జన్యుపరంగా-సమన్వయపరచిన చికిత్స మరియు తరచుగా ఇతర విధానాలతో పాటుగా పరిగణించబడుతుంది.
మొదట ఆమోదించబడ్డ జన్యు చికిత్స విధానం యొక్క మార్గం కష్టంగా వివాదాలతో నిండి ఉండేది. మానవ జన్యు చికిత్స యొక్క జీవశాస్త్రం చాల క్లిష్టమైనది, మరియు జన్యు చికిత్సకు తగిన విధంగా విపయోగించు కోవటానికి ముందు, ఇంకా అభివృద్ధి చెందవలసిన విధానాలు మరియు పరిపూర్ణంగా అర్ధం చేసుకోవలసిన వ్యాధులు ఉన్నాయి. మానవ అంశాలలో జన్యుపరమైన సాంకేతిక పదార్థం యొక్క ఉపయోగావకాశం చుట్టూ జరుగుతున్న బహిరంగ చర్చ కూడా అంతే క్లిష్టమైనది. ఈ చర్చలో జీవశాస్త్రం, ప్రభుత్వం, చట్టం, వైద్యం, తత్వ శాస్త్రం, రాజకీయం, మరియు మతం, మొదలైన రంగాల నుండి వచ్చిన వారు పాల్గొని,ప్రతి ఒక్కరూ వేర్వేరు అభిప్రాయాలను వెలిబుచ్చారు.[ఉల్లేఖన అవసరం]
ఏక-జన్యు లోపాల కారణంగా వచ్చేసిస్టిక్ ఫైబ్రసిస్, హీమోఫిలియ, మస్కులార్ డిస్ట్రోఫీ మరియు సైకిల్ సెల్ ఎనీమియా వంటి వ్యాధుల పైన కేంద్రీకరించి, మానవ జీవ కణాలలోకి నేరుగా జన్యువులను ప్రవేశ పెట్టే ప్రయత్నంలో శాస్త్రవేత్తలు వివేచనాత్మక అడుగు వేసారు. అయినప్పటికీ, ప్రధానంగా DNA యొక్క పెద్ద భాగాలను తీసుకువెళ్ళటంలోను మరియు వాటిని అంతకన్నా పెద్ద మానవ జన్యు పదార్థం పైన సరిఅయిన ప్రాంతానికి రవాణా చేయటం లోను ఉన్న ఇబ్బందుల కారణంగా, ఇది సాధారణ బాక్టీరియాను సవరించటంకన్నా చాల కష్టతరం[ఉల్లేఖన అవసరం]. ఇవాళ, చాలా జన్యు చికిత్సా అధ్యయనాలు కాన్సర్ మరియు వంశపారంపర్య జన్యు వ్యాధులను లక్ష్యంగా చేసుకున్నాయి.
1 జన్యు చికిత్స రకాలు
1.1 బీజ మార్గ జన్యు చికిత్స
1.2 సొమాటిక్(పునరోత్పత్తి చేయలేని) జన్యు చికిత్స
2 విస్తృత విధానాలు
3 జన్యు చికిత్సలో ఆరోహకాలు
3.1 వైరస్లు
3.1.1 రెట్రో వైరసులు
3.1.2 అడెనో వైరసులు
3.1.3 అడెనోకి-సంబంధిత వైరసులు
3.1.4 వైరల్ ఆరోహకాల యొక్క కవచ మాంసకృతుల మిధ్యారూపు
3.2 వైరసును వాడని పద్ధతులు
3.2.1 అనావృత DNA
3.2.2 ఓలిగోన్యూక్లియోటైడ్స్
3.2.3 లిపోప్లెక్సులు మరియు పాలిప్లెక్సులు
3.3 మిశ్రిత పద్ధతులు
3.4 డెన్డ్రీమర్లు
4 జన్యు చికిత్సలో ముఖ్య అభివృద్ధులు
4.1 2002 మరియు అంతకు పూర్వం
5 ఇబ్బందులు మరియు నియమాలు
జన్యు చికిత్స రకాలు[మార్చు]
జన్యు చికిత్సను ఈ క్రింది రకాలుగా వర్గీకరించవచ్చు:
బీజ మార్గ జన్యు చికిత్స[మార్చు]
బీజ మార్గ జన్యు చికిత్స విధానంలో, క్రియాశీలక జన్యువులను ప్రవేశపెట్టడం ద్వారా మార్పుచెందిన బీజ కణాలు అనగా,వీర్య కణాలు మరియు అండములు, వాటి జన్యు పదార్దాలలోకి సాధారణంగా కలిసిపోతాయి. అందువలన, చికిత్స మూలంగా వచ్చిన మార్పు పారంపర్యమైంది మరియు తర్వాతి తరాలకు సంక్రమిస్తుంది. ఈ నూతన విధానం, సిద్ధాంతరీత్యా, జన్యు లోపాలు మరియు వంశపారంపర్య వ్యాధులను ఎదుర్కోవడంలో చాల ప్రభావవంతంగా ఉండాలి. అయినప్పటికీ,వివిధ సాంకేతిక మరియు నైతిక కారణాల వల్ల, కనీసం వర్తమానంలోనైనా మానవులలో దీని అన్వయాన్ని చాలా ఇలాకాలు నిషేధించాయి.[specify][ఉల్లేఖన అవసరం]
సొమాటిక్(పునరోత్పత్తి చేయలేని) జన్యు చికిత్స[మార్చు]
సొమాటిక్ జన్యు చికిత్స విధానంలో, వైద్యసంబంధ జన్యువులు రోగి యొక్క శోమ కణాలలోకి బదిలీచేయబడతాయి . ఏ విధమైన మార్పులు లేదా ప్రభావాలు అయినా కేవలం ఆ రోగికి మాత్రమే పరిమితం అవుతాయి కాని ఆ రోగి యొక్క తరువాతి తరాలకు సంక్రమించవు.
విస్తృత విధానాలు[మార్చు]
జన్యు చికిత్సలో లక్ష్యం కాబడిన జన్యువులను తిరిగి పెట్టటానికి లేదా బాగుచేయటానికి అనేక రకాల పద్ధతులు ఉన్నాయి.[1]
ఒక సాధారణ జన్యువు జన్యుపదార్థంలోనే ఒక నిరుపయోగమైన జన్యువు స్థానంలో ఒక అనిశ్చయ ప్రాంతంలో ప్రవేశ పెట్టబడుతుంది. ఇది సర్వ సాధారణ విధానం.
సమజాత పునఃసంయోగం ద్వారా ఒక అసాధారణ జన్యువు, ఒక సాధారణ జన్యువు కొరకు మార్పిడి చేయబడుతుంది.
ఎంపిక చేసుకోబడిన వ్యతిరేక ఉత్పరివర్తన ద్వారా అసాధారణ జన్యువు బాగుకాగలదు, ఇది జన్యువును దాని సాధారణ కార్యానికి తిరిగి తీసుకువస్తుంది.
ఒక విశేష జన్యువు యొక్క నియంత్రణ (ఒక జన్యువు ఎంత పరిమాణంలో ఉపయోగించబడుతుంది మరియు నిరుపయోగమవుతుంది) మార్పుచెందగలదు.'
లోపభూయిష్ట మైటోకాన్డ్రియాల్ DNAను తీసుకువెళ్ళే అన్నిమైటోకాండ్రియాను బదలాయించటానికి కదురు బదిలీఉపయోగించబడుతుంది.
జన్యు చికిత్సలో ఆరోహకాలు[మార్చు]
వైరస్లు[మార్చు]
అన్ని వైరస్లు వాటి అతిధేయులను అంటిపెట్టుకొని వాటి అనుకృతి చక్రంలో భాగంగా వాటి జన్యు పదార్ధాన్ని అతిధేయ కణంలోకి ప్రవేశ పెడతాయి. ఆ వైరస్ యొక్క అవసరాలను తీర్చటానికి, శరీరంయొక్క సాధారణ ఉత్పత్తి యంత్రాంగాన్ని ఆక్రమించి, వైరస్ యొక్క అనేక ప్రతులను ఎలా ఉత్పత్తి చేయాలనే ప్రాథమిక "సూచనలను" ఈ జన్యు పదార్ధము కలిగి ఉంటుంది. అతిధేయ కణం ఈ సూచనలను పాటించి, వైరస్ యొక్క అదనపు నకలులను (కాపీలు) ఉత్పత్తి చేస్తుంది,దీని మూలంగా అనేక కణాలకు వ్యాధి సోకుతుంది. కొన్ని రకాల వైరస్లు వాటి జన్యువులను అతిధేయ జన్యువులోనికి భౌతికంగా ప్రవేశ పెడతాయి (HIV వంటి వాటిని కలిగిఉన్న రెట్రోవైరస్ల, కుటుంబం యొక్క ముఖ్య లక్షణం ఏమిటంటే, ఈ వైరస్ రివర్స్ ట్రాన్స్ క్రిప్టేజ్ అనే ఎంజైమును అతిధేయ శరీరంలోకి ప్రవేశ పెట్టి, దాని RNA ను "సూచనలు"గా వాడుకుంటుంది). ఇది ఆ వైరస్ యొక్క జన్యువులను అతిధేయ కణం యొక్క జన్యువులతో ,ఆ కణంయొక్క జీవితకాలమంతా సమన్వయం చేస్తుంది.
వైద్యులు మరియు అణు జీవశాస్త్రవేత్తలు, ఈ రకమైన వైరసులను మానవ కణంలోకి "మంచి" జన్యువులను తీసుకు వెళ్ళే వాహనాలుగా ఉపయోగించుకోవచ్చని కనుగొన్నారు. మొదట, ఒక శాస్త్రవేత్త వైరస్ లోని వ్యాధికారక జన్యువులను తీసివేయాలి. అప్పుడు ఆ జన్యువులను, కావలసిన ఫలితాన్నిచ్చే సందేశాలను కలిగిఉన్న జన్యువులతో బదలాయించాలి (ఉదాహరణకు, చక్కర వ్యాధి విషయంలో ఇన్సులిన్ ఉత్పత్తి చేయాలి). వైరస్ యొక్క జన్యుపదార్ధాన్ని దాని అతిధేయ జన్యు పదార్థంలోకి ప్రవేశపెట్టే అవకాశం కల్పించిన జన్యువులు చెక్కుచెదరకుండా ఉండేటట్లు ఈ ప్రక్రియ సాగాలి. ఇది గందరగోళపరిచేది, మరియు ప్రతి జన్యువు యొక్క ధర్మాన్ని తెలుసుకోవటానికి గణనీయ పరిశోధన మరియు వైరస్ జన్యువుల పైన అవగాహన అవసరమవుతుంది. ఒక ఉదాహరణ :
అతిధేయ కణంయొక్క జన్యుపదార్థంలోకి దాని జన్యువులను ప్రవేశ పెట్టడం ద్వారా పునరుత్పత్తి అయ్యే వైరస్ కనుగొనబడింది. ఈ వైరస్ లో రెండు జన్యువులు ఉంటాయి- A మరియు B. జన్యువు A ఈ వైరస్ ను తనంతట తనే అతిధేయ జన్యువులోనికి ప్రవేశ పెట్టడానికి వీలుకల్పించే ఒక ప్రాణ్యువును నిర్దేశిస్తుంది. జన్యువు B ఈ వైరస్ తో కలిసిఉన్న వ్యాధిని కలుగజేస్తుంది. జన్యువు C అనేది జన్యువు B స్థానంలో మనం కోరుకొనే "సాధారణ" లేదా "వాంఛనీయ" జన్యువు. ఆవిధంగా, జన్యువు A ను సక్రమంగా పనిచేయనిస్తూనే, జన్యువు B స్థానంలో జన్యువు C ను బదలాయించే విధంగా వైరస్ ను పునరుత్పత్తి చేయటం ద్వారా , ఈ వైరస్ ఏ వ్యాధిని కలిగించకుండా వాంఛనీయ జన్యువు- జన్యువు C ను అతిధేయ కణంయొక్క జన్యుపదార్థం లోనికి ప్రవేశపెట్టబడుతుంది.
ఇది స్పష్టంగా అతిసూక్ష్మీకరణ, మరియు వైరల్ ఆరోహకాలని ఉపయోగించుకొనే జన్యు చికిత్సలో అనేక ఇబ్బందులు ఉంటాయి, అవి: శరీరంలోని సరిఅయిన లక్ష్య కణానికే వైరస్ వ్యాధిని సంక్రమింప చేస్తుందని రూఢి చేసుకుని,మరియు ప్రవేశపెట్టబడిన జన్యువు జన్యుపదార్థంలో అంతకుమునుపే ఉన్న ముఖ్య జన్యువులు వేటినీ భంగపరచదని రూఢి చేసుకొని, అవాంఛనీయ సంఘటనల వల్ల వచ్చే ఇబ్బందులను అరికట్టాలి. అయినప్పటికీ, జన్యు ప్రవేశం యొక్క ఈ ప్రాథమిక పద్ధతి బాగా వృద్ధిలోకి వచ్చే అవకాశం కనిపిస్తోంది మరియు వైద్యులు మరియు శాస్త్రవేత్తలు రాబోయే ఎంత పెద్ద సమస్యనయినా పరిష్కరించటానికి తీవ్రంగా కృషిచేస్తున్నారు.
రెట్రో వైరసులు[మార్చు]
రెట్రో వైరస్లలోని జన్యుపదార్థం RNA బృహద్ కణాల రూపంలో ఉండగా, వాటి అతిధేయుల జన్యు పదార్థం DNA రూపంలో ఉంటుంది. ఒక రెట్రో వైరస్, అతిధేయ కణాన్ని అంటుకున్నప్పుడు, అది దాని RNA ను ట్రాన్స్ క్రిప్టేజ్ మరియు ఇంటేగ్రేజ్ వంటి కొన్ని ఎంజైములతో పాటు కణంలోకి ప్రవేశపెడుతుంది. అతిధేయ కణంయొక్క జన్యు పదార్థంతో విలీనమయ్యే లోపే, ఈ RNA కణాలు, రెట్రోవైరస్ యొక్క RNA కణాలనుండి ఒక DNA నకలును ఉత్పత్తి చేయాలి. ఒక RNA బృహత్కణం నుండి ఒక DNA నకలును ఉత్పత్తి చేయటాన్నివ్యతిరేక పరివర్తిత లేఖనము అంటారు. దీనిని వైరస్ లోని రివర్స్ ట్రాన్స్ క్రిప్టేజ్అనే ఎంజైము నిర్వహిస్తుంది. తర్వాత ఈ DNA నకలు ఉత్పత్తి అయి, అతిధేయ కణంయొక్క కేంద్రకములో స్వేచ్ఛగా ఉన్నప్పుడు, ఇది అతిధేయ కణం యొక్క జన్యు పదార్థంలోనికి విలీనంచేయబడాయి. అనగా, కణంలోని అతిపెద్ద DNA బృహత్ కణాలలోనికి (క్రోమోజోములు) దీనిని ప్రవేశ పెట్టాలి. ఈ ప్రక్రియను వైరస్ లోకి కొనిపోబడిన ఇంటేగ్రేజ్ అనే వేరొక ఎంజైము నిర్వహిస్తుంది.
ఇప్పుడు వైరస్ యొక్క జన్యు పదార్ధాన్ని ప్రవేశపెట్టడంవల్ల, అతిధేయ కణం కొత్త జన్యువులను కలిగిఉండేవిధంగా మార్పుచెందిందని చెప్పవచ్చు. తర్వాత ఈ అతిధేయ కణం విభజించబడితే, దాని వారసులన్నీ కొత్త జన్యువులను కలిగి ఉంటాయి. కొన్నిసార్లు రెట్రోవైరస్ యొక్క జన్యువులు వాటి సమాచారాన్ని తక్షణమే వ్యక్తపరచవు.
రెట్రో వైరస్ లను ఉపయోగించికొని చేసే జన్యు చికిత్సలో ఉన్న ఒక ఇబ్బంది ఏమిటంటే, ఇంటేగ్రేజ్ ఎంజైము వైరస్ యొక్క జన్యు పదార్ధాన్ని అతిధేయ జన్యుపదార్థంలోని ఏ అనియత స్థానంలోనికి అయినా ప్రవేశపెట్టగలదు; అది జన్యుపాదరదాన్ని యాదృచికంగా క్రోమోజోము లోనికి నెట్టివేస్తుంది. జన్యు పదార్థం, అతిధేయ కణంలోని అసలైన జన్యువులలో ఒకదాని మధ్యలో ప్రవేశ పెట్టబడితే, ఆ జన్యువు అస్తవ్యస్థమవుతుంది (ఆగమన ఉత్పరివర్తనము). ఆ జన్యువు కణ విభజనను నియంత్రించేది అయితే, అదుపులేని కణ విభజన (అనగా., కాన్సర్) జరగవచ్చు. ఇటీవలే ఈ ఇబ్బందిని జింక్ ఫింగెర్ కేంద్రకాలు ఉపయోగించి [2] లేదా విలీనం జరిగే ప్రాంతాన్ని నిర్దిష్ట క్రోమోజోముల దిశగా మరల్చటానికి బెట-గ్లోబిన్ లోకస్ కంట్రోల్ రీజియన్ వంటి నిర్దిష్ట క్రమాలను కలపడంవల్లకాని అధిగమించటానికి ప్రయత్నాలు మొదలయ్యాయి.
X-లింక్డ్ సేవేర్ కంబైండ్ ఇమ్మ్యునో డేఫిషిఎంసి (X-SCID) చికిత్స కొరకు రెట్రోవైరల్ ఆరోహకాలను ఉపయోగించి చేసే జన్యుచికిత్స ఈరోజు వరకు జరిగిన జన్యు చికిత్సలలో అత్యంత జయప్రథమైన అనువర్తనం. ఫ్రాన్స్ మరియు బ్రిటన్ లలో ఇరవై మంది కన్నా ఎక్కువ రోగులకు చికిత్స జరిగింది, ఎక్కువమందిలో నిరోధక వ్యవస్థ పునర్నిర్మాణము జరగడం గమనించారు. ఫ్రెంచ్ X-SCID జన్యు చికిత్స ప్రయత్నంలో చికిత్స పొందుతున్న రోగులలో ల్యుకేమియా (రక్తపు కాన్సర్) ఉన్నట్లు కనుగొనటంతో USA లో ఈ విధమైన ప్రయత్నాలను నిలిపివేశారు లేదా నిర్బంధించారు. ఈరోజు వరకు, రెట్రోవైరల్ ఆరోహకాల చేత జరిగిన ఆగమన ఉత్పరివర్తనాల కారణంగా, ఫ్రెంచ్ ప్రయత్నంలో నలుగురు పిల్లలు మరియు బ్రిటిష్ ప్రయత్నంలో ఒకరు ల్యుకేమియాకు లోనయ్యారు. సాధారణ ల్యుకేమియా-వ్యతిరేక చికిత్సకు ఒకరు తప్ప మిగిలిన పిల్లలలో మంచి ప్రతిస్పందన కనిపించింది. ఎడేనోసిన్ డీఅమినేజ్ (ADA) ఎంజైము లోపం కారణంగా వచ్చే SCID చికిత్స కొరకు చేసే జన్యు చికిత్స ప్రయత్నాలు USA, బ్రిటన్, ఇటలీ మరియు జపాన్ లలో విజయవంతంగా కొనసాగుతున్నాయి.
అడెనో వైరసులు[మార్చు]
అడెనో వైరస్ లనేవి జంట-పోగుల రూపంలో జన్య్యుపదార్ధాన్ని మోసుకెళ్ళే వైరసులు.అవి మనుష్యులలో శ్వాసకోశ, జీర్ణకోశ, మరియు నేత్ర సంబంధ వ్యాధులను కలుగజేస్తాయి (ముఖ్యంగా సాధారణ జలుబు). ఈ వైరసులు అతిధేయ కణాన్ని అంటుకున్నప్పుడు, అవి వాటి DNA బృహత్కణాన్ని అతిదేయుడులోకి ప్రవేశపెడతాయి.. అడెనో వైరసుల యొక్క జన్యుపదార్థం (తాత్కాలిక) అతిధేయ కణం యొక్క జన్యు పదార్థంతో విలీనంకాలేదు. DNA బృహత్ కణం అతిధేయ కణంయొక్క కేంద్రకంలో స్వేచ్ఛగా వదిలివేయబడుతుంది, మరియు ఈ అదనపు DNA కణంలోని సూచనలు ఏ ఇతర జన్యువులానే పరివర్తిత లేఖనము చేయబడతాయి. ఒకేఒక భేదం ఏమిటంటే, కణం విభజనకు సిద్ధంగా ఉన్నప్పుడు, ఈ అదనపు జన్యువులు పునరుత్పత్తికావు, దీనివలన ఆ కణం నుండి వచ్చినవి అదనపు జన్యువులను కలిగిఉండవు. ఫలితంగా, అతిధేయ కణంయొక్క జన్యుపదార్థంలోనికి విలీనం జరుగకపోయినప్పుడు SCID ప్రయత్నాలలో చూసిన కాన్సర్ రకము నిరోధించబడవలసినప్పటికీ, పెరుగుతున్న కణ జనాభాలో అడెనోవైరస్ తో చేసే చికిత్సను పునఃపరిశీలన చేయవలసిఉంది. ఈ ఆరోహక వ్యవస్థ కాన్సర్ చికిత్స కొరకు ప్రేరేపించబడుతోంది మరియు కాన్సర్ చికిత్స కొరకు పరమానా (లైసెన్స్) పొందిన మొదటి జన్యు చికిత్స ఉత్పత్తి, జెండిసైన్, ఒక అడెనో వైరస్. జెండిసైన్, ఒక అడెనోవైరల్ p53-ఆధారిత జన్యుచికిత్స, తల మరియు గొంతు కాన్సర్ల చికిత్స కొరకు 2003 లో చైనీస్ FDA చేత ఆమోదించబడింది. అడ్వేక్సిన్, ఇంట్రోజెన్ నుండి వచ్చిన ఒక సారూప్య జన్యుచికిత్సా విధానం, 2008 లో US FDA చేత తిరస్కరించబడింది.
1999 లో జన్యు చికిత్స ప్రయత్నాలలో జెస్సే జేల్సింగర్ మరణం తర్వాత అడెనోవైరస్ భద్రతను గురించిన చింత మొదలైంది. అప్పటినుండి, అడెనో వైరస్ ఆరోహకాలతో చేసే పని,జన్యుపరంగా అవిటివిఅయిన వైరసుల పైన కేంద్రీకృతమైంది.
అడెనోకి-సంబంధిత వైరసులు[మార్చు]
అడెనోకి-సంబంధిత వైరసులు, పర్వో వైరస్ కుటుంబానికి చెందిన, ఏక పోగు DNA తోకూడిన జన్యుపదార్ధాన్ని కలిగిన చిన్న వైరసులు. ఈ విచ్చలవిడి రకపు AAV, క్రోమోజోము 19 పైన నిర్దిష్ట ప్రదేశంలో 100% నిశ్చయంగా జన్యు పదార్ధాన్ని ప్రవేశపెట్టగలవు. కాని ఏ విధమైన వైరల్ జన్యువులను కలిగిఉండకుండా కేవలము వైద్యసంబంధ జన్యువులను మాత్రమే కలిగిఉండే రీకామ్బినాంట్ AAV, జన్యుపదార్థంలోనికి విలీనమవదు. బదులుగా రీకామ్బినాంట్ వైరల్ జన్యువు ITR (ఇన్వర్టేడ్ టెర్మినల్ రిపీట్) ద్వారా దాని కొనవద్ద కలుసుకొని వృత్తాకార, ఎపిజోమల్ ఆకారాలను రూపొందిన్స్తుంది, అవి దీర్ఘకాలిక జన్యు వ్యక్తీకరణకు ప్రధాన కారణాలుగా ఊహించారు. AAV ని ఉపయోగించటంలో, అది మోసుకెళ్ళగలిగే కొద్ది పరిమాణపు DNA (తక్కువ సామర్థ్యం) మరియు దాని ఉత్పత్తిలోని ఇబ్బందుల వంటి కొన్ని ప్రతికూలతలు ఉన్నాయి. అయినప్పటికీ, రోగాన్ని కలిగించకపోవటం కారణంగా, ఈ రకంవైరస్ వినియోగించబడుతోంది (ఈ హానిరహిత వైరస్ చాలామందిలో ఉంటుంది). అడెనో వైరసులకు విరుద్ధంగా, AAV తో చికిత్స పొందిన చాలామంది ఆ వైరసును మరియు దానితో విజయవంతంగా చికిత్స పొందిన కణాలను తొలగించటానికి ఒక నిరోధక ప్రతిస్పందనను నిర్మించలేరు. AAV తో అనేక ప్రయత్నాలు జరుగుతున్నాయి లేదా సిద్ధమవుతున్నాయి, ముఖ్యంగా కండరాలు మరియు నేత్ర వ్యాధుల చికిత్సకు ప్రయత్నిస్తున్నారు; ప్రత్యేకంగా ఈ రెండు కణజాలాలలో ఈ వైరస్ ఉపయోగకరంగా అనిపిస్తోంది. అయినప్పటికీ, జన్యువులను మెదడుకు పంపడానికి AAV ఆరోహకాలను ఉపయోగించేచోట వైద్యసంబంధ ప్రయత్నాలు మొదలయ్యాయి. నాడీకణాల వంటి అవిచ్ఛిన్న (నిశ్చల) కణాలను AAV వైరసులు వ్యాధిబారిన పడేయటంవల్ల ఇది సాధ్యపడుతుంది, ఈ నాడీకణాలలో ఆ వైరసుల జన్యుపదార్దాలు దీర్ఘకాలం వ్యక్తీకరించబడతాయి.
వైరల్ ఆరోహకాల యొక్క కవచ మాంసకృతుల మిధ్యారూపు[మార్చు]
పైన ఉదహరించిన వైరల్ ఆరోహకాలు, అవి అతి సమర్ధవంతంగా మలినంచేసే సహజ అతిధేయ కణ జనాభాను కలిగిఉంటాయి. రెట్రోవైరసులలో సహజ అతిధేయ కణ శ్రేణులు పరిమితంగా ఉంటాయి, మరియు అడెనోవైరస్ మరియు అడెనో-తోచేరిన వైరసులు సాపేక్షంగా పెద్ద కణ శ్రేణులను సమర్దవంతంగా కలుషితం చేయగలిగినప్పటికీ, కొన్ని రకాల కణాలు ఈ వైరసులు కలుగజేసే వ్యాధులను తట్టుకోగలుగుతాయి. వైరస్ ఉపరితలము పైన చుట్టుకొనిఉన్న ప్రాణ్యముల పొర వ్యాధిబారినపడే అవకాశమున్న కణమునకు అంటిపెట్టుకుని ఉండటానికి లేదా అందులోకి ప్రవేశించటానికి మధ్యవర్తిత్వం వహిస్తాయి. రెట్రో వైరసులు మరియు అడెనోతో చేరిన-వైరసుల త్వచం పైన ఒకే మాంసకృతుల పూత ఉండగా, అడెనో వైరసులలో దాని ఉపరితలాన్ని దాటి విస్తరించిన మాంసకృతుల మరియు పీచుపదార్దాల కవచం ఉంటుంది. ప్రతి వైరస్ లోని కవచ మాంసకృతులు, ఆ వైరసులను సమర్ధవంతమైన అతిధేయ ఉపరితలముపైన స్థాపించే హెపారిన్ సల్ఫేట్ వంటి కణ-ఉపరితల అణువులకు అలాగే ప్రత్యేక ప్రోటీన్ గ్రాహకాలకు అంటిపెట్టుకునిఉంటుంది. ఈ ప్రోటీన్ గ్రాహకాలు వైరల్ ప్రోటీన్ లో ప్రవేశాన్ని-ప్రేరేపించే నిర్మాణ మార్పులను ప్రోత్సహిస్తాయి లేదా వైరసులను ఎండోజోములలో స్థిరపరుస్తుంది, ఇందులో ల్యుమెన్ యొక్క ఆమ్లీకరణ వైరల్ కవచం తిరిగి అంటుకునేటట్లు ప్రేరేపిస్తుంది. రెండింటిలో ఏదోఒక సందర్భంలో, సమర్ధవంతమైన అతిధేయ కణాలలోకి ప్రవేశానికి, వైరస్ ఉపరితలంపైన ఉండే మాంసకృతులకి మరియు కణ ఉపరితలంపైన ఉండే మాంసకృతులకి మధ్య ఉండే సానుకూల సంకర్షణ అవసరమవుతుంది. జన్యు చికిత్స ప్రయోజనాల కొరకు, జన్యు చికిత్స ఆరోహకాల ద్వారా జన్యు బదిలీ (ట్రాన్స్ డక్షన్) కి సన్నద్ధంగా ఉన్న కణాల శ్రేణిని పరిమితం చేయాలని లేదా విస్తరించాలని ఒకటి కోరుకుంటుంది. ఈ దిశగా, అనేక ఆరోహకాలు అభివృద్ధి చెందాయి, ఇందులో అంతర్జనిత వైరల్ మాంసకృతుల కవచం ఇతర వైరసుల లోని మాంసకృతుల కవచం తోగాని, లేదా సంకర మాంసకృతులతోగాని బదలాయించబడుతుంది . అలాంటి సంకరాలు వైరస్ యొక్క ఒక కణంలోకి విలీనం చేయటానికి అవసరమైన వైరస్ మాంసకృతుల భాగాలను,అదే విధంగా నిర్దిష్ట అతిధేయ కణాల మాంసకృతులతో సంకర్షణకు ఉద్దేశించిన వరుసలను కలిగిఉంటాయి. ఉదహరించబడినట్లు,ఎ వైరసులలో అయితే కవచ మాంసకృతులు బదలాయించబడ్డాయో వాటిని మిధ్యారకపు వైరసులుగా పరిగణిస్తారు. ఉదాహరణకు, జన్యు చికిత్స ప్రయత్నాలలో వినియోగించగలిగిన, ప్రసిద్ధ రెట్రోవైరల్ ఆరోహకము వేసిక్యులర్ స్టోమటైటిస్ వైరస్కు చెందిన,లెంటి వైరస్ సిమియన్ ఇమ్మ్యునో డేఫిషియెన్సి వైరస్, ఇది G-ప్రోటీన్ అనే కవచ మాంసకృతులతో కప్పబడిఉంటుంది. ఈ ఆరోహకము VSV G-మిధ్యారకపు లెంటివైరస్గా చెప్పబడుతుంది, మరియు దాదాపు కణ సముదాయముఅంతటినీ వ్యాధిబారిన పడేస్తుంది. ఇది ఈ ఆరోహకాన్ని కప్పిఉంచిన VSV G-ప్రోటీన్ యొక్క విశిష్ట స్వభావం. వైరల్ ఆరోహకాల తత్వాలను ఒకటి లేదా కొన్ని అతిధేయ కణ జనాభాకు పరిమితం చేయటానికి అనేక ప్రయత్నాలు జరిగాయి. ఈ అభివృద్ధి సాపేక్షంగా తక్కువ పరిమాణంగల ఆరోహకం యొక్క క్రమ పాలనకు అనుమతించాలి. లక్ష్యంతో సంబంధంలేని కణాలను మార్చే సామర్థ్యం పరిమితం కావచ్చు, మరియు వైద్య సమాజం యొక్క అనేక వ్యాకులాలు ఉపశమించవచ్చు. తత్వాన్ని పరిమితం చేయటం కొరకు చేసిన అనేక ప్రయత్నాలు ప్రతిరక్షక శకలాలను కలిగిఉన్న సంకర కవచ మాంసకృతులను ఉపయోగించుకున్నాయి. ఈ ఆరోహకాలు "మేజిక్ బుల్లెట్" జన్యు చికిత్సల అభివృద్ధి కొరకు బాగా వృద్ధిలోకి వచ్చే అవకాశాన్ని సూచిస్తున్నాయి.
వైరసును వాడని పద్ధతులు[మార్చు]
వైరసును వాడని పద్ధతులు వైరల్ పద్ధతుల కంటే సాధారణ భారీ ఉత్పత్తి మరియు తక్కువ అతిధేయ నిరోధకత్వం వంటి రెండు ప్రయోజనాలను కలిగి ఉంటాయి. ఇంతకుమునుపు, తక్కువ స్థాయి ట్రాన్స్ఫెక్షన్ మరియు జన్యు వ్యక్తీకరణం వైరస్ తో సంబంధంలేని పద్ధతులను అప్రయోజనంగా చేసాయి; అయినప్పటికీ, ఆరోహక సాంకేతికతలో ఇటీవలి పురోగమనం విరసులతో సమానమైన ట్రాన్స్ఫెక్షన్ సామర్థ్యం కలిగిన అణువులను మరియు పద్ధతులను ఉత్పత్తిచేసింది.
అనావృత DNA[మార్చు]
వైరస్ తో సంబంధంలేని ట్రాన్స్ఫెక్షన్లో ఇది చాల సులభ విధానం. కణజాల అంతరాలలోకి చొప్పించిన అనావృత DNA ప్లాస్మిడ్ పైన జరిపిన వైద్యసంబంధ ప్రయత్నాలు కొంతవరకు సఫలీకృతం అయ్యాయి; అయినప్పటికీ, ఇతర ట్రాన్స్ఫెక్షన్ పోలిస్తే దీని వ్యక్తీకరణ చాల తక్కువగాఉంది. ప్లాస్మిడ్స్ తో చేసే ప్రయత్నాలతో పాటు అనావృత PCR ఉత్పత్తితో కూడా యత్నాలు ఉన్నాయి, అవి వీటితో సమంగా లేదా ఇంకా గొప్పగా సఫలమయ్యాయి. అయినప్పటికీ, ఈ విజయం, ఇతర పద్ధతులతో పోల్చలేము, ఇది అనావృత DNA ను విడుదల చేయటానికి ఎలేక్ట్రోపోరేషన్, సోనోపోరేషన్, మరియు అధిక పీడన వాయువును ఉపయోగించి DNA తో కప్పబడిన బంగారు రేణువులను కణంలోకి చొప్పించే "జన్యు తుపాకీ" ఉపయోగించటం వంటి మరింత సమర్ధవంతమైన విధానాల పరిశోధనకు దారితీసింది.
ఓలిగోన్యూక్లియోటైడ్స్[మార్చు]
వ్యాధి క్రమంలో ముఖ్యపాత్ర పోషించే జన్యువులను నిశ్చలం చేయటానికి జన్యు చికిత్సలో సంయోగ ఓలిగోన్యూక్లియోటైడ్స్ ఉపయోగిస్తారు. దీనిని సాధించటానికి అనేక విధానాలు ఉన్నాయి. ఒక యుక్తి, తప్పు జన్యువు యొక్క పరివర్తితలేఖనాన్ని భంగ పరచటానికి లక్ష్య జన్యువుకు ప్రత్యేకమైన యాంటి సెన్స్ (ఇంద్రియ వ్యతిరేకత)ను ఉపయోగించుకుంటుంది. వేరొకటి, తప్పు జన్యువు యొక్క mRNA ట్రాన్స్క్రిప్ట్ లోని ప్రత్యేక సీక్వేన్సులను విడదీయటానికి కణానికి సూచనలు ఇవ్వటానికి siRNAగా పిలవబడే చిన్న RNA అణువులను ఉపయోగించుకుంటుంది, ఇది తప్పు mRNA యొక్క అనువాదాన్ని భంగపరచటం ద్వారా, జన్యువును వ్యక్తపరుస్తుంది. వేరొక విధానం, లక్ష్య జన్యువు యొక్క పరివర్తితలేఖనాన్ని ఉత్తెజపరచతానికి అవసరమయ్యే పరివర్తితలేఖన కారకాల కొరకు జంట పోగుల ఓలిగోడిఆక్సీన్యూక్లియ టైడ్స్ ను ఎరగా ఉపయోగించుకుంటుంది. ఈ పరివర్తితలేఖన కారకాలు తప్పు జన్యువు యొక్క ప్రోమోటర్ (వృద్ధిలోకి తెచ్చేది)కు కాకుండా, ఆ ఎరలకు అంటుకుని ఉంటాయి, అది లక్ష్య జ్ఞాయువు యొక్క ట్రాన్స్క్రిప్షన్ ను హరించటం తోపాటు, వ్యక్తీకరణను కూడా తగ్గిస్తుంది. దానికితోడు, ఉత్పరివర్తన జన్యువులోనే ఏక ఆధార మార్పును నిర్దేశించటానికి ఏక పోగు DNA ఓలిగోన్యూక్లియోటైడ్స్ ఉపయోగించబడతాయి. ఓలిగోన్యూక్లియోటైడ్ అనేది లక్ష్య జన్యువుతో సమన్వయ పరచి మరమ్మతు కొరకు వుపయోగపడే నమూనాగా రూపకల్పన చేయబడింది.ఐతే ఈ రూపకల్పనలో మధ్య మూలము,లక్ష్య మూలములను పరిగణించలేదు. ఈ పద్ధతి ఓలిగోన్యూక్లియోటైడ్ మధ్యవర్తిత్వ జన్యు రిపేరు, లక్ష్య జన్యు రిపేరు, లేదా లక్ష్యంకాబడిన న్యూక్లియోటైడ్ మార్పుగా పేర్కొనబడుతుంది.
లిపోప్లెక్సులు మరియు పాలిప్లెక్సులు[మార్చు]
కణంలోకి కొత్త DNA విడుదలను బాగుపరచటానికి, ఆ DNA పాడుకాకుండా రక్షింపబడాలి మరియు కణంలోకి దాని ప్రవేశం అనుకూలంగాఉండాలి. చివరకు ట్రాన్స్ఫెక్షన్ క్రమంలో అవాంఛిత అధోకరణం నుండి DNA ను రక్షించే సామర్ధ్యమున్న కొత్త అణువులు, లిపోప్లెక్సులు మరియు పాలిప్లెక్సులు రూపొందించబడ్డాయి.
ప్లాస్మిడ్ DNA ఒక క్రమమైన ఆకృతిగల మైసేల్లీ లేదా ఒక లైపొజొమ్ లో లిపిడ్స్ చేత కప్పబడిఉంటాయి. క్రమ ఆకృతి DNA తో సంకీర్ణం అయినప్పుడు, అది లిపోప్లెక్స్ గా పిలవబడుతుంది. రుణావేశ (వ్యతిరేక ఉద్దీపనచేయబడిన), తటస్థ, లేదా ధనావేశ (సక్రమ ఉద్దీపనచేయబడిన)అనే మూడురకాల లిపిడ్లు ఉంటాయి. ప్రారంభంలో, సంధాన వాహకాల కొరకు లిపోప్లేక్సుల నిర్మాణానికి రుణావేశ మరియు తటస్థ లిపిడ్స్ ఉపయోగించబడ్డాయి. అవి కొద్దిగా హానికరమైనవి, అవి శరీర ద్రవాలతో సరిపడేటట్లు ఉంటాయి మరియు వాటిని ఒకోక్కకనజాలాలలు ప్రత్యేకంగా అన్వయించాటానికి అవకాశం ఉండటం వంటి వాస్తవిక అంశములు ఉన్నప్పటికీ; అవి సంక్లిష్టమైనవి మరియు వాటి ఉత్పత్తికి చాల సమయం ఖర్చవటంవల్ల ధనావేశ పూరక (కాటియోనిక్) విధానాల వైపు దృష్టి మరల్చబడింది.
కాటియోనిక్ లిపిడ్లు, వాటి ధనావేశంవల్ల, మొదటగా రుణావేశ పూరక DNA అణువుల సంధానానికి అదేవిధంగా DNA ని లైపోజోములలోకి క్రోడీకరించటానికి వీలుకల్పించటానికి వినియోగించబడ్డాయి. తర్వాత కాటియోనిక్ లిపిడ్ల వినియోగం లిపోప్లేక్సుల స్థిరత్వాన్ని గణనీయంగా పెంపొందించినట్లుగా కనుగొనబడింది. వాటి ఆవేశం ఫలితంగా, కాటియోనిక్ లైపోజోములు కణ త్వచంతో కలుస్తాయి, కణాలు లైపోప్లేక్సులను గ్రహించటానికి ఎండోసైటాసిస్ ముఖ్య మార్గమని నమ్మబడుతోంది. ఎండోసైటాసిస్ ఫలితంగా ఎండోజోములు తయారవుతాయి, అయినప్పటికీ, ఎండోజోము త్వచాన్ని బద్దలు చేసుకొని జన్యువులు కణసారంలోకి విడుదల కాలేకపోతే, అవి లైసోజోములకి పంపబడతాయి, అక్కడ అన్ని DNA లు వాటి ధర్మాన్ని నిర్వర్తించకమునుపే ధ్వంసం చేయబడతాయి. కాటియోనిక్ లిపిడ్లు తమంతట తామే సంధించుకొని, DNA ను లైపోజోములలోనికి క్రోడీకరించగలిగినప్పటికీ, "ఎండో జోమల్ పరారీ" దృష్ట్యా అసమర్ధమైనందువల్ల, ట్రాన్స్ఫెక్షన్ సామర్థ్యం చాల తక్కువ. అయినప్పటికీ, సహాయక లిపిడ్లు (సాధారణంగా, DOPE వంటి విద్యుత్తటస్థ లిపిడ్లు) కలిసినప్పుడు లైపోప్లేక్సులు తయారయితే, అత్యధిక ట్రాన్స్ఫెక్షన్ సామర్థ్యం కనిపిస్తుంది. ఆ తర్వాత, కొన్ని లిపిడ్లు ఎండోజోమల్ త్వచాలను అస్థిరం చేయటానికి అదేవిధంగా ఎండోజోము నుండి DNA పలాయనానికి వీలుకల్పించటానికి సామర్థ్యం కలిగిఉంటాయి, అందువలన ఆ లిపిడ్లు ఫ్యుసోజేనిక్ లిపిడ్లుగా పిలవబడతాయి. కాటియోనిక్ లైపోజోములు జన్యు రవాణా ఆరోహకాలకు ప్రత్యామ్నాయంగా చాలా ఎక్కువగా వినియోగించబడినప్పటికీ, వాటి వైద్యసంబంధ ఉపయోగాలను పరిమితంచేసే, కాటియోనిక్ లిపిడ్ల మోతాదు ఆధారిత ప్రమాదకారత్వం కూడా గమనించబడింది.
కాన్సర్ కణాలలోకి జన్యు రవాణా లైపోప్లేక్సుల అతి సాధారణ వినియోగం, అక్కడ సరఫరా చేయబడిన జన్యువులు కణాలలోని కణితి అణిచివేత నియంత్రణ జన్యువులను ప్రేరేపిస్తుంది మరియు ఆంకోజన్యువుల చురుకుదనాన్ని తగ్గిస్తుంది. శ్వాసకోశ ఎపిథేలియల్ కణాలను ట్రాన్స్ఫెక్ట్ చేయటానికి లైపోప్లేక్సులు ఉపయోగపడతాయని ఇటీవలి అధ్యయనాలు తెలియజేసాయి, అందువలన సిస్టిక్ ఫైబ్రోసిస్ వంటి జన్యుసంబంధ శ్వాసకోశ వ్యాధులను నయంచేయటానికి వాటిని ఉపయోగించవచ్చు.
DNA తో కూడిన పాలిమేర్ల మిశ్రమాన్ని పాలిప్లెక్సులు అంటారు. చాలా పాలిప్లెక్సులలో కాటియోనిక్ పాలిమర్లు ఉంటాయి మరియు వాటి ఉత్పత్తి ఐయోనిక్ సంకర్షనల చేత నియంత్రించబడుతుంది. పాలీప్లెక్సులకు మరియు లైపోప్లెక్సులకు మధ్యన వాటి క్రియా విధానంలో ఉన్న పెద్ద తేడా ఏమిటంటే, పాలీప్లెక్సులు వాటి DNA లోడ్ ను కణసారంలోకి విడుదల చేయలేవు, అందువలన ఈ దిశలో నిర్వీర్యంచేయబడిన అడెనోవైరస్ వంటి ఎండోజోం-లైటిక్ ప్రతినిధులతో (ఎండోసైటాసిస్ సమయంలో తయారైన ఎండోజోమును విలీనం చేయటం, ఈ చర్య వల్లే పాలీప్లెక్సు కణంలోకి ప్రవేశిస్తుంది) సహ-ట్రాన్స్ఫెక్షన్ తప్పకుండా జరగాలి. అయినప్పటికీ, ప్రతిసారీ ఇలానే జరగదు, పాలిఇథైల్ఎనిమైన్ వంటి పాలిమర్లు వాటి స్వంత ఎండోజోము విధ్వంస విధానాని కలిగిఉంటాయి అదేవిధంగా ఖైటోసాన్ మరియు ట్రైమిథైల్ఖైటోసాన్.
మిశ్రిత పద్ధతులు[మార్చు]
జన్యు రవాణా యొక్క ప్రతి పద్ధతిలో లోపాలు ఉండటంతో, రెండు లేదా అంతకన్నా ఎక్కువ విధానాలను కలిపిన కొన్ని మిశ్రిత పద్ధతులు అభివృద్ధిచెందాయి. వైరోజోమ్స్ ఒక ఉదాహరణ; అవి లైపోజోమ్స్ను నిర్వీర్యం చేయబడిన HIV లేదా ఇన్ఫ్లుఎంజా వైరస్తో కలుపుతాయి. ఇది శ్వాసకోశఎపిథేలియల్ కణాలలో జన్యు రవాణా వైరల్ లేదా లైపోజోమల్ పద్ధతులు ఒక్కొక్కటికన్నా ఎక్కువ సమర్ధవంతంగా ఉన్నాట్లు చూపించబడింది. ఇతర పద్ధతులలో ఇతర వైరల్ ఆరోహకాలను కాటియోనిక్ లిపిడ్లు లేదా సంకరంచేసే వైరసులతో కలుపుతారు.
డెన్డ్రీమర్లు[మార్చు]
డెన్డ్రీమర్ అనేది అనేక శాఖలుగా విస్తరించి గోళాకృతిలోఉన్న ఒక మహా అణువు. ఆ అణువు యొక్క ఉపరితలం అనేకరకాలుగా వినియోగించబడుతుంది మరియు ఫల నిర్మాణం యొక్క లక్షణాలు దాని ఉపరితలాన్నిబట్టి నిర్ణయించబడతాయి.
ప్రత్యేకించి ధనావేశ ఉద్దీపన చేయబడిన ఒక కాటియోనిక్ డెన్డ్రీమర్ నిర్మాణానికి అవకాశంఉంది. జన్యు పదార్దాలైన DNA లేదా RNA సమక్షంలో, ఉద్దీపన అభివృద్ధి కాటియోనిక్ డెన్డ్రీమర్ తో న్యూక్లియిక్ ఆసిడ్ యొక్క తాత్కాలిక కలయికకు దారితీస్తుంది. దాని లక్ష్యాన్ని చేరుకున్న తర్వాత డెన్డ్రీమర్-న్యూక్లియిక్ ఆసిడ్ మిశ్రమం ఎండోసైటాసిస్ ద్వారా కణంలోకి తీసుకువెల్లబడుతుంది
ఇటీవలి సంవత్సరాలలో ట్రాన్స్ఫెక్షన్ ఏజెంట్ల లక్ష్యం కాటియోనిక్ లిపిడ్లు. పోటీపడుతున్న ఈ కారకాల పరిమితులను ఈ విధంగా నివేదించారు.: అనేక రకాల కణాలను ట్రాన్స్ఫెక్ట్ చేసే సామర్థ్యం లేకపోవటం, అతిచురుకుగా లక్ష్యాలను నిర్దేసించుకునే సామర్థ్యం లేకపోవటం, జంతు నమూనాలతో సామరస్యం లేకపోవటం, మరియు ప్రమాదకరం. డెన్డ్రీమర్లు బలిష్టమైన కోవాలెంట్ నిర్మాణాన్ని మరియు అను నిర్మాణము మరియు పరిమాణం పైన మంచి అదుపును అందిస్తాయి. ఇవన్నీ కలిసి ప్రస్తుతమున్న విధానాలతో పోలిస్తే గొప్ప ప్రయోగానాలను అందిస్తాయి.
డెన్డ్రీమర్ల ఉత్పాదన, నిదానంగా జరిగే అనేక ప్రతిచర్యలను కలిగిఉన్న అతిఖరీదైన మరియు మందకొడి చర్య, ఇది వాటి వాణిజ్య అభివృద్ధిని అధికంగా తగ్గించిన ఒక అవరోధం. మిచిగాన్ సంస్థ అయిన డెన్డ్రైటిక్ నానో టెక్నాలజీస్, చలనశక్తితో నడిచే రసాయనాన్ని ఉపయోగించి డెన్డ్రీమర్లను ఉత్పత్తి చేసే పద్ధతిని కనుగొంది, ఈ చర్య ఖర్చును మూడురెట్లు తగ్గించటమే కాకుండా, ప్రతిచర్య సమయాన్ని ఒక నేలకన్న ఎక్కువ నుండి కొన్ని రోజులకు తగ్గించింది. ఈ కొత్త "ప్రియోస్టార్" డెన్డ్రీమర్లు అత్యధిక సామర్థ్యంతో కొద్దిగా లేదా ఏమాత్రం హానిలేకుండా కణాలను ట్రాన్స్ఫెక్ట్ చేసే DNA లేదా RNA పేలోడ్ లను మోసుకువెళ్ళటానికి ప్రత్యేకంగా నిర్మించబడ్డాయి.
జన్యు చికిత్సలో ముఖ్య అభివృద్ధులు[మార్చు]
2002 మరియు అంతకు పూర్వం[మార్చు]
నూతన జన్యు చికిత్సా విధానం, లోపభూయిష్ట జన్యువుల నుండి వచ్చిన వార్తాహర RNA లోని తప్పులను సరిచేస్తుంది. ఈ పద్ధతి రక్త రుగ్మత అయిన తాలస్సెమియా (హీమోగ్లోబిన్ను తయారుచేయలేక పోవటం), సిస్టిక్ ఫైబ్రోసిస్, మరియు కొన్ని కాన్సర్లకు చికిత్స చేసే సామర్ధ్యాన్ని కలిగిఉంది. న్యూసైంటిస్ట్.కాంలో సబ్టిల్ జేనే థెరపీ టాకిల్స్ బ్లడ్ డిస్ఆర్డర్ చూడుము (October 11, 2002).
కేస్ వెస్ట్రన్ రిజర్వ్ విశ్వవిద్యాలయం మరియు కోపర్నికస్ థేరాప్యుటిక్స్ లోని పరిశోధకులు కేంద్రక త్వచంలోని రంధ్రాల గుండా వైద్యసంబంధ DNA ను తీసుకువెల్లగలిగే 25 నానోమీటర్ల సూక్ష్మ లైపోజోములను తయారుచేయగలిగారు. న్యూసైంటిస్ట్.కాంలో DNA నానోబాల్స్ బూస్ట్ జేనే థెరపీ చూడుము (May 12, 2002).
ఎలుకలలో సైకిల్ సెల్ వ్యాధి సమర్ధవంతంగా నివారించబడింది. ది సైంటిస్ట్ సంచికలో మార్చి 18, 2002 నుండి మ్యురైన్ జేనీ థెరపీ కరేక్ట్స్ సింప్టంస్ అఫ్ సికిల్ సెల్ డిసీజ్ చూడుము.
SCID (సేవేర్ కంబైండ్ ఇమ్మ్యున్ డేఫిషిఎన్సి లేదా "బబుల్ బాయ్" వ్యాధి)తో ఉన్న పిల్లల చికిత్స కొరకు 2000 మరియు 2002 వరకు చేసిన బహు-కేంద్ర ప్రయత్నం యొక్క విజయం, పారిస్ సెంటర్ ప్రయత్నాలలో పదిమందిలో ఇద్దరు పిల్లలలో రక్తకాన్సర్ వంటి పరిస్థితి తలెత్తటంతో, ప్రశ్నార్ధకంఅయింది. 2002 లో విద్య ప్రయత్నాలు తాత్కాలికంగా నిలిపివేయబడ్డాయి, కాని యునైటెడ్ స్టేట్స్, యునైటెడ్ కింగ్డం, ఫ్రాన్స్, ఇటలీ మరియు జర్మనీ లలో ప్రవర్తనా నియమావళి యొక్క సవరించబడిన సమీక్ష తర్వాత .[3]
1993 లో ఆండ్రూ గోబియా సేవేర్ కంబైండ్ ఇమ్మ్యునో డేఫిషిఎంసి (SCID)తో జన్మించాడు.. జననానికి ముందు జరిపిన జన్యు పరీక్షలో అతనికి SCID ఉన్నట్లుగా కనుగొన్నారు. పుట్టిన వెంటనే, బీజ కణాలను కలిగిఉండే ఆండ్రూ యొక్క మాయ నుండి మరియు బొడ్డు తాడు నుండి రక్తం తీసివేయబడింది. ADA కొరకు వ్రాయబడిన అలేలీ సంగ్రహించబడి రెట్రోవైరస్ లోకి ప్రవేశపెట్టబడింది. రెట్రోవైరసులు మరియు బీజ కణాలు మిళితం అయినతర్వాత, అవి వాటితో పాటు జన్యువును బీజ కణాల క్రోమోజోములలోకి ప్రవేశపెట్టాయి. క్రియాశీలక ADA జన్యువును కలిగిఉన్న బీజ కణాలు సిరల ద్వారా ఆండ్రూ రక్త వ్యవస్థలోకి చొప్పించారు.వారానికొకసారి ADA ఎంజైము ఇంజెక్షన్లు కూడా ఇవ్వబడ్డాయి. నాలుగు సంవత్సరాలపాటు బీజ కణాలు ఉత్పత్తి చేసిన, T-కణాలు (తెల్ల రక్త కణాలు), ADA జన్యువును ఉపయోగించుకొని ADA ఎంజైములను తయారుచేసాయి. నాలుగు సంవత్సరాల తర్వాత మరింత చికిత్స అవసరమైంది.
2003 లో కాలిఫోర్నియా విశ్వవిద్యాలయం, లాస్ ఏంజిల్స్ పరిశోధక వర్గం పోలీఎథిలీన్ గ్లైకాల్ (PEG)గా పిలువబడే ఒక పోలిమేర్లో కప్పబడిఉన్న లైపోజాములు ఉపయోగించి మెదడులోకి జన్యువులను ప్రవేశపెట్టారు. ముదడులోకి జన్యు బదిలీ అనేది ఒక విశేషమైన ఘనకార్యం ఎందుకంటే "రక్తము-మెదడు హద్దు గుండా వెళ్ళటానికి వైరల్ ఆరోహకాలు చాలా పెద్దవి." ఈ పద్ధతి పార్కిన్సంస్ వ్యాధికి చికిత్స చేసే సామర్ధ్యాన్ని కలిగిఉంది. న్యూసైంటిస్ట్.కాంలో అండర్ కవర్ జీన్స్ స్లిప్ ఇన్ టు ది బ్రెయిన్ చూడుము (మార్చి 20, 2003).
RNA జోక్యం లేదా జన్యు మూకీభావం హంటింగ్టాన్స్ చికిత్సకు ఒక నూతన మార్గం. జంట-పోగుల RNA యొక్క పొట్టి ముక్కలు (చిన్న, జోక్యంచేసుకొనే RNA లేదా సి RNA లు ), ఒక ప్రత్యేక క్రమం యొక్క RNA ను వెలివేయటానికి కణాల చేత వినియోగించబడతాయి. ఒక అక్రమ జన్యువు నుండి కాపీ చేయబడిన RNA ను పోలినట్లుగా ఒక siRNA రూపొందించబడితే, అప్పుడు ఆ జన్యువు యొక్క అసాధారణ ప్రోటీన్ ఉత్పాదితం ఉత్పత్తికాదు. న్యూసైంటిస్ట్.కాంలో జీన్ థెరపీ మే స్విచ్ ఆఫ్ హంటింగ్తన్స్ (మార్చి 13, 2003).
నేషనల్ ఇన్స్టిట్యూట్స్ ఆఫ్ హెల్త్ లోని శాస్త్రవేత్తలు (బెతేస్డ, మేరీల్యాండ్) కాన్సర్ కణాలపై జన్యుపరమైన పునర్లక్ష్యంతో దాటిచేసే నిహంత T కణాలను ఉపయోగించి ఇద్దరు రోగులలో మెటాస్టాటిక్ మెలనోమకు విజయవంతంగా చికిత్స చేసారు. కాన్సర్ చికిత్సలో జన్యు చికిత్స సమర్ధవంతమైనదన్న మొదటి రుజువును ఈ అధ్యయనం కలిగిఉంది.[4]
మార్చి 2006 న ఒక అంతర్జాతీయ శాస్త్రవేత్తల సమూహం, ఇద్దరు యుక్త వయసు రోగులలో మేలోయిడ్ కణాలను మార్పుచేసే ఒక వ్యాధికి జన్యుచికిత్స ద్వారా విజయవంతంగా చికిత్స చేశామని ప్రకటించారు. నేచర్ మెడిసిన్ లో ప్రచురితమైన ఈ అధ్యయనము, మేయిలోయిడ్ వ్యవస్థ యొక్క వ్యాధులను జన్యు చికిత్స నివారించగలదని మొదట చూపించినట్లు నమ్మబడుతోంది.[5]
మే 2006 లో మిలన్, ఇటలీలోని సాన్ రఫ్ఫేలే టెలీథన్ ఇన్స్టిట్యూట్ ఫర్ జేనీ థెరపీ (HSR-TIGET) లోని డాక్టర్. లుయిగి నల్దిని మరియు డాక్టర్. బ్రయాన్ బ్రౌన్ నేతృత్వంలోని శాస్త్రవేత్తల బృందం జన్యు చికిత్సలో ఒక పురోగమనాన్ని నివేదించింది, ఇందులో కొత్తగా విడుదలైన ఒక జన్యువును నిరోధక వ్యవస్థ తిరస్కరించటాన్ని అరికట్టటానికి వారు ఒక మార్గాన్ని రూపొందించారు.[6] అవయవ మార్పిడి లాగానే, జన్యు చికిత్స కూడా నిరోధ తిరస్కార ఇబ్బందితో బాధపడుతోంది. నిరోధక వ్యవస్థ నూతన జన్యువును పరాయిగా గుర్తించి దానిని మోసుకెళ్ళే కణాలను తిరస్కరించటంవల్ల ఇప్పటివరకు, "సాధారణ" జన్యువు యొక్క విడుదల కష్టమయింది. ఈ ఇబ్బందిని అధిగమించటానికి, HSR-TIGET వర్గం నూతనంగా కనుగొనబడిన ఒక జన్యు వలయాన్ని ఉపయోగించింది, ఈ వలయం సూక్ష్మ RNA లుగా పిలువబడే అణువుల చేత నియంత్రించబడుతుంది. నిరోధక వ్యవస్థ యొక్క కణాలలోని వారి వైద్యసంబంధ జన్యువు యొక్క గుర్తింపును ప్రత్యేకించి తొలగించటం ద్వారా ఆ జన్యువు పట్టుబడి నాశనం చేయబడటం నుండి నివారించటానికి సూక్ష్మ RNA యొక్క సహజ ధర్మాన్ని ఉపయోగించుకోగలమని డాక్టర్ నల్దిని వర్గం వాదించింది. పరిశోధకులు ఎలుకలలో ఒక నిరోధక-కణ సూక్ష్మ RNA లక్ష్య క్రమాన్ని కలిగిఉన్న జన్యువును ప్రవేశ పెట్టారు, మరియు ఇంతకుమునుపు సూక్ష్మ RNA లక్ష్య క్రమం లేకుండా ఆరోహకాలను ఉపయోగించినప్పుడు జరిగినట్లుగా, ఆశ్చర్యకరంగా, ఆ ఎలుకలు ఆ జన్యువును తిరస్కరించలేదు. ఈ పని జన్యు చికిత్స ద్వారా హేమోఫిలియ మరియు ఇతర వంశ పారంపర్య వ్యాధుల చికిత్స కొరకు ఒక ముఖ్య అంతఃసూచనను కలిగిఉంటుంది.
1 మే 2007 న మూర్ ఫీల్డ్స్ నేత్ర వైద్యశాల మరియు లండన్ విశ్వవిద్యాలయ కళాశాలయొక్క నేత్ర్య వైద్య విభాగం వంశపారంపర్య రెటినా వ్యాధికి ప్రపంచంలోనే మొదటి జన్యు చికిత్స ప్రయత్నాన్ని ప్రకటించారు. మొదటి శస్త్ర చికిత్స 2007 ప్రారంభంలో 23 సంవత్సరాలు వయసుగల రాబర్ట్ జాన్సన్ అనే బ్రిటిష్ పురుషుడు మీద జరుపబడింది.[7] లెబెర్స్ కాన్జేనైటల్ అమౌరోసిస్ అనేది RPE65 జన్యువులోని ఉత్పరివర్తనాల కారణంగా వచ్చే వంశపారంపర్య అంధత్వ వ్యాధి. మూర్ ఫీల్డ్స్/UCL ప్రయత్న ఫలితాలు, ఏప్రిల్ 2008 లో న్యూ ఇంగ్లాండ్ జర్నల్ అఫ్ మెడిసిన్లో ప్రచురితమయ్యాయి. వారు RPE65 జన్యువును మోసుకెళ్ళే రీకామ్బినాన్ట్అడెనో మిళిత వైరసుల (AAV)రక్షణ గురించి పరిశోధించారు, మరియు రోగుల దృష్టి మెరుగుపడటం, మరియు మరీ ముఖ్యంగా, ఏవిధమైన ప్రత్యక్ష దుష్ఫలితాలు లేకపోవటంతో, అది సత్ఫలితాలను ఇచ్చినట్టు కనుగొన్నారు.[8]
2009 సెప్టెంబర్ లో నాచుర్ పత్రిక, వాషింగ్టన్ విశ్వవిద్యాలయం మరియు ఫ్లోరిడా విశ్వవిద్యాలయం లలోని పరిశోధకులు జన్యు చికిత్సను ఉపయోగించి ఉడుత కోతులకు త్రివర్ణ దృష్టిని ఇవ్వగలిగారని ప్రకటించింది, ఇది మానవులలో వర్ణాంధత్వం చికిత్సకు ఒక ఆశావహ ముందడుగు.[9]
ఇబ్బందులు మరియు నియమాలు[మార్చు]
జన్యు చికిత్స యొక్క రక్షణ కొరకు, ప్రస్తుత ఆలోచనలలో వీస్మన్న్ అవరోధం ప్రధానమైనది. అందువలన దైహికం నుండి బీజమార్గ పునర్నివేశం సాధ్యపడకూడదు. అయినప్పటికీ, వీస్మాన్ అవరోధాన్ని అతిక్రమించవచ్చనే సూచనలు[10] ఉన్నాయి. బహుశా ఇది అతిక్రమించబడగలిగే ఒక మార్గంఏంటంటే ఆ చికిత్స ఒకవేళ సరిగా అన్వయిన్చబడకపోవటం మరియు అది ఆ ప్రయోగాలకు వ్యాపించటం, మరియు దీనివలన చికిత్స యొక్క ఉద్దేశాలకు వ్యతిరేకంగా బీజమార్గము వ్యాధిబారిన పడవచ్చు.
జన్యు చికిత్స వల్ల వచ్చే ఇబ్బందులలో కొన్ని:
జన్యు చికిత్స యొక్క అల్ప-ఆయుష్షు లక్షణం – ఏదైనా ఒక పరిస్థితికి జన్యుచికిత్స శాశ్వత పరిష్కారం అవటానికి ముందు, లక్ష్య కణాలలోకి ప్రవేశపెట్టబడిన వైద్యసంబంధ DNA క్రియాశీలకంగా ఉండాలి మరియు వైద్యసంబంధ DNA ను కలిగిఉన్న కణాలు దీర్ఘ-ఆయుష్షుతో స్థిరంగా ఉండాలి. వైద్యసంబంధ DNA ను జన్యుపదార్థంలోకి ప్రవేశపెట్టడంలోను మరియు అనేక కణాల యధేచ్చగా విభజించబడే తత్వంతోను ఉన్న ఇబ్బందులు జన్యు చికిత్స ద్వారా దీర్ఘ-కాలిక ప్రయోజనాలను అందుకోవటాన్ని నిరోధిస్తున్నాయి. రోగులు అనేక పర్యాయాలు జన్యుచికిత్సకు గురికావలసి ఉంటుంది.
రోగనిరోధక ప్రతిస్పందన - ఏసమయంలోనైనా ఒక అన్య వస్తువు మానవ కణజాలాలలోకి ప్రవేశపెట్టబడితే, ఆ ఆక్రమణదారులను అడ్డుకోవటానికి నిరోధక వ్యవస్థ అభివృద్ధి చెందుతుంది. నిరోధక వ్యవస్థను ప్రేరేపించటంవల్ల జన్యు చికిత్స యొక్క ప్రభావం క్షీణించే అవకాశం ఉంది. అంతేకాకుండా,ఇంతకు మునుపు చూసిన ఆక్రమణదారులపైన నిరోధక వ్యవస్థ యొక్క పెచ్చుమీరిన ప్రతిస్పందన, రోగులలో జన్యుచికిత్సను మళ్ళీ మళ్ళీ చేయటాన్ని కష్టతరం చేస్తోంది.
వైరల్ ఆరోహకాలతో ఇబ్బందులు – అనేక జన్యు చికిత్స అధ్యయనాలలో వాహకాలైన, వైరసులు, రోగులలో —మైకం, నిరోధక మరియు తాపజనక ప్రతిస్పందనలు, జన్యు నియంత్రణ మరియు లక్ష్య అంశాలు మొదలైన గొప్ప ఇబ్బందులను కలిగిస్తాయి. దానికితోడు, ఈ వైరల్ ఆరోహకము ఒకసారి రోగి శరీరంలోకి ప్రవేశిస్తే, వ్యాధిని కలుగజేసే దాని సామర్ధ్యాన్ని తిరిగి పొందుతుందనే భయం ఎల్లప్పుడూ ఉంది.
బహుజన్యు లోపాలు – ఏక జన్యువులో ఉత్పరివర్తనాల ద్వారా ఉత్పన్నమయ్యే పరిస్థితిలు లేదా లోపాలు జన్యుచికిత్సకు మంచి అభ్యర్థులు. దురదృష్టవశాత్తూ, సర్వసాధారణంగా కనిపించే, హృద్రోగము, అధిక రక్తపోటు, అల్జీమేర్స్ వ్యాధి, కీళ్ళవాపు, మరియు మధుమేహం వంటివి అనేక జన్యువులలో మార్పుల యొక్క మిశ్రమ ప్రభావంతో వస్తాయి. ఈవిధమైన బహుజన్యు లేదా బహుళకారక లోపాలకు జన్యు చికిత్సతో సమర్ధవంతంగా చికిత్స చేయటం కష్టం.
కణితిని ప్రేరేపించే అవకాశం (ఆగమన ఉత్పరివర్తనము) - ఒకవేళ DNA జన్యుపదార్థంలో తప్పు స్థానంలో ప్రవేశపెట్టబడితే,ఉదాహరణకు కణితి అణిచివేత జన్యువులో ప్రవేశపెట్టబడితే, అది ఒక కణితిని (కాన్సర్ కారక)ప్రేరేపిస్తుంది. ఇది X-లింక్డ్ సేవేర్ కంబైండ్ ఇమ్మ్యునో డేఫిషిఎన్సి (X-SCID) రోగుల కొరకు చేసే వైద్యసంబంధ ప్రయత్నాలలో కనిపించింది, ఈ ప్రయత్నాలలో రెట్రోవైరస్ ను ఉపయోగించి సవరించే శక్తిగల ఒక ట్రాన్స్జీన్ తో హేమాటోపోఎటిక్ బీజ కణాలు ట్రాన్స్డ్యూస్ చేయబడతాయి, ఇది 20 మందిరోగులలో ముగ్గురిలో T కణ రక్త కాన్సరుకు దారితీసింది.[11]
జన్యు చికిత్స మూలంగా మరణాలు సంభవించాయి, జెస్సే గెల్సింగేర్ మరణం కూడా వాటిలో ఒకటి.[12]
దూరదర్శన్ ధారావాహిక డార్క్ ఏంజిల్ లో మాన్టికొర్ వద్ద ట్రాన్స్ జేనిక్స్ మరియు వారి తల్లుల స్థానంలో ఉన్నవారి పైన ప్రయోగించిన పద్ధతులలో జన్యు చికిత్స ఒకటిగా చెప్పబడింది, మరియు ఆ ఉపకథలో ఉద్దండుడైన, డాక్టర్ తనక, ఒక క్రాక్/మత్తుపదార్దాల బానిస యొక్క నెలలు నిండక మునుపే జన్మించిన, చలనంలేని శిశువు, జ్యూడ్ ను ఒక బాల మేధావిగా మార్చటంలో సంచలనాత్మక నూతన జన్యు చికిత్సా విధానాన్ని ఉపయోగించారు.
మెటల్ గేర్ సాలిడ్ వీడియో ఆట ఇతివృత్తంలో, జన్యు చికిత్సది ఒక కీలక భూమిక, ఇందులో ఇది శత్రు సైన్యం యొక్క యుద్ధ నైపుణ్యాలను పెంపొందించటానికి ఉపయోగించబడింది.
శాస్త్రీయ-కల్పన ధారావాహిక స్టార్గేట్ అట్లాంటిస్ లో, జన్యు చికిత్స ద్వారా జట్టు సభ్యులకు ఇవ్వదగిన ఒక ప్రత్యేక జన్యువును ఒకరు కలిగి ఉంటే ఒక ప్రత్యేకమైన అన్య సాంకేతికతను మాత్రమే ఉపయోగించవచ్చు అని చెపుతూ జన్యు చికిత్స ఒక ప్రముఖ పాత్ర పోషించింది.
జేమ్స్ బాండ్ చిత్రం డై అనెథర్ డే ఇతివృత్తంలో కూడా జన్యుచికిత్స ముఖ్య భూమిక పోషిస్తుంది.
ఫ్రాంక్ మిల్లెర్ సిన్ సిటీ లోని ది ఎల్లో బాస్టర్డ్ కూడా నిజానికి జన్యు చికిత్సకు లోనైనవాడే.
ది డార్క్ నైట్ స్ట్రైక్స్ అగైన్లో, జోకర్ అవటానికి లెక్స్ లూథర్ సంవత్సారాల తరబడి చేసిన విస్తృత జన్యుచికిత్సలో మొదటి రాబిన్, డిక్ గ్రేసన్ బాధితుడు అవుతాడు.
వర్తమాన-కాల శాస్త్రీయ-కల్పన దూరదర్శన్ కార్యక్రమం రేజేనేసిస్లో జన్యు చికిత్స పునరావృత పాత్రను పోషించింది, అందులో ఇది వేర్వేరు వ్యాధులను నయంచేయటానికి, ఆటతీరును మెరుగుపరచటానికి మరియు బయోటెక్నాలజీ సంస్థలకు గొప్ప లాభాలను తెచ్చిపెట్టటానికి వినియోగించబడింది. (e.g. గుర్తింపశక్యంకాని పనితీరును మెరుగుపరచే జన్యుచికిత్సను ఒక పాత్ర తనమీదే ప్రయోగించుకుంటుంది, కాని కాపీ రైటు అతిక్రమణను తప్పించుకోవటానికి, ఎ విధమైన హాని లేనిదిగా పరీక్షలలో నిర్దారింపబడిన అసలురూపు నుండి, ప్రాణాంతకమైన హృదయ గ్రంథి లోపాన్ని కలిగించేదిగా చూపబడింది)
ఐ యామ్ లెజెండ్ చిత్ర ఇతివృత్తానికి జన్యు చికిత్స ఆధారం.
బయోషాక్ ఆటలో జన్యుచికిత్స ఒక ముఖ్య కీలక భూమిక, ఇందులోని ఆట విషయాలు ప్లాస్మిడ్లు మరియు [జన్యు] స్ప్లైసర్స్ ను సూచిస్తాయి.
మైఖేల్ క్రిక్టన్ పుస్తకం నెక్స్ట్ లో, జన్యు చికిత్సతో ప్రయోగాలు చేసే కాల్పనిక బయో టెక్నాలజీ సంస్థల గురించిన కథ చెప్పబడింది.
అలియాస్ అనే దూరదర్శన్ నాటకంలో,ఒక రోగి శరీరం వేరొకరిని పోలిఉండేటట్లు పునఃసృష్టి చేయటం ద్వారా, అణు జన్యు చికిత్సలో ఒక ముందడుగు కనుగొనబడింది. నాయకుడైన సిడ్నీ బ్రిస్టో యొక్క ప్రాణ స్నేహితురాలు రహస్యంగా హత్యగావించబడుతుంది మరియు "ఆమెని పోలిన మరొక వ్యక్తి" ఆమె స్థానాన్ని భర్తీ చేస్తుంది.
ఇంద్రియవ్యతిరేక చికిత్స
జెనెటిక్ ఇంజనీరింగ్
సూచింపదగిన ఔషధము
పూర్తిస్థాయి జన్యుపదార్ధ పంరంపర
జీవ విస్తరణ
సాంకేతికత బేరీజు
వైద్యసంబంధ జన్యు రూపబెధం
ఔషధశాస్త్రసంబంధ జన్యు చికిత్స
↑ మానవ జన్యుపదార్ధ ప్రణాళిక సమాచారం: జన్యు చికిత్స
↑ BBC న్యూస్ | హెల్త్ | దృష్టి లోపానికి మొదటి జన్యు చికిత్స
↑ Korthof G. "The implications of Steele's soma-to-germline feedback for human gene therapy". Cite web requires |website= (help)
టిన్కొవ్, ఎస్., బెకేరేడ్జియన్, ఆర్., వింటర్, జీ., కోఎస్టర్, సి., అతిధ్వని లక్ష్యం కాబడి వృద్ధి చెందినా జన్యుచికిత్స కొరకు పాలిప్లేక్స్-తో సంయోగపరచిన మైక్రో బబుల్స్, 2008 AAPS వార్షిక సమావేశం మరియు వ్యాఖ్యానం, 16-20 నవంబర్, జార్జియా వరల్డ్ కాంగ్రెస్ సెంటర్, అట్లాంటా, GA, USA, (https://web.archive.org/web/20120707180351/http://www.aapsj.org/abstracts/AM_2008/AAPS2008-000838.PDF)
Wang, Hongjie (2005). "A capsid-modified helper-dependent adenovirus vector containing the beta-globin locus control region displays a nonrandom integration pattern and allows stable, erythroid-specific gene expression". Journal of Virology. 79 (17): 10999–1013. doi:10.1128/JVI.79.17.10999-11013.2005. PMID 16103151. Unknown parameter |month= ignored (help); Unknown parameter |coauthors= ignored (|author= suggested) (help)
జన్యు చికిత్స: మాలిక్యులర్ బాండేజ్? యూనివెర్సిటి ఆఫ్ ఉతాస్ జెనెటిక్ సైన్సు లెర్నింగ్ సెంటర్
ది అమెరికన్ సొసైటీ అఫ్ జేనీ & సెల్ థెరపీ
ది యురోపియన్ సొసైటీ అఫ్ జేనీ థెరపీ
ప్రస్తుత ప్రతిబంధకాలను అధిగమించి జన్యు చికిత్సను సఫలంచేయటానికి కృషిచేస్తున్న కేంబ్రిడ్జి, యు.కే లోని పరిశోధనా సంస్థలు
janyu chikitsa - vikipedia
maanavula jeevakanam mariyu kanajaalaalaloki janyuvulanu pravesha pettadam dwara vyaadhiki chikitsa cheyatanne janyu chikitsa antaaru, udaaharanaku vamsapaaramparya vyaadhilo oka haanikaaraka roopaantara janyuvu sthaanamlo oka prayojanaatmaka janyuvu unchabadutundi. vivaaspadamainappatiki, "abhivruddhi" ane lakshyam disagaa okari janyukramaanni mariyu dharmanni marchatam dwara janyu chikitsa manava janyu abhivruddhiki upayogapadutundi. ee saanketikata inka saisavadasaloonee unnappatikii, idhi vijayavantamgaa viniyoginchabadutondi mariyu janyu chikitsanu saadhaarana vaidyam disagaa maralchataaniki vaignaanika abhivruddhi konasagutondi. anticens chikitsa kachitamgaa janyu chikitsa yokka oka roopam kaanappatikii, adhi janyuparamgaa-samanvayaparachina chikitsa mariyu tarachugaa itara vidhaanaalatoe paatugaa pariganinchabadutundi.
modata aamodinchabadda janyu chikitsa vidhaanam yokka maargam kashtamgaa vivaadaalatoe nindi undedi. manava janyu chikitsa yokka jeevasaastram chaala klishtamainadi, mariyu janyu chikitsaku tagina vidhamgaa vipayoginchu kovataniki mundu, inka abhivruddhi chendavalasina vidhaanaalu mariyu paripuurnamgaa ardham chesukovalasina vyaadhulu unnaayi. manava amsaalalo janyuparamaina saanketika padaartham yokka upayogaavakaasam chuttu jarugutunna bahiranga charcha kuudaa anthe klishtamainadi. ee charchalo jeevasaastram, prabhutvam, chattam, vaidyam, tatva saastram, rajakeeyam, mariyu matham, modalaina rangaala nundi vachina vaaru palgoni,prati okkaruu ververu abhipraayaalanu velibuchaaru.[ullekhana avasaram]
eka-janyu lopala kaaranamgaa vachesistic fibrasis, heemophilia, maskular distrophy mariyu saikil sel enemia vanti vyaadhula paina kendrikarinchi, manava jeeva kanaalaloki nerugaa janyuvulanu pravesha pette prayatnamlo saastravettalu vivechanaatmaka adugu vesaaru. ayinappatiki, pradhaanamgaa DNA yokka pedda bhaagaalanu teesukuvellatamlonu mariyu vaatini antakanna pedda manava janyu padaartham paina sariayina praantaaniki rawana cheyatam lonu unna ibbandula kaaranamgaa, idhi saadhaarana bacterianu savarinchatankanna chaala kashtataram[ullekhana avasaram]. ivaala, chala janyu chikitsa adhyayanaalu consor mariyu vamsapaaramparya janyu vyaadhulanu lakshyamgaa chesukunnayi.
1 janyu chikitsa rakalu
1.1 beeja marga janyu chikitsa
1.2 somatic(punarotpatti cheyaleni) janyu chikitsa
2 vistruta vidhaanaalu
3 janyu chikitsalo aarohakaalu
3.1 vairaslu
3.1.1 retro vairasulu
3.1.2 adeno vairasulu
3.1.3 adenoki-sambandhita vairasulu
3.1.4 vairal aarohakaala yokka kavacha maamsakrutula midhyaaroopu
3.2 vairasunu vaadani paddhatulu
3.2.1 anaavruta DNA
3.2.2 oligonucliotide
3.2.3 lipopleksulu mariyu paalipleksulu
3.3 mishrita paddhatulu
3.4 dendreamerlu
4 janyu chikitsalo mukhya abhivruddhulu
4.1 2002 mariyu antaku puurvam
5 ibbandulu mariyu niyamaalu
janyu chikitsa rakalu[maarchu]
janyu chikitsanu ee krindi rakaluga vargeekarinchavachchu:
beeja marga janyu chikitsa[maarchu]
beeja marga janyu chikitsa vidhaanamlo, kriyaaseelaka janyuvulanu pravesapettadam dwara maarpuchendina beeja kanaalu anagaa,veerya kanaalu mariyu andamulu, vaati janyu padaardaalaloki saadhaaranamgaa kalisipotayi. anduvalana, chikitsa moolamgaa vachina maarpu paaramparyamaindi mariyu tarvaati taraalaku sankramistundi. ee noothana vidhaanam, siddhaantareetyaa, janyu lopalu mariyu vamsapaaramparya vyaadhulanu edurkovadamlo chaala prabhaavavantamgaa undaali. ayinappatiki,vividha saanketika mariyu naitika kaaranaala valla, kaneesam vartamaanamloonainaa maanavulalo deeni anvayaanni chala ilaakaalu nishedhinchaayi.[specify][ullekhana avasaram]
somatic(punarotpatti cheyaleni) janyu chikitsa[maarchu]
somatic janyu chikitsa vidhaanamlo, vaidyasambandha janyuvulu rogi yokka shoma kanaalaloki badileecheyabadataayi . e vidhamaina maarpulu leda prabhaavaalu aina kevalam aa rogiki matrame parimitam avtayi kaani aa rogi yokka taruvaati taraalaku sankraminchavu.
vistruta vidhaanaalu[maarchu]
janyu chikitsalo lakshyam kaabadina janyuvulanu tirigi pettataaniki leda bagucheyataniki aneka rakala paddhatulu unnaayi.[1]
oka saadhaarana janyuvu janyupadaarthamlone oka nirupayogamaina janyuvu sthaanamlo oka anischaya praantamlo pravesha pettabadutundi. idhi sarva saadhaarana vidhaanam.
samajaata punahsamyogam dwara oka asaadhaarana janyuvu, oka saadhaarana janyuvu koraku marpidy cheyabadutundi.
empika chesukobadina vyatireka utparivartana dwara asaadhaarana janyuvu baagukaagaladu, idhi janyuvunu daani saadhaarana kaaryaaniki tirigi teesukuvastundi.
oka visesha janyuvu yokka niyantrana (oka janyuvu entha parimaanamlo upayoginchabadutundi mariyu nirupayogamavutundi) maarpuchendagaladu.'
lopabhooyishta mytocondrial DNAnu teesukuvelle annimaitokandriana badalaayinchataaniki kaduru badileeupayoginchabadutum.
janyu chikitsalo aarohakaalu[maarchu]
vairaslu[maarchu]
anni vairaslu vaati atidheyulanu antipettukoni vaati anukruti chakramlo bhagamga vaati janyu padaardhaanni atidheya kanamloki pravesha pedataayi. aa virus yokka avasaraalanu teerchataaniki, sareeramyokka saadhaarana utpatti yantraamgaanni aakraminchi, virus yokka aneka pratulanu ela utpatti cheyalane praathamika "suuchanalanu" ee janyu padaardhamu kaligi untundi. atidheya kanam ee suuchanalanu paatinchi, virus yokka adanapu nakalulanu (kaapeelu) utpatti chestundi,deeni moolamgaa aneka kanaalaku vyaadhi sokutundi. konni rakala vairaslu vaati janyuvulanu atidheya janyuvulooniki bhoutikamgaa pravesha pedataayi (HIV vanti vaatini kaligiunna retrovirasla, kutumbam yokka mukhya lakshanam emitante, ee virus revers trans criptage ane enjaimunu atidheya sareeramloki pravesha petti, daani RNA nu "suuchanalu"gaa vaadukuntundi). idhi aa virus yokka janyuvulanu atidheya kanam yokka janyuvulatho ,aa kanamyokka jeevitakaalamantaa samanvayam chestundi.
vaidyulu mariyu anhu jeevasaastravettalu, ee rakamaina vairasulanu manava kanamloki "manchi" janyuvulanu teesuku velle vahanaluga upayoginchukovachani kanugonnaru. modata, oka saastravetta virus loni vyaadhikaaraka janyuvulanu teesiveyaali. appudu aa janyuvulanu, kaavalasina phalitaannichhe sandesaalanu kaligiunna janyuvulatho badalaayinchaali (udaaharanaku, chakkara vyaadhi vishayamlo insulin utpatti cheyali). virus yokka janyupadaardhaanni daani atidheya janyu padaarthamloki pravesapette avakaasam kalpinchina janyuvulu chekkuchedarakunda undetatlu ee prakriya saagaali. idhi gandaragolaparichedi, mariyu prati janyuvu yokka dharmanni telusukovataaniki gananeeya parisodhana mariyu virus janyuvula paina avagaahana avasaramavutundi. oka udaaharana :
atidheya kanamyokka janyupadaarthamloki daani janyuvulanu pravesha pettadam dwara punarutpatti ayye virus kanugonabadindi. ee virus loo rendu janyuvulu untaayi- A mariyu B. janyuvu A ee virus nu tanantata tane atidheya janyuvulooniki pravesha pettadaaniki veelukalpinche oka praanyuvunu nirdesistundi. janyuvu B ee virus thoo kalisiunna vyaadhini kalugajestundi. janyuvu C anedi janyuvu B sthaanamlo manam korukone "saadhaarana" leda "vaanchaneeya" janyuvu. aavidhamgaa, janyuvu A nu sakramamgaa panicheyanistune, janyuvu B sthaanamlo janyuvu C nu badalaayinche vidhamgaa virus nu punarutpatti cheyatam dwara , ee virus e vyaadhini kaliginchakunda vaanchaneeya janyuvu- janyuvu C nu atidheya kanamyokka janyupadaartham loniki pravesapettabadutundi.
idhi spashtamgaa atisuukshmeekarana, mariyu vairal aarohakaalani upayoginchukone janyu chikitsalo aneka ibbandulu untaayi, avi: sareeramlooni sariayina lakshya kanaanike virus vyaadhini sankramimpa chestundani roodhi chesukuni,mariyu pravesapettabadina janyuvu janyupadaarthamlo antakumunupe unna mukhya janyuvulu vaetinee bhangaparachadani roodhi chesukoni, avaanchaneeya sanghatanala valla vache ibbandulanu arikattali. ayinappatiki, janyu pravesam yokka ee praathamika paddhati baga vruddhiloki vache avakaasam kanipistondi mariyu vaidyulu mariyu saastravettalu raboye entha pedda samasyanayina parishkarinchataaniki teevramgaa krushichestunnaru.
retro vairasulu[maarchu]
retro vairaslalooni janyupadaartham RNA bruhad kanaala roopamlo undagaa, vaati atidheyula janyu padaartham DNA roopamlo untundi. oka retro virus, atidheya kanaanni antukunnappudu, adhi daani RNA nu trans criptage mariyu intagerej vanti konni enjaimulatho paatu kanamloki pravesapedutundi. atidheya kanamyokka janyu padaarthamtho vilinamayye lope, ee RNA kanaalu, retrovirus yokka RNA kanalanundi oka DNA nakalunu utpatti cheyali. oka RNA bruhatkanam nundi oka DNA nakalunu utpatti cheyataannivyatireka parivartita lekhanamu antaaru. deenini virus loni revers trans cryptageane enjaimu nirvahistundi. tarvaata ee DNA nakalu utpatti ayi, atidheya kanamyokka kendrakamulo swechhagaa unnappudu, idhi atidheya kanam yokka janyu padaarthamlooniki viliinancheyabadaayi. anagaa, kanamlooni atipedda DNA bruhat kanaalalooniki (chromojomulu) deenini pravesha pettali. ee prakriyanu virus loki konipobadina intagerej ane veroka enjaimu nirvahistundi.
ippudu virus yokka janyu padaardhaanni pravesapettadamvalla, atidheya kanam kotta janyuvulanu kaligiundevidhamgaa maarpuchendindani cheppavachhu. tarvaata ee atidheya kanam vibhajinchabadithe, daani vaarasulannee kotta janyuvulanu kaligi untaayi. konnisaarlu retrovirus yokka janyuvulu vaati samaachaaraanni takshaname vyaktaparachavu.
retro virus lanu upayoginchikoni chese janyu chikitsalo unna oka ibbandi emitante, intagerej enjaimu virus yokka janyu padaardhaanni atidheya janyupadaarthamlooni e aniyata sthaanamlooniki aina pravesapettagaladu; adhi janyupaadaradaanni yaadruchikamgaa chromojomu loniki nettivestundi. janyu padaartham, atidheya kanamlooni asalaina janyuvulalo okadaani madhyalo pravesha pettabadithe, aa janyuvu astavyasthamavutundi (aagamana utparivartanamu). aa janyuvu kana vibhajananu niyantrinchedi ayithe, adupuleni kana vibhajana (anagaa., consor) jaragavacchu. itivale ee ibbandini jink finger kendrakaalu upayoginchi [2] leda vileenam jarige praantaanni nirdishta chromojomula disagaa maralchataaniki beta-globin lokas control regian vanti nirdishta kramaalanu kalapadamvallakaani adhigaminchataaniki prayatnaalu modalayyayi.
X-linked sever combind immyuno defishiemsi (X-SCID) chikitsa koraku retroviral aarohakaalanu upayoginchi chese janyuchikitsa eeroju varaku jarigina janyu chikitsalalo atyanta jayaprathamaina anuvartanam. frans mariyu briton lalo iravai mandi kanna ekkuva rogulaku chikitsa jarigindi, ekkuvamandilo nirodhaka vyavastha punarnirmaanamu jaragadam gamaninchaaru. french X-SCID janyu chikitsa prayatnamlo chikitsa pondutunna rogulalo lucamia (raktapu consor) unnatlu kanugonatamto USA loo ee vidhamaina prayatnaalanu nilipivesaaru leda nirbandhinchaaru. eeroju varaku, retroviral aarohakaala chetha jarigina aagamana utparivartanaala kaaranamgaa, french prayatnamlo naluguru pillalu mariyu british prayatnamlo okaru leukemiaku lonayyaru. saadhaarana lucamia-vyatireka chikitsaku okaru tappa migilina pillalalo manchi pratispandana kanipinchindi. edenosin deaminage (ADA) enjaimu lopam kaaranamgaa vache SCID chikitsa koraku chese janyu chikitsa prayatnaalu USA, briton, italy mariyu japan lalo vijayavantamgaa konasaagutunnaayi.
adeno vairasulu[maarchu]
adeno virus lanevi janta-pogula roopamlo janyupadaardhaanni mosukelle vairasulu.avi manushyulalo swaasakosha, jeernakosha, mariyu netra sambandha vyaadhulanu kalugajestayi (mukhyamgaa saadhaarana jalubu). ee vairasulu atidheya kanaanni antukunnappudu, avi vaati DNA bruhatkanaanni atideyuduloki pravesapedataayi.. adeno vairasula yokka janyupadaartham (taatkaalika) atidheya kanam yokka janyu padaarthamtho viliinankaaledu. DNA bruhat kanam atidheya kanamyokka kendrakamlo swechhagaa vadiliveyabadutundi, mariyu ee adanapu DNA kanamlooni suuchanalu e itara janyuvulaane parivartita lekhanamu cheyabadataayi. okeoka bhedam emitante, kanam vibhajanaku siddamgaa unnappudu, ee adanapu janyuvulu punarutpattikaavu, deenivalana aa kanam nundi vachinavi adanapu janyuvulanu kaligiundavu. phalitamgaa, atidheya kanamyokka janyupadaarthamlooniki vileenam jarugakapoyinappudu SCID prayatnaalalo chusina consor rakamu nirodhinchabadavalasinappach, perugutunna kana janabhalo adenovirus thoo chese chikitsanu punahpariseelana cheyavalasiundi. ee aarohaka vyavastha consor chikitsa koraku prerepinchabadutondi mariyu consor chikitsa koraku paramana (licens) pondina modati janyu chikitsa utpatti, gendicine, oka adeno virus. gendicine, oka adenoviral p53-aadhaarita janyuchikitsa, tala mariyu gontu consorla chikitsa koraku 2003 loo chainees FDA chetha aamodinchabadindi. advakesin, introgen nundi vachina oka saaruupya janyuchikitsaa vidhaanam, 2008 loo US FDA chetha tiraskarinchabadindi.
1999 loo janyu chikitsa prayatnaalalo jesse jalesingar maranam tarvaata adenovirus bhadratanu gurinchina chinta modalaindi. appatinundi, adeno virus aarohakaalato chese pani,janyuparamgaa avitiviayina vairasula paina kendreekrutamaindi.
adenoki-sambandhita vairasulu[maarchu]
adenoki-sambandhita vairasulu, parvo virus kutumbaaniki chendina, eka pogu DNA thokudina janyupadaardhaanni kaligina chinna vairasulu. ee vichalavidi rakapu AAV, chromojomu 19 paina nirdishta pradesamlo 100u nischayamgaa janyu padaardhaanni pravesapettagalavu. kaani e vidhamaina vairal janyuvulanu kaligiundakunda kevalamu vaidyasambandha janyuvulanu matrame kaligiunde recombinant AAV, janyupadaarthamlooniki vileenamavadu. badulugaa recombinant vairal janyuvu ITR (invertade terminal repeate) dwara daani konavadda kalusukoni vruttaakaara, epizomal aakaaraalanu roopondinstundi, avi deerghakaalika janyu vyakteekaranaku pradhaana kaaranaalugaa oohinchaaru. AAV ni upayoginchatamlo, adhi mosukellagalige koddi parimaanapu DNA (takkuva saamarthyam) mariyu daani utpattilooni ibbandula vanti konni pratikuulatalu unnaayi. ayinappatiki, rogaanni kaliginchakapovatam kaaranamgaa, ee rakamvairas viniyoginchabadutondi (ee haanirahita virus chaalaamandilo untundi). adeno vairasulaku viruddhamgaa, AAV thoo chikitsa pondina chaalaamandi aa vairasunu mariyu daanitho vijayavantamgaa chikitsa pondina kanaalanu tolaginchataaniki oka nirodhaka pratispandananu nirminchaleru. AAV thoo aneka prayatnaalu jarugutunnaayi leda siddhamavutunnaayi, mukhyamgaa kandaraalu mariyu netra vyaadhula chikitsaku prayatnistunnaaru; pratyekamgaa ee rendu kanajaalaalalo ee virus upayogakaramgaa anipistondi. ayinappatiki, janyuvulanu medaduku pampadaaniki AAV aarohakaalanu upayoginchechota vaidyasambandha prayatnaalu modalayyayi. naadeekanaala vanti avichchinna (nischala) kanaalanu AAV vairasulu vyaadhibaarina padeyatamvalla idhi saadhyapadutundi, ee naadeekanaalalo aa vairasula janyupadaardaalu deerghakaalam vyakteekarinchabadataayi.
vairal aarohakaala yokka kavacha maamsakrutula midhyaaroopu[maarchu]
paina udaharinchina vairal aarohakaalu, avi athi samardhavantamgaa malinanchese sahaja atidheya kana janabhanu kaligiuntaayi. retrovairasulalo sahaja atidheya kana shrenulu parimitamgaa untaayi, mariyu adenovirus mariyu adeno-thocherina vairasulu saapekshamgaa pedda kana shrenulanu samardavantamgaa kalushitam cheyagaliginappatiki, konni rakala kanaalu ee vairasulu kalugajese vyaadhulanu tattukogalugutaayi. virus uparitalamu paina chuttukoniunna praanyamula pora vyaadhibaarinapade avakaasamunna kanamunaku antipettukuni undataaniki leda anduloki pravesinchataaniki madhyavartitvam vahistaayi. retro vairasulu mariyu adenotho cherina-vairasula twacham paina oke maamsakrutula pootha undagaa, adeno vairasulalo daani uparitalaanni daati vistarinchina maamsakrutula mariyu peechupadaardaala kavacham untundi. prati virus loni kavacha maamsakrutulu, aa vairasulanu samardhavantamaina atidheya uparitalamupaina sthaapinche heparin sulfate vanti kana-uparitala anuvulaku alaage pratyeka protein graahakaalaku antipettukuniuntum. ee protein graahakaalu vairal protein loo pravesaanni-prerepinche nirmaana maarpulanu prothsahistaayi leda vairasulanu endojomulalo sthiraparustundi, indulo lumen yokka aamleekarana vairal kavacham tirigi antukunetatlu prerepistundi. rendintilo edooka sandarbhamlo, samardhavantamaina atidheya kanaalaloki pravesaaniki, virus uparitalampaina unde maamsakrutulaki mariyu kana uparitalampaina unde maamsakrutulaki madhya unde saanukuula sankarshana avasaramavutundi. janyu chikitsa prayojanaala koraku, janyu chikitsa aarohakaala dwara janyu badili (trans dakshan) ki sannaddhamgaa unna kanaala shrenini parimitam cheyalani leda vistarinchaalani okati korukuntundi. ee disagaa, aneka aarohakaalu abhivruddhi chendaayi, indulo antarjanita vairal maamsakrutula kavacham itara vairasula loni maamsakrutula kavacham thogaani, leda sankara maamsakrutulatogaani badalaayinchabadutundi . alanti sankaraalu virus yokka oka kanamloki vileenam cheyataniki avasaramaina virus maamsakrutula bhaagaalanu,adhe vidhamgaa nirdishta atidheya kanaala maamsakrutulatoe sankarshanaku uddesinchina varusalanu kaligiuntaayi. udaharinchabadinatlu,e vairasulalo ayithe kavacha maamsakrutulu badalaayinchabaddaayo vaatini midhyaarakapu vairasulugaa pariganistaaru. udaaharanaku, janyu chikitsa prayatnaalalo viniyoginchagaligina, prasiddha retroviral aarohakamu vesicular stomatitis vairasku chendina,lenti virus simian immyuno daficiancie virus, idhi G-protein ane kavacha maamsakrutulatoe kappabadiuntundi. ee aarohakamu VSV G-midhyaarakapu lentivirasga cheppabadutundi, mariyu daadaapu kana samudaayamuantatinii vyaadhibaarina padestundi. idhi ee aarohakaanni kappiunchina VSV G-protein yokka visishta swabhaavam. vairal aarohakaala tatvaalanu okati leda konni atidheya kana janabhaku parimitam cheyataniki aneka prayatnaalu jarigai. ee abhivruddhi saapekshamgaa takkuva parimaanangala aarohakam yokka krama paalanaku anumatinchaali. lakshyamto sambandhamleni kanaalanu marche saamarthyam parimitam kaavachhu, mariyu vaidya samajam yokka aneka vyaakulaalu upasaminchavachchu. tatvaanni parimitam cheyatam koraku chesina aneka prayatnaalu pratirakshaka sakalaalanu kaligiunna sankara kavacha maamsakrutulanu upayoginchukunnaayi. ee aarohakaalu "magic bullet" janyu chikitsala abhivruddhi koraku baga vruddhiloki vache avakaasaanni suuchistunnaayi.
vairasunu vaadani paddhatulu[maarchu]
vairasunu vaadani paddhatulu vairal paddhatula kante saadhaarana bhari utpatti mariyu takkuva atidheya nirodhakatvam vanti rendu prayojanaalanu kaligi untaayi. intakumunupu, takkuva sthaayi transfection mariyu janyu vyakteekaranam virus thoo sambandhamleni paddhatulanu aprayojanamgaa chesai; ayinappatiki, aarohaka saanketikatalo iteevali purogamanam virasulatho samaanamaina transfection saamarthyam kaligina anuvulanu mariyu paddhatulanu utpattichesindi.
anaavruta DNA[maarchu]
virus thoo sambandhamleni transfectionlo idhi chaala sulabha vidhaanam. kanajaala antaraalaloki choppinchina anaavruta DNA plassmid paina jaripina vaidyasambandha prayatnaalu kontavaraku safaleekrutam ayyai; ayinappatiki, itara transfection poliste deeni vyakteekarana chaala takkuvagaaundi. plasmids thoo chese prayatnaalato paatu anaavruta PCR utpattito kuudaa yatnaalu unnaayi, avi veetitho samangaa leda inka goppagaa safalamayyayi. ayinappatiki, ee vijayam, itara paddhatulatho polchalemu, idhi anaavruta DNA nu vidudala cheyataniki electroporation, sonoporation, mariyu adhika peedana vaayuvunu upayoginchi DNA thoo kappabadina bangaaru renuvulanu kanamloki choppinche "janyu tupaki" upayoginchatam vanti marinta samardhavantamaina vidhaanaala parisodhanaku daariteesindi.
oligonucliotide[maarchu]
vyaadhi kramamlo mukhyapatra poshinche janyuvulanu nischalam cheyataniki janyu chikitsalo samyoga oligonucliotide upayogistaaru. deenini saadhinchataaniki aneka vidhaanaalu unnaayi. oka yukti, tappu janyuvu yokka parivartitalekhanaanni bhanga parachataaniki lakshya janyuvuku pratyekamaina yanti sens (indriya vyatirekata)nu upayoginchukuntundi. verokati, tappu janyuvu yokka mRNA transcript loni pratyeka seekvensulanu vidadeeyataaniki kanaaniki suuchanalu ivvataaniki siRNAgaa pilavabade chinna RNA anuvulanu upayoginchukuntundi, idhi tappu mRNA yokka anuvaadaanni bhangaparachatam dwara, janyuvunu vyaktaparustundi. veroka vidhaanam, lakshya janyuvu yokka parivartitalekhanaanni uttejaparachataaniki avasaramayye parivartitalekhana kaarakaala koraku janta pogula oligodiaccienuec tieds nu eragaa upayoginchukuntundi. ee parivartitalekhana kaarakaalu tappu janyuvu yokka promoter (vruddhiloki tecchedi)ku kakunda, aa eralaku antukuni untaayi, adhi lakshya ghnaayuvu yokka transcripsne nu harinchatam thopaatu, vyakteekarananu kuudaa taggistundi. daanikitodu, utparivartana janyuvulone eka aadhaara maarpunu nirdesinchataaniki eka pogu DNA oligonucliotide upayoginchabadataayi. oligonyukliyotaid anedi lakshya janyuvutho samanvaya parachi marammatu koraku vupayogapade namuunaagaa roopakalpana cheyabadindi.aithe ee roopakalpanalo madhya moolamu,lakshya moolamulanu pariganinchaledu. ee paddhati oligonyukliyotaid madhyavartitva janyu riperu, lakshya janyu riperu, leda lakshyamkaabadina neucliotide maarpugaa perkonabadutundi.
lipopleksulu mariyu paalipleksulu[maarchu]
kanamloki kotta DNA vidudalanu baaguparachataaniki, aa DNA padukakunda rakshimpabadaali mariyu kanamloki daani pravesam anukuulamgaaundaali. chivaraku transfection kramamlo avaanchita adhokaranam nundi DNA nu rakshinche saamardhyamunna kotta anuvulu, lipopleksulu mariyu paalipleksulu roopondinchabaddaayi.
plassmid DNA oka kramamaina aakrutigala mycalley leda oka lypogom loo lipids chetha kappabadiuntaayi. krama aakruti DNA thoo sankeernam ayinappudu, adhi lipoplex gaa pilavabadutundi. runavesa (vyatireka uddeepanacheyabadina), tatastha, leda dhanavesha (sakrama uddeepanacheyabadina)ane moodurakaala lipidlu untaayi. praarambhamlo, sandhaana vahakala koraku lipopleksula nirmaanaaniki runavesa mariyu tatastha lipids upayoginchabaddaayi. avi koddigaa haanikaramainavi, avi sareera dravaalatoe saripadetatlu untaayi mariyu vaatini okokkakanajaalaalalu pratyekamgaa anvayinchaataaniki avakaasam undatam vanti vaastavika amsamulu unnappatikii; avi sanklishtamainavi mariyu vaati utpattiki chaala samayam kharchavatamvalla dhanavesha puuraka (cationic) vidhaanaala vaipu drushti maralchabadindi.
cationic lipidlu, vaati dhanavesamvalla, modatagaa runavesa puuraka DNA anuvula sandhaanaaniki adevidhamgaa DNA ni laipojomulaloki krodikarinchataaniki veelukalpinchataaniki viniyoginchabaddaayi. tarvaata cationic lipidla viniyogam lipopleksula sthirathvaanni gananeeyamgaa pempondinchinatlugaa kanugonabadindi. vaati aavesam phalitamgaa, cationic lyposomulu kana twachamtho kalustaayi, kanaalu laipopleksulanu grahinchataaniki endocytacis mukhya maargamani nammabadutondi. endocytacis phalitamgaa endojomulu tayaaravutaayi, ayinappatiki, endojomu twachaanni baddalu chesukoni janyuvulu kanasaaramloki vidudala kaalekapothe, avi lysogomulaki pampabadataayi, akkada anni DNA lu vaati dharmanni nirvartinchakamunupe dhwamsam cheyabadataayi. cationic lipidlu tamantata taame sandhinchukoni, DNA nu laipojomulaloniki chrodikarinchagaliginappa, "endo jomal parari" drishtya asamardhamainanduvalla, transfection saamarthyam chaala takkuva. ayinappatiki, sahayaka lipidlu (saadhaaranamgaa, DOPE vanti vidyuttasathsa lipidlu) kalisinappudu lypopleksulu tayaarayithe, atyadhika transfection saamarthyam kanipistundi. aa tarvaata, konni lipidlu endozomal twachaalanu asthiram cheyataniki adevidhamgaa endojomu nundi DNA palaayanaaniki veelukalpinchataaniki saamarthyam kaligiuntaayi, anduvalana aa lipidlu fusoganic lipidlugaa pilavabadataayi. cationic lyposomulu janyu rawana aarohakaalaku pratyaamnaayamgaa chala ekkuvagaa viniyoginchabadinappati, vaati vaidyasambandha upayogaalanu parimitanchese, cationic lipidla motaadu aadhaarita pramaadakaaratvam kuudaa gamaninchabadindi.
consor kanaalaloki janyu rawana lypopleksula athi saadhaarana viniyogam, akkada sarafara cheyabadina janyuvulu kanaalalooni kaniti anichiveta niyantrana janyuvulanu prerepistundi mariyu aankojanyuvula churukudanaanni taggistundi. swaasakosha epithalial kanaalanu transfect cheyataniki lypopleksulu upayogapadataayani iteevali adhyayanaalu teliyajesaayi, anduvalana sistic fibrosis vanti janyusambandha swaasakosha vyaadhulanu nayamcheyataaniki vaatini upayoginchavachhu.
DNA thoo kuudina palimerla mishramaanni paalipleksulu antaaru. chala paalipleksulalo cationic palimarlu untaayi mariyu vaati utpatti ionic sankarshanala chetha niyantrinchabadutundi. paaliipleksulaku mariyu lypoplecsulaku madhyana vaati cria vidhaanamlo unna pedda teda emitante, polyplecsulu vaati DNA lod nu kanasaaramloki vidudala cheyalevu, anduvalana ee disalo nirveeryancheyabadina adenovirus vanti endozom-litic pratinidhulatho (endocytacis samayamlo tayaaraina endojomunu vileenam cheyatam, ee charya valle polyplecsu kanamloki pravesistundi) saha-transfection tappakunda jaragali. ayinappatiki, pratisaarii ilaane jaragadu, polyithylenimine vanti palimarlu vaati swanta endojomu vidhvamsa vidhaanaani kaligiuntaayi adevidhamgaa khaitosan mariyu trimithylchythosan.
mishrita paddhatulu[maarchu]
janyu rawana yokka prati paddhatilo lopalu undatamtho, rendu leda antakanna ekkuva vidhaanaalanu kalipina konni mishrita paddhatulu abhivruddhichendaaayi. virogomes oka udaaharana; avi lyposomsnu nirveeryam cheyabadina HIV leda influenja vairasto kaluputaayi. idhi swasakosheeepitheliyal kanaalalo janyu rawana vairal leda lyposomal paddhatulu okkokkatikanna ekkuva samardhavantamgaa unnaatlu choopinchabadindi. itara paddhatulalo itara vairal aarohakaalanu cationic lipidlu leda sankaranchese vairasulatho kaluputaaru.
dendreamerlu[maarchu]
dendrimer anedi aneka saakhalugaa vistarinchi golakrutiloounna oka mahaa anuvu. aa anuvu yokka uparitalam anekarakaalugaa viniyoginchabadutundi mariyu phala nirmaanam yokka lakshanaalu daani uparitalaannibatti nirnayinchabadataayi.
pratyekinchi dhanavesha uddeepana cheyabadina oka cationic dendrimer nirmaanaaniki avakaasamundi. janyu padaardaalaina DNA leda RNA samakshamlo, uddeepana abhivruddhi cationic dendrimer thoo neuclian asid yokka taatkaalika kalayikaku daariteestundi. daani lakshyaanni cherukunna tarvaata dendrimer-neuclian asid mishramam endocytacis dwara kanamloki teesukuvellabadutundi
iteevali samvatsaraalalo transfection agentla lakshyam cationic lipidlu. potipadutunna ee kaarakaala parimitulanu ee vidhamgaa nivedinchaaru.: aneka rakala kanaalanu transfect chese saamarthyam lekapovatam, atichurukugaa lakshyaalanu nirdesinchukune saamarthyam lekapovatam, jantu namuunaalatoe saamarasyam lekapovatam, mariyu pramaadakaram. dendreamerlu balishtamaina covalent nirmaanaanni mariyu anu nirmaanamu mariyu parimaanam paina manchi adupunu andistaayi. ivannee kalisi prastutamunna vidhaanaalatoe poliste goppa prayogaanaalanu andistaayi.
dendreamerla utpaadana, nidaanamgaa jarige aneka praticharyalanu kaligiunna atikhareedaina mariyu mandakodi charya, idhi vaati vaanijya abhivruddhini adhikamgaa tagginchina oka avarodham. michigan samstha ayina dendritic nano technologys, chalanasaktito nadiche rasaayanaanni upayoginchi dendreemarlanu utpatti chese paddhatini kanugondi, ee charya kharchunu mooduretlu tagginchatame kakunda, praticharya samayanni oka nelakanna ekkuva nundi konni rojulaku tagginchindi. ee kotta "preostar" dendreamerlu atyadhika saamarthyamtho koddigaa leda ematram hanilekunda kanaalanu transfect chese DNA leda RNA paled lanu mosukuvellataaniki pratyekamgaa nirminchabaddaayi.
janyu chikitsalo mukhya abhivruddhulu[maarchu]
2002 mariyu antaku puurvam[maarchu]
noothana janyu chikitsa vidhaanam, lopabhooyishta janyuvula nundi vachina vaartaahara RNA loni tappulanu sarichestundi. ee paddhati rakta rugmata ayina talassemia (heemoglobinnu tayaarucheyaleka povatam), sistic fibrosis, mariyu konni kaansarlaku chikitsa chese saamardhyaanni kaligiundi. neusintist.kaamlo subtil jene therapy tackles blud desrder chudumu (October 11, 2002).
kes westran rizerv vishwavidyaalayam mariyu copernicus theraputics loni parisodhakulu kendraka twachamlooni randhraala gunda vaidyasambandha DNA nu teesukuvellagalige 25 nanometerla suukshma laipojomulanu tayaarucheyagaligaaru. neusintist.kaamlo DNA nanobals boost jene therapy chudumu (May 12, 2002).
elukalalo saikil sel vyaadhi samardhavantamgaa nivaarinchabadindi. dhi cientist sanchikalo marchi 18, 2002 nundi murine jaenee therapy corractes symptoms afh sikil sel dcg chudumu.
SCID (sever combind immun deficiensi leda "babul baay" vyaadhi)thoo unna pillala chikitsa koraku 2000 mariyu 2002 varaku chesina bahu-kendra prayatnam yokka vijayam, paris senter prayatnaalalo padimandilo iddaru pillalalo raktakansar vanti paristhiti talettatamto, prasnaardhakamyaandi. 2002 loo vidya prayatnaalu taatkaalikamgaa nilipiveyabaddaayi, kaani unaited states, unaited kingdam, frans, italy mariyu jarmani lalo pravartanaa niyamavali yokka savarinchabadina sameeksha tarvaata .[3]
1993 loo aandroo gobia sever combind immyuno defishiemsi (SCID)thoo janminchaadu.. janananiki mundu jaripina janyu pareekshalo ataniki SCID unnatlugaa kanugonnaru. puttina ventane, beeja kanaalanu kaligiunde aandroo yokka maaya nundi mariyu boddu taadu nundi raktam teesiveyabadindi. ADA koraku vraayabadina alaelii sangrahinchabadi retrovirus loki pravesapettabadindi. retrovairasulu mariyu beeja kanaalu militam ayinatarvaata, avi vaatitho paatu janyuvunu beeja kanaala chromogomulaloki pravesapettaayi. kriyaaseelaka ADA janyuvunu kaligiunna beeja kanaalu sirala dwara aandroo rakta vyavasthaloki choppinchaaru.vaaraanikokasaari ADA enjaimu injekshanlu kuudaa ivvabaddaayi. naalugu samvatsaraalapaatu beeja kanaalu utpatti chesina, T-kanaalu (tella rakta kanaalu), ADA janyuvunu upayoginchukoni ADA enjaimulanu tayaaruchesaayi. naalugu samvatsaraala tarvaata marinta chikitsa avasaramaindi.
2003 loo california vishwavidyaalayam, las angils parisodhaka vargam polethilin glical (PEG)gaa piluvabade oka polimerlo kappabadiunna laipojaamulu upayoginchi medaduloki janyuvulanu pravesapettaaru. mudaduloki janyu badili anedi oka visaeshamaina ghanakaryam endukante "raktamu-medadu haddu gunda vellataaniki vairal aarohakaalu chala peddavi." ee paddhati parchinsums vyaadhiki chikitsa chese saamardhyaanni kaligiundi. neusintist.kaamlo ander kavar jeens slip in tu dhi brain chudumu (marchi 20, 2003).
RNA jokyam leda janyu mookibhaavam huntingtans chikitsaku oka noothana maargam. janta-pogula RNA yokka potti mukkalu (chinna, jokyanchesukone RNA leda si RNA lu ), oka pratyeka kramam yokka RNA nu veliveyataaniki kanaala chetha viniyoginchabadataayi. oka akrama janyuvu nundi kaapi cheyabadina RNA nu polinatlugaa oka siRNA roopondinchabadithe, appudu aa janyuvu yokka asaadhaarana protein utpaaditam utpattikaadu. neusintist.kaamlo jeen therapy mee switch af huntingtons (marchi 13, 2003).
neshanal institutes af helth loni saastravettalu (betesda, mariland) consor kanaalapai janyuparamaina punarlakshyamtho daatichese nihanta T kanaalanu upayoginchi iddaru rogulalo metastatic melanomaku vijayavantamgaa chikitsa chesaru. consor chikitsalo janyu chikitsa samardhavantamainadanna modati rujuvunu ee adhyayanam kaligiundi.[4]
marchi 2006 na oka antarjaatiiya saastravettala samuuham, iddaru yukta vayasu rogulalo maloid kanaalanu marpuchese oka vyaadhiki janyuchikitsa dwara vijayavantamgaa chikitsa chesamani prakatinchaaru. nechar medicin loo prachuritamaina ee adhyayanamu, mailoid vyavastha yokka vyaadhulanu janyu chikitsa nivaarinchagaladani modata choopinchinatlu nammabadutondi.[5]
mee 2006 loo milan, italeelooni san raffele telethen institute far jaenee therapy (HSR-TIGET) loni dactor. luigi naldini mariyu dactor. brayan broun netrutvamloni saastravettala brundam janyu chikitsalo oka purogamanaanni nivedinchindi, indulo kottagaa vidudalaina oka janyuvunu nirodhaka vyavastha tiraskarinchataanni arikattataaniki vaaru oka maargaanni roopondinchaaru.[6] avayava marpidy lagane, janyu chikitsa kuudaa nirodha tiraskara ibbanditho baadhapadutondi. nirodhaka vyavastha noothana janyuvunu paraayigaa gurtinchi daanini mosukelle kanaalanu tiraskarinchatamvalla ippativaraku, "saadhaarana" janyuvu yokka vidudala kashtamayindi. ee ibbandini adhigaminchataaniki, HSR-TIGET vargam noothanamgaa kanugonabadina oka janyu valayaanni upayoginchindi, ee valayam suukshma RNA luga piluvabade anuvula chetha niyantrinchabadutundi. nirodhaka vyavastha yokka kanaalalooni vaari vaidyasambandha janyuvu yokka gurtimpunu pratyekinchi tolaginchatam dwara aa janyuvu pattubadi naasanam cheyabadatam nundi nivaarinchataaniki suukshma RNA yokka sahaja dharmanni upayoginchukogalamani dactor naldini vargam vaadinchindi. parisodhakulu elukalalo oka nirodhaka-kana suukshma RNA lakshya kramaanni kaligiunna janyuvunu pravesha pettaaru, mariyu intakumunupu suukshma RNA lakshya kramam lekunda aarohakaalanu upayoginchinappudu jariginatlugaa, aascharyakaramgaa, aa elukalu aa janyuvunu tiraskarinchaledu. ee pani janyu chikitsa dwara haemophiliya mariyu itara vamsa paramparya vyaadhula chikitsa koraku oka mukhya antahsuchananu kaligiuntundi.
1 mee 2007 na mur fealds netra vaidyasaala mariyu landan vishwavidyaalaya kalaasaalayokka netrya vaidya vibhagam vamsapaaramparya retina vyaadhiki prapanchamlone modati janyu chikitsa prayatnaanni prakatinchaaru. modati shastra chikitsa 2007 praarambhamlo 23 samvatsaraalu vayasugala rabert janson ane british purushudu meeda jarupabadindi.[7] lebers conganital amourosis anedi RPE65 janyuvulooni utparivartanaala kaaranamgaa vache vamsapaaramparya andhatva vyaadhi. mur fealds/UCL prayatna phalitaalu, epril 2008 loo nyoo ingland jarnal afh medicinlo prachuritamayyaayi. vaaru RPE65 janyuvunu mosukelle recombinanttadeno milita vairasula (AAV)rakshana gurinchi parisodhinchaaru, mariyu rogula drushti merugupadatam, mariyu mari mukhyamgaa, evidhamaina pratyaksha dushfalitaalu lekapovatamto, adhi satphalitaalanu ichinattu kanugonnaru.[8]
2009 september loo nachur patrika, vashington vishwavidyaalayam mariyu florida vishwavidyaalayam laloni parisodhakulu janyu chikitsanu upayoginchi uduta kotulaku trivarna drushtini ivvagaligaarani prakatinchindi, idhi maanavulalo varnaandhatvam chikitsaku oka aasaavaha mundadugu.[9]
ibbandulu mariyu niyamaalu[maarchu]
janyu chikitsa yokka rakshana koraku, prastuta aalochanalalo veesmann avarodham pradhaanamainadi. anduvalana daihikam nundi beejamarga punarnivesam saadhyapadakuudadu. ayinappatiki, veesman avarodhaanni atikraminchavacchane suuchanalu[10] unnaayi. bahusa idhi atikraminchabadagalige oka margantaentante aa chikitsa okavela sarigaa anvayinchabadakapovatam mariyu adhi aa prayogaalaku vyaapinchatam, mariyu deenivalana chikitsa yokka uddesaalaku vyatirekamgaa beejamaargamu vyaadhibaarina padavachhu.
janyu chikitsa valla vache ibbandulalo konni:
janyu chikitsa yokka alpa-aayushshu lakshanam – edaina oka paristhitiki janyuchikitsa saashwata parishkaaram avataniki mundu, lakshya kanaalaloki pravesapettabadina vaidyasambandha DNA kriyaaseelakamgaa undaali mariyu vaidyasambandha DNA nu kaligiunna kanaalu deergha-aayushshutho sthiramgaa undaali. vaidyasambandha DNA nu janyupadaarthamloki pravesapettadamlonu mariyu aneka kanaala yadhechagaa vibhajinchabade tatvamtoonu unna ibbandulu janyu chikitsa dwara deergha-kaalika prayojanaalanu andukovataanni nirodhistunnaayi. rogulu aneka paryayalu janyuchikitsaku gurikavalasi untundi.
roganirodhaka pratispandana - esamayamlonaina oka anya vastuvu manava kanajaalaalaloki pravesapettabadithe, aa aakramanadaarulanu addukovataniki nirodhaka vyavastha abhivruddhi chendutundi. nirodhaka vyavasthanu prerepinchatamvalla janyu chikitsa yokka prabhaavam ksheeninche avakaasam undi. antekakunda,intaku munupu chusina aakramanadaarulapaina nirodhaka vyavastha yokka pecchumeerina pratispandana, rogulalo janyuchikitsanu mallee mallee cheyataanni kashtataram chestondi.
vairal aarohakaalato ibbandulu – aneka janyu chikitsa adhyayanaalalo vaahakaalaina, vairasulu, rogulalo emaikam, nirodhaka mariyu taapajanaka pratispandanalu, janyu niyantrana mariyu lakshya amsaalu modalaina goppa ibbandulanu kaligistaayi. daanikitodu, ee vairal aarohakamu okasari rogi sareeramloki pravesiste, vyaadhini kalugajese daani saamardhyaanni tirigi pondutundane bhayam ellappuduu undi.
bahujanyu lopalu – eka janyuvulo utparivartanaala dwara utpannamayye paristhitilu leda lopalu janyuchikitsaku manchi abhyardhulu. duradrushtavasaattuu, sarvasaadhaaranamgaa kanipinche, hrudrogamu, adhika raktapotu, algemares vyaadhi, keellavaapu, mariyu madhumeham vantivi aneka janyuvulalo maarpula yokka mishrama prabhaavamtho vastaayi. eevidhamaina bahujanyu leda bahulakaaraka lopalaku janyu chikitsatho samardhavantamgaa chikitsa cheyatam kashtam.
kanitini prerepinche avakaasam (aagamana utparivartanamu) - okavela DNA janyupadaarthamlo tappu sthaanamlo pravesapettabadithe,udaaharanaku kaniti anichiveta janyuvulo pravesapettabadithe, adhi oka kanitini (consor kaaraka)prerepistundi. idhi X-linked sever combind immyuno deficiensi (X-SCID) rogula koraku chese vaidyasambandha prayatnaalalo kanipinchindi, ee prayatnaalalo retrovirus nu upayoginchi savarinche saktigala oka transsein thoo hamatopoatic beeja kanaalu transduse cheyabadataayi, idhi 20 mandirogulalo muggurilo T kana rakta kaansaruku daariteesindi.[11]
janyu chikitsa moolamgaa maranaalu sambhavinchaayi, jesse gelsingare maranam kuudaa vaatilo okati.[12]
dooradarsan dharavahika dark enjil loo manticor vadda trans janics mariyu vaari tallula sthaanamlo unnavaari paina prayoginchina paddhatulalo janyu chikitsa okatigaa cheppabadindi, mariyu aa upakathalo uddandudaina, dactor tanaka, oka crack/mattupadaardaala banisa yokka nelalu nindaka munupe janminchina, chalanamleni sisuvu, jyood nu oka baala medhaavigaa maarchatamlo sanchalanaatmaka noothana janyu chikitsa vidhaanaanni upayoginchaaru.
metal gear salid veedio aata itivruttamlo, janyu chikitsadi oka keelaka bhoomika, indulo idhi shatru sainyam yokka yuddha naipunyaalanu pempondinchataaniki upayoginchabadindi.
saastriiya-kalpana dharavahika stargate atlantis loo, janyu chikitsa dwara jattu sabhyulaku ivvadagina oka pratyeka janyuvunu okaru kaligi unte oka pratyekamaina anya saanketikatanu matrame upayoginchavachhu ani cheputuu janyu chikitsa oka pramukha paatra pooshinchindi.
james band chitram dai anether dee itivruttamlo kuudaa janyuchikitsa mukhya bhoomika pooshistundi.
frank miller sin city loni dhi ello basterd kuudaa nijaaniki janyu chikitsaku lonainavade.
dhi dark nait strickes againlo, jokar avataniki lex luther samvatsaaraala tarabadi chesina vistruta janyuchikitsalo modati rabin, dick gracen badhithudu avutaadu.
vartamaana-kaala saastriiya-kalpana dooradarsan kaaryakramam ragenesislo janyu chikitsa punaraavruta paatranu pooshinchindi, andulo idhi ververu vyaadhulanu nayamcheyataaniki, aatatiirunu meruguparachataaniki mariyu biotechnology samsthalaku goppa laabhaalanu tecchipettataaniki viniyoginchabadindi. (e.g. gurtimpasakyankaani paniteerunu meruguparache janyuchikitsanu oka paatra tanameede prayoginchukuntundi, kaani kaapi raitu atikramananu tappinchukovataaniki, e vidhamaina haani lenidigaa pareekshalalo nirdaarimpabadina asaluroopu nundi, praanaantakamaina hrudaya grandhi lopanni kaliginchedigaa chuupabadindi)
ai yam legend chitra itivruttaaniki janyu chikitsa aadhaaram.
bioshac aatalo janyuchikitsa oka mukhya keelaka bhoomika, indulooni aata vishayaalu plaasmidlu mariyu [janyu] splisers nu suuchistaayi.
maikhel cricton pustakam next loo, janyu chikitsatho prayogaalu chese kaalpanika bayo technology samsthala gurinchina katha cheppabadindi.
alias ane dooradarsan naatakamlo,oka rogi sareeram verokarini poliundetatlu punahsrushti cheyatam dwara, anhu janyu chikitsalo oka mundadugu kanugonabadindi. naayakudaina sidney bristo yokka praana snehituraalu rahasyamgaa hatyagaavinchabadutundi mariyu "aameni polina maroka vyakti" aame sthaanaanni bharti chestundi.
indriyavyatireka chikitsa
genetic injaneering
suuchimpadagina aushadhamu
puurtisthaayi janyupadaardha pamrampara
jeeva vistarana
saanketikata bereeju
vaidyasambandha janyu roopabedham
aushadhasaastrasambandha janyu chikitsa
u manava janyupadaardha pranaalika samacharam: janyu chikitsa
u BBC neus | helth | drushti lopaniki modati janyu chikitsa
u Korthof G. "The implications of Steele's soma-to-germline feedback for human gene therapy". Cite web requires |website= (help)
tincov, es., becaradesian, ar., vinter, jee., costr, si., atidhwani lakshyam kabadi vruddhi chendina janyuchikitsa koraku polyplakes-thoo samyogaparachina micro babuls, 2008 AAPS vaarshika samavesam mariyu vyaakhyaanam, 16-20 navambar, jarjia werald congress senter, atlanta, GA, USA, (https://web.archive.org/web/20120707180351/http://www.aapsj.org/abstracts/AM_2008/AAPS2008-000838.PDF)
Wang, Hongjie (2005). "A capsid-modified helper-dependent adenovirus vector containing the beta-globin locus control region displays a nonrandom integration pattern and allows stable, erythroid-specific gene expression". Journal of Virology. 79 (17): 10999–1013. doi:10.1128/JVI.79.17.10999-11013.2005. PMID 16103151. Unknown parameter |month= ignored (help); Unknown parameter |coauthors= ignored (|author= suggested) (help)
janyu chikitsa: malicular bandage? university af utas genetic sainsu lerning senter
dhi american socity afh jaenee & sel therapy
dhi europian socity afh jaenee therapy
prastuta pratibandhakaalanu adhigaminchi janyu chikitsanu safalancheyataaniki krushichestunna kembridgi, yu.kee loni parisodhanaa samsthalu