Nusinersen is an antisense oligonucleotide that modulates premessenger RNA splicing of the survival motor neuron 2 (SMN2) gene; this drug may marginally improve motor function and delay disability and death.
Nusinersen là một oligonucleotide antisense điều chỉnh sự ghép nối RNA của tế bào thần kinh sinh tồn 2 (SMN2) gen; thuốc này có thể cải thiện nhẹ chức năng vận động và trì hoãn tình trạng tàn tật và tử vong.