They can be used in the 8% of patients with Duchenne dystrophy who have a mutation in the dystrophin gene amenable to exon 53 skipping.
Các thuốc có thể được sử dụng cho 8% số bệnh nhân mắc chứng loạn dưỡng Duchenne có đột biến gen dystrophin có thể bỏ qua exon 53.