Givosiran is taken up by hepatocytes where it decreases activity of ALA synthase-1, leading to marked decreases in plasma and urinary concentrations of ALA and PBG, fewer acute attacks, less need for "rescue" IV heme, and improved quality of life.
Givosiran được hấp thụ bởi các tế bào gan, ở đó thuốc làm giảm hoạt động của ALA synthase-1, dẫn đến giảm rõ rệt nồng độ ALA và PBG trong huyết tương và nước tiểu, ít các đợt cấp tính hơn, ít cần heme đường tĩnh mạch "giải cứu" hơn và cải thiện chất lượng cuộc sống.