Several other therapeutic options are currently being investigated, primarily in late infantile forms of the disease, including gene therapy, enzyme replacement therapy, substrate reduction therapy, and, potentially, enzyme enhancement therapy.
Một số lựa chọn điều trị khác hiện đang được nghiên cứu, chủ yếu ở dạng trẻ sơ sinh muộn, bao gồm liệu pháp gen, liệu pháp thay thế enzyme, liệu pháp giảm chất nền, và có khả năng, liệu pháp tăng cường enzyme.