Lumacaftor, tezacaftor, and elexacaftor are small-molecule oral drugs that partially correct the defective CFTR protein by altering protein misfolding in patients who carry the F508del variant or other specified variants.
Lumacaftor là một loại thuốc phân tử nhỏ điều chỉnh một phần CFTR khiếm khuyết (bằng cách thay đổi sự sai lệch protein) ở những bệnh nhân mang biến thể F508del hoặc các biến thể được chỉ định khác.