Gene therapy with voretigene neparvovec - rzyl can restore ambulatory vision in patients with confirmed biallelic RPE65 mutation-associated retinal dystrophy.
Liệu pháp gen với voretigene neparvovec-rzyl có thể phục hồi thị lực cứu thương ở những bệnh nhân mắc chứng loạn dưỡng võng mạc liên quan đến đột biến RPE65 sinh học được xác nhận.