Investigational therapy Gene therapy refers to the introduction of an exogenous gene (transgene) into one or more cell type with the hopes of correcting for a missing or malfunctioning gene known to cause disease.
Nghiên cứu điều trị Liệu pháp gen đề cập đến việc đưa một gen ngoại sinh (chuyển gen) vào một hoặc nhiều loại tế bào với hy vọng sửa chữa cho một gen bị thiếu hoặc bị hỏng được biết là gây ra bệnh.