It is an option for Duchenne dystrophy patients who are 2 years of age and older, who are ambulatory, and whose disease is caused by nonsense mutations, which cause the production of the dystrophin protein in the cell to stop too early, resulting in a protein that cannot function normally.
Đây là một lựa chọn cho những bệnh nhân loạn dưỡng Duchenne từ 2 tuổi trở lên, những người đang vận động, và bệnh gây ra bởi các đột biến vô nghĩa, khiến việc sản xuất protein dystrophin trong tế bào ngừng quá sớm, dẫn đến một loại protein không thể hoạt động bình thường.