Limited data suggest that eteplirsen leads to increased dystrophin in muscle and increased walking performance on timed tests in the 13% of patients with Duchenne dystrophy who have a dystrophin gene mutation that is amenable to exon 51 skipping.
Dữ liệu hạn chế cho thấy eteplirsen dẫn đến tăng dystrophin trong cơ và tăng hiệu suất đi bộ trong các bài kiểm tra tính thời gian ở 13% số bệnh nhân mắc chứng loạn dưỡng Duchenne có đột biến gen dystrophin, đột biến này có thể bỏ qua exon 51.