Vi presenterar en allmän metod för att uppskatta effekten av en behandling på ett ordinalt utfall i randomiserade prövningar. Metoden är robust eftersom den inte är beroende av det proportionella odds antagandet. Vår estimator utnyttjar information i prognostiska baslinjevariabler, och har alla följande egenskaper: i) det är konsekvent; ii) det är lokalt effektivt; iii) det garanteras att matcha eller förbättra precisionen i standarden, ojusterad estimator. Såvitt vi vet är detta den första uppskattningen av orsakssambandet mellan en behandling och ett ordinalt utfall för att tillfredsställa dessa egenskaper. Vi demonstrerar estimator i simuleringar baserade på omsampling från en färdig randomiserad klinisk prövning av en ny behandling för stroke; vi visar potentiella vinster på upp till 39% i relativ effektivitet jämfört med den ojusterade estimatorn. Den föreslagna estimatorn kan vara ett användbart verktyg för att analysera randomiserade försök med ordinala resultat, eftersom befintliga metoder antingen bygger på modellantaganden som är ohållbara i många praktiska tillämpningar, eller saknar effektivitetsegenskaper hos den föreslagna estimatorn. Vi tillhandahåller R-kod som implementerar estimatorn.
Baserat på Grubers och van der Laans (2012) arbete föreslog REF ett TMLE för ordinala resultat med förbättrade effektivitetsegenskaper jämförbara med de hos den estimator vi föreslår i detta manuskript.
Enhanced precision in the analysis of randomized trials with ordinal outcomes
{'venue': 'Biometrics', 'journal': 'Biometrics', 'mag_field_of_study': ['Mathematics', 'Medicine']}