TTR gene silencing using anti-sense RNA or RNA interference to block translation of TTR mRNA efficiently reduces serum levels of TTR, improves neurologic outcomes in about 50% of patients, and, in some patients, appears capable of repairing injured nerves (6, 7).
Sự bất hoạt gen TTR bằng cách sử dụng RNA chống nhậy cảm RNA hoặc can thiệp RNA để ngăn chặn sự dịch mã của mRNA TTR thành protein, qua đó làm giảm nồng độ TTR trong huyết thanh cải thiện kết cục thần kinh ở khoảng 50% bệnh nhân, và có khả năng sửa chữa các dây thần kinh bị tổn thương ở một số bệnh nhân (4, 5).