The drug's approval has been criticized because it was based on a small trial that relied on a surrogate outcome (dystrophin in muscle biopsy), and clinical benefit remains unproved.
Việc phê duyệt thuốc đã bị chỉ trích vì nó dựa trên một thử nghiệm nhỏ dựa trên kết quả thay thế (dystrophin trong sinh thiết cơ), và lợi ích lâm sàng vẫn chưa được chứng minh.