Vi överväger problemet med att identifiera en subgrupp av patienter som kan ha en ökad behandlingseffekt i en randomiserad klinisk prövning, och det är önskvärt att subgruppen definieras av ett begränsat antal kovariater. För detta problem kan utvecklingen av en förbestämd standardstrategi bidra till att undvika de välkända farorna med undergruppsanalys. Vi presenterar en metod som utvecklats för att hitta subgrupper av förbättrad behandlingseffekt. Denna metod, kallad "Virtual Twins", innebär att förutsäga sannolikheten för respons för behandling och kontroll "twins" för varje försöksperson. Skillnaden i dessa sannolikheter används sedan som resultat i ett klassificerings- eller regressionsträd, som potentiellt kan inkludera alla uppsättningar kovariater. Vi definierar ett mått Q. O A/ som skillnaden mellan behandlingseffekten i uppskattad undergrupp O A och den marginella behandlingseffekten. Vi presenterar flera metoder som utvecklats för att få en uppskattning av Q. O A/, inklusive skattning av Q. O A/ med hjälp av uppskattade sannolikheter i de ursprungliga data, med hjälp av uppskattade sannolikheter i ny simulerade data, två korsvalidering-baserade metoder, och en bootstrap-baserad partisk-korrigerad metod. Resultaten av en simuleringsstudie visar att Virtual Twins-metoden märkbart överträffar logistisk regression med framåtval när en sann subgrupp av förbättrad behandlingseffekt finns. Generellt behövs stora provstorlekar eller starka förstärkta behandlingseffekter för undergruppsuppskattning. Som illustration tillämpar vi de föreslagna metoderna på data från en randomiserad klinisk prövning.
Foster och Al. REF införde den virtuella tvillingmetoden för att definiera undergrupper med förstärkta kausala effekter.
Subgroup identification from randomized clinical trial data.
{'venue': 'Statistics in medicine', 'journal': 'Statistics in medicine', 'mag_field_of_study': ['Medicine', 'Mathematics']}